Hva er Cerezyme?
Cerezyme er et pulver som brukes til å lage en infusjonsoppløsning (drypp i en vene). Den inneholder den aktive substansen imiglucerase.
Hva brukes Cerezyme til?
Cerezyme brukes til langtidsbehandling av pasienter med Gaucher sykdom. Gauchersykdom er en sjelden arvelig sykdom preget av mangel på et enzym som kalles glukokerebrosidase, som normalt nedbryter et avfallslipidprodukt kalt glukocerebroside. Uten dette enzymet akkumuleres lipiden glucocerebroside i kroppen, vanligvis i leveren, milten og beinmargen, som utløser symptomene på sykdommen: anemi (lave nivåer av røde blodlegemer), tretthet, tendens til økymose og blødning, utvidelse milt og lever, bein smerte og brudd.
Cerezyme er indisert hos pasienter med type 1 Gaucher sykdom, som ikke påvirker nerveceller, eller type 3, som påvirker nerveceller i lange perioder. Pasienter må ha symptomer som ikke påvirker nervesystemet, inkludert ett eller flere av følgende forhold:
- anemi,
- trombocytopeni (lavt blodplate antall);
- beinproblemer;
- forstørrelse av leveren eller milten.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Cerezyme?
Pasienter som lider av Gauchers sykdom, må behandles av leger som har erfaring med behandlingen av denne sykdommen. Cerezyme er vanligvis gitt som en infusjon hver annen uke. Dosen og frekvensen av infusjoner bør justeres for hver pasient basert på symptomer og respons på behandling. De første infusjonene skal administreres sakte og deretter kan infusjonshastigheten økes under tilsyn av en lege eller sykepleier. Cerezyme er indikert for langvarig bruk.
Hvordan virker Cerezyme?
Tidligere ble Gauchers sykdom behandlet med bruk av et enzym kalt alglucerase, som ble fremstilt fra human placenta. Imiglucerase, den aktive ingrediensen i Cerezyme, er en kopi av dette enzymet, som produseres ved en metode som kalles rekombinant DNA-teknologi: enzymet er produsert av en celle hvor et gen er blitt satt inn (DNA) som gjør det i stand til å produsere enzymet. Imiglucerase erstatter enzymet som mangler i Gauche sykdom og fremmer nedbrytning av glukocerebroside, og forhindrer opphopning i kroppen.
Hvilke studier har blitt utført på Cerezyme?
For type 1 Gauchers sykdom, har Cerezyme blitt studert i tre studier med totalt 40 pasienter, et akseptabelt antall med tanke på at sykdommen er svært sjelden. Disse studiene sammenlignet Cerezyms evne og alglucerase evne til å kontrollere symptomene på Gaucher sykdom, evaluere økningen i antall røde blodlegemer og blodplater i blodet og reduksjonen i volumet av lever og milt. For type 3 Gaucher sykdom, som er ekstremt sjelden, presenterte selskapet data fra publiserte artikler og et spesielt register over pasienter med Gaucher sykdom.
Hvilken fordel har Cerezyme vist i studiene?
Studier har vist at Cerezyme er like sikkert og effektivt som alglucerase i å kontrollere symptomene på Gaucher sykdom. Det har også vist seg at pasienter trygt kan bytte fra behandling med alglucerase til behandling med Cerezyme.
Hva er risikoen forbundet med Cerezyme?
De vanligste bivirkningene av Cerezyme (sett hos 1 til 10 av 100 pasienter) er respiratoriske symptomer (pustevansker), elveblest (utslett) eller angioødem (subkutan hevelse), kløe og hudutslett. Pasienter kan utvikle antistoffer (proteiner produsert av kroppen som en reaksjon på Cerezyme, som kan kompromittere behandlingen) og må overvåkes i løpet av det første behandlingsåret for å oppdage tegn på allergiske reaksjoner på Cerezyme.
Cerezyme skal brukes med forsiktighet hos personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot imiglucerase eller noen av hjelpestoffene.
Hvorfor har Cerezyme blitt godkjent?
Komiteen for legemidler til menneskebruk (CHMP) bestemte at Cerezyme effektivt kontrollerer symptomene på Gauchers sykdom av type 1 og type 3. Utvalget bestemte seg for at Cerezyms fordeler oppveier risikoen som f.eks. langsiktig enzymutskiftningsterapi hos pasienter med en bekreftet diagnose av ikke-neuropatisk Gaucher-sykdom (type 1) eller kronisk nevropatisk (type 3), som også viser signifikante, ikke-neurologiske kliniske manifestasjoner av sykdommen. Utvalget anbefalte at Cerezyme skal få markedsføringstillatelse.
Mer informasjon om Cerezyme:
Den 17. november 1997 ga European Commission Cenzyme Europe BV en markedsføringstillatelse for Cerezyme, gyldig over hele EU. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 17. november 2002 og 17. november 2007.
Den fullstendige EPAR for Cerezyme finner du her.
Sist oppdatert av denne sammendraget: 06-2009
