Hva er og hva brukes Coagadex til - Human X-koagulasjonsfaktor X?
Coagadex er et legemiddel som brukes til å behandle og forhindre blødning (selv under eller etter operasjon) hos pasienter med en arvelig faktor X-mangel. Faktor X-mangel er en blødningsforstyrrelse forårsaket av mangelen på faktor X, et nødvendig protein for normal blodpropp.
Fordi antall pasienter med faktor X-mangel er lavt, anses sykdommen som "sjelden" og Coagadex ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 14. september 2007.
Coagadex inneholder den aktive ingrediensen som kalles faktor X for human koagulasjon.
Hvordan brukes Coagadex - Faktor X av human koagulasjon?
Coagadex er tilgjengelig i form av et pulver og løsningsmiddel som brukes til fremstilling av en intravenøs injeksjonsvæske. Dosen og frekvensen av injeksjoner avhenger av alvorlighetsgraden av faktor X-mangelen, på omfanget og plasseringen av blødningen, og på pasientens helse og kroppsvekt.
Coagadex kan kun fås på resept og behandling skal startes under tilsyn av en lege som har erfaring med behandling av sjeldne blødningsforstyrrelser. Pasienter kan øve Coagadex selvinjeksjon hjemme etter at de har fått riktige instruksjoner. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan virker Coagadex - en faktor i menneskelig koagulasjon?
Pasienter som lider av arvelig faktor X-mangel er preget av mangelen på faktor X, et protein som er nødvendig for dannelsen av skorpen (blodpropp) som stopper blødning fra såret. Hos disse pasientene dannes blodproppene ikke riktig, og dette medfører langvarig blødning og dårlig sårheling. Blodet kan infiltrere det omkringliggende vevet og forårsake lokal smerte og hevelse. Blødning kan også forekomme på de indre organene. Det aktive stoffet i Coagadex er den humane faktor X isolert fra blodet fra blodgivere. Erstatter den manglende X-faktoren, fremmer blodkoagulasjon og tillater midlertidig blødningskontroll.
Hvilken fordel har Coagadex-faktor X av human koagulasjon vist i studiene?
Coagadex er studert i en hovedstudie med 16 pasienter med faktor X-mangel i alderen 12 til 42 år. Pasienter som deltok i studien, fikk Coagadex som terapi for spontan blødning som skjedde i behandlingsperioden eller for å forhindre blødning under operasjonen. Den viktigste effektparameteren ble basert på evalueringen av legen og pasienten om effekten av behandlingen i forebygging og behandling av blødningsepisoder.
Ved behandling av blødning ble 187 episoder registrert og undersøkt, og Coagadex-behandling ble vurdert "utmerket" eller "god" i 98, 4% av blødningsepisoder. I de tre mindre kirurgiske operasjonene som ble utført i løpet av studien, ble Coagadex-terapi ansett som "utmerket" for å forhindre blødningsepisoder.
Hva er risikoen forbundet med Coagadex-faktor X av human koagulasjon?
De vanligste bivirkningene med Coagadex (som kan påvirke inntil 1 av 10 personer) er smerte eller rødhet på injeksjonsstedet, tretthet (tretthet) og ryggsmerter.
Overfølsomhetsreaksjoner (allergiske) reaksjoner har blitt observert sjelden (opptil 1 av 1000 pasienter) hos pasienter behandlet for blødningsforstyrrelser og kan omfatte: angioødem (hevelse i underhudssvikt), brennende og stikkende på injeksjonsstedet, frysninger, rødhet, kløeutslett på hele kroppen, hodepine, elveblest, hypotensjon (lavt blodtrykk), sløvhet, kvalme, rastløshet, takykardi (rask hjerterytme), brystkreft, tinning, oppkast og respirasjonspustethet. Disse reaksjonene ble ikke funnet i kliniske studier utført på Coagadex.
For fullstendig liste over restriksjoner og bivirkninger rapportert med Coagadex, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Coagadex - Human clotting factor X blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Coagadex fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. CHMP, på grunn av mangelen på spesifikke terapier for faktor X-mangel, anså at Coagadex har vist seg å være effektiv i behandling og forebygging av blødningsepisoder hos pasienter over 12 år med denne tilstanden. Foreløpige data for barn under 12 år er i tråd med de som er oppnådd hos ungdommer opp til 17 år. Sikkerhetsprofilen til Coagadex ble vurdert tilfredsstillende basert på tilgjengelige data, med milde til moderate bivirkninger som kunne administreres. På grunn av sykdommens ekstreme sjeldighet er sikkerhetsdatabasen imidlertid begrenset, og det er ingen planer om å registrere sjeldne hendelser i kliniske studier.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Coagadex-faktor X av human koagulasjon?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Coagadex brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i oppsummeringen av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Coagadex, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
Andre opplysninger om Coagadex-faktor X av human koagulasjon
For hele EPAR for Coagadex, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Coagadex-behandling, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler relatert til Coagadex er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
