Flebogammadif - normal human immunoglobulin

Hva er Flebogammadif?

Flebogammadif er en løsning som skal administreres ved infusjon (drypp i en vene). Flebogammadif inneholder det aktive stoffet humant normalt immunoglobulin.

Hva brukes Flebogammadif til?

Flebogammadif brukes i tre hovedgrupper av pasienter:

Pasienter med risiko for infeksjon fordi de ikke har nok antistoffer (proteiner som er naturlig tilstede i blodet som hjelper kroppen med å bekjempe infeksjoner og andre sykdommer). Disse pasientene kan være medfødte antistoffmangel (primær immunodefekt syndrom), samt pasienter hvis antistoffmangel skyldes blodkreft (kronisk myelom eller lymfatisk leukemi) eller barn født med immunbristsyndromet anskaffet (aids) og utsatt for hyppige infeksjoner. Disse tilstandene kalles immunsviktssyndrom, og den indikerte behandlingen er erstatningsterapi.
Pasienter med visse immunforstyrrelser. Disse pasientene har en anomali av immunsystemet (menneskets forsvarssystem) som må løses. Disse kan være pasienter med idiopatisk trombocytopenisk purpura (ITP) med utilstrekkelig antall blodplater (blodkomponenter som fremmer koagulasjon) og har stor risiko for blødning og hos pasienter med visse sykdommer (Guillain-Barré syndrom, sykdom av Kawasaki). Denne typen behandling kalles immunmodulering (immunregulering).
Pasienter som gjennomgår benmargstransplantasjon.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Flebogammadif?

Flebogammadif er vanligvis gitt som en intravenøs infusjon, vanligvis av en lege eller sykepleier. administrasjonen kan også utføres av pasienten eller hans omsorgsperson etter at han har fått riktig instruksjon. Dosen og hyppigheten av infusjoner avhenger av sykdommen som behandles. I erstatningsterapi kan det være nødvendig å endre dosen basert på pasientens respons. For fullstendig informasjon, se sammendrag av produktegenskaper som inngår i EPAR.

Hvordan jobber Flebogammadif?

Det aktive stoffet i Flebogammadif, humant normalt immunoglobulin, er et sterkt renset protein ekstrahert fra human plasma (en komponent av blod). Den inneholder immunoglobulin G (IgG), en type antistoff, som har blitt brukt medisinsk siden 1980-tallet og har et bredt spekter av aktivitet mot smittsomme stoffer. Flebogammadif bidrar til å gjenopprette unormalt lave IgG nivåer i blodet til normale nivåer. Ved høyere doser kan Flebogammadif bidra til å regulere et immunsystem som påvirkes av abnormiteter og modulere immunresponsen. Flebogammadif er produsert på samme måte som Flebogamma, et annet legemiddel som inneholder normalt humant immunglobulin, med tilsetning av noen operasjoner i rensingsfasen av produktet oppnådd fra humant plasma.

Hvordan har Flebogammadif blitt studert?

Siden humant normalt immunoglobulin lenge har blitt brukt til behandling av disse sykdommene, behøvde det kun to mindre studier for å fastslå effekten og sikkerheten til Flebogammadif for pasienter. I den første studien ble Flebogammadif brukt som erstatningsterapi hos 46 pasienter med PID, med administrering i intervaller på 21-28 dager. Hovedmålet for effektivitet var antall alvorlige bakterielle infeksjoner innen et år med behandling.

Den andre studien undersøkte bruken av Flebogammadif til immunmodulering hos 20 personer med ITP. Den viktigste effektparameteren var det maksimale antall blodplater som ble oppnådd i løpet av de tre månedene av studien.

I ingen av de to studiene var Flebogammadif sammenlignet med andre behandlinger.

Hvilken fordel har Flebogammadif vist i studiene?

I den første studien hadde pasientene i gjennomsnitt 0, 021 alvorlige infeksjoner på ett år. Siden denne verdien er lavere enn standardgrensen for 1 infeksjon per år, indikerer dette effektiviteten av medisinen i substitusjonsbehandling. I den andre studien oppnådde opptil 14 pasienter ut av 19 (73%) som fortsatte deltakelse i studien blodtrykksverdier på over 50 millioner per ml minst én gang i løpet av studien, og bekrefter effekten av Flebogammadif ved immunmodulering.

Hva er risikoen forbundet med flebogammadif?

De vanligste bivirkningene som er observert med Flebogammadif, dvs. observert hos 1 til 10 pasienter på 100, er hodepine, pyreksi (feber) og punkteringsstedreaksjoner (smerte og betennelse). Noen bivirkninger er mest sannsynlig hvis infusjonen skjer med høy hastighet, hos pasienter med lave nivåer av immunoglobulin eller hos pasienter behandlet med Flebogammadif for første gang eller lenge etter siste administrasjon. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Flebogammadif, se pakningsvedlegget. Flebogammadif bør ikke brukes til personer som kan være allergiske mot normalt humant immunglobulin eller andre ingredienser eller til pasienter som er allergiske mot andre typer immunoglobuliner, spesielt hvis de har immunglobulin A (IgA) mangel og har anti-IgA antistoffer. Flebogammadif kan ikke brukes til pasienter som er intolerante mot fruktose (en type sukker). Spesielle forholdsregler bør tas hos spedbarn og barn, da fruktoseintoleranse ikke har blitt diagnostisert og kan derfor være dødelig.

Hvorfor har Flebogammadif blitt godkjent?

I henhold til gjeldende retningslinjer, kan legemidler som har vist seg å være effektive hos pasienter med PID og hos pasienter med ITP, bli autorisert til behandling av alle typer primær immundefekt, samt tilfeller av antistoffmangel på grunn av blodkreft og av aids hos barn. De kan også autoriseres uten å utføre spesifikke studier for behandling av pasienter med Guillain-Barré-syndrom, pasienter med Kawasaki-sykdom og pasienter som skal gjennomgå benmargstransplantasjon.

Derfor konkluderte komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) at fordelene med Flebogammadif oppveier de risikoene som er forbundet med det for pasienter som krever IgG for erstatningsterapi, immunmodulering eller beinmergstransplantasjon og anbefalt utløsning av markedsføringstillatelsen for produktet.