Hva er det og hva er det brukt til? Ravicti - Glycerolfenylbutyrat?
Ravicti er et middel som brukes til langvarig behandling av ureasyklusforstyrrelser hos voksne og hos barn i alderen to måneder eller eldre, når sykdommen ikke kan håndteres bare med kosttilskudd. Pasienter med ureasyklusforstyrrelser unnlater å eliminere utslipp av nitrogen fra kroppen på grunn av mangel på noen leverenzymer. I kroppen blir avfall av nitrogen omdannet til ammoniakk, noe som er skadelig hvis det akkumuleres. Ravicti brukes til pasienter med mangel på ett eller flere av følgende enzymer: karbamoylfosfat-syntetase I, ornitinkarbamyltransferase, argininosuccinatsyntetase, argininosuccinat-lyase, arginase I og ornitintransokase.
Ravicti inneholder den aktive ingrediensen glycerol fenylbutyrat.
Fordi antall pasienter med urea syklus lidelser er lave, anses disse sykdommene som "sjeldne" og Ravicti ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 10. juni 2010
Hvordan brukes Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
Ravicti er tilgjengelig som en væske (1, 1 g / ml) som skal tas oralt eller ved hjelp av et rør som passerer gjennom nesen og når magen eller går gjennom magen til magen. Det kan bare fås på resept og må foreskrives av en lege som har erfaring med behandling av pasienter som lider av urea syklus lidelser.
Proteiner er en kilde til nitrogen, derfor skal Ravicti brukes i kombinasjon med et spesielt lavprotein diett for å redusere nitrogeninntaket og i noen tilfeller til kosttilskudd (basert på det daglige proteininntaket som trengs for å vekst og utvikling).
Dosen av Ravicti avhenger av diett, høyde og vekt av pasienten. Under behandlingen skal blodprøver utføres regelmessig for å justere daglig dose. Den daglige dosen av Ravicti må deles i like store mengder og gis med hvert måltid. For mer informasjon, se sammendrag av produktegenskaper (også en del av EPAR).
Behandling med Ravicti kan være nødvendig for livet, bortsett fra når pasienten får en vellykket levertransplantasjon
Hvordan virker Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
Den aktive substansen i Ravicti, glycerol fenylbutyrat, omdannes til fenylacetat i kroppen. Fenylacetat kombinerer med aminosyren glutamin tilstede i proteiner, som inneholder nitrogen, for å danne et stoff som kan elimineres fra kroppen av nyrene. Dette reduserer nivåene av nitrogen i kroppen, og reduserer mengden av produsert ammoniakk.
Hvilken fordel har Ravicti - glycerolfenylbutyrat vist under studiene?
En studie av 88 voksne med ureasyklusforstyrrelser sammenlignet Ravicti med natriumfenylbutyrat (et annet legemiddel som brukes til å behandle ureasyklusforstyrrelser). Hovedmålet for effektivitet var endringen i blodets ammoniakknivå etter 4 ukers behandling. Studien viste at Ravicti er minst like effektivt som komparatoren for å kontrollere blod ammoniakk: Det estimerte gjennomsnittlige ammoniakknivået var rundt 866 mikromol per liter hos pasienter behandlet med Ravicti og 977 mikromol per liter hos pasienter behandlet med natrium phenylbutyrate. Ytterligere data fra støttende studier viste analoge effekter av Ravicti hos barn i alderen 2 måneder eller eldre.
Hva er risikoen forbundet med Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
De vanligste bivirkningene til Ravicti (som kan påvirke mer enn 5 personer av 100) er diaré, flatulens (passasje av gass) hodepine, nedsatt appetitt, oppkast, tretthet, kvalme og unormal hud lukt.
Ravicti skal ikke brukes til behandling av akutt hyperammonemi (plutselig økning i ammoniakknivåer i blodet). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Ravicti og begrensningene, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Ravicti - glycerolfenylbutyrat blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Ravictis fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Ravicti har vist seg å være effektivt for å redusere nivået av ammoniakk i blodet hos pasienter som lider av urea syklus lidelser. Ravicti er en medisin med langvarig frigjøring, noe som betyr at den aktive ingrediensen blir løslatt i løpet av dagen. Derfor oppstår selv utslipp av avfalls nitrogen konstant, og dette gir bedre kontroll over ammoniakknivåene i blodet gjennom dagen. Av samme grunn bør Ravicti ikke brukes til å behandle akutt hyperammonemi, for hvilke behandlinger som trengs, som virker raskere.
Videre vurderte komiteen, som tilgjengelig i flytende formulering, at Ravicti kan være mer akseptabelt, spesielt for barn, enn andre granulære legemidler som skal tilsettes til mat; Den flytende formuleringen letter også administreringen av røret hos pasienter som ikke er i stand til å svelge på grunn av nevrologiske problemer.
Ravictis uønskede effekter var hovedsakelig på tarmen og ble ansett å håndtere. Imidlertid forventes ytterligere data om Ravictis langsiktige sikkerhet.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Ravicti - glycerolfenylbutyrat?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Ravicti brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Ravicti, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet som markedsfører Ravicti, sette opp et pasientregister for å få mer informasjon om fordelene og sikkerheten til medisinen på lang sikt.
Øvrig informasjon om Ravicti - glycerolfenylbutyrat
For mer informasjon om behandling med Ravicti, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt lege eller apotek.
