Hva er Busilvex?
Busilvex er et konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning (drypp i en blodåre) som inneholder den aktive substansen busulfan.
Hva brukes Busilvex til?
Busilvex er angitt i "behandling" (forberedende) behandling før transplantasjon av hematopoietiske stamceller (celler som genererer blodceller) hos voksne og barnpasienter. Denne typen transplantasjon utføres hos personer som lider av blodforandringer (for eksempel en sjelden blodmangel) eller blodkreft, der det derfor er nødvendig å erstatte hematopoietiske celler. Behandling med Busilvex følges av terapi med et annet stoff (cyklofosfamid hos voksne og cyklofosfamid eller melphalan hos barn).
Siden antall pasienter som gjennomgår denne type kondisjonering og transplantasjon er lavt i EU, ble busulfan utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 29. desember 2000.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Busilvex?
Administrasjon av Busilvex skal foregå under tilsyn av en lege med erfaring i førtransplantasjonsbehandlinger. Den anbefalte dosen av Busilvex hos voksne er 0, 8 mg per kilo kroppsvekt. Hos barn og ungdom (opptil 17 år), er den anbefalte dosen av Busilvex avhengig av pasientens kroppsvekt og varierer fra 0, 8 til 1, 2 mg / kg. Busilvex gis som en sentral intravenøs infusjon (drypp i en sentral vene i brystet). Hver infusjon varer to timer og administreres til pasienten hver 6. time i fire sammenhengende dager før behandling med cyklofosfamid eller melphalan og transplantasjon. Før du mottar Busilvex, bør pasienter behandles med antikonvulsive legemidler (for å hindre anfall) og anti-emetiske legemidler (for å forhindre oppkast).
Hvordan jobber Busilvex?
Det aktive stoffet i Busilvex, busulfan, tilhører en gruppe medisiner kalt "alkyleringsmidler". Disse stoffene er "cytotoksiske", dvs. de dreper celler, spesielt de som utvikler seg raskt, som for eksempel tumor eller stamceller (eller "stamceller") (dvs. celler som produserer andre typer celler). Busulfan brukes før transplantasjon for å nøytralisere unormale celler og hematopoietiske stamceller i pasienten. Denne prosessen kalles "myeloablation". Behandlingen med cyklofosfamid eller melphalan brukes da til å undertrykke immunforsvaret, slik at kroppens naturlige forsvar blir senket. Dette fremmer "grafting" av de transplanterte cellene (det vil si at cellene begynner å vokse og produsere normale blodceller).
Hvordan har Busilvex blitt studert?
Effektene av Busilvex ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker. Det farmasøytiske selskapet presenterte data fra eksperimentelle modeller utledet fra vitenskapelig litteratur.
Busilvex har blitt studert hos pasienter som hovedsakelig lider av blodkreft, som trengte transplantasjon av hematopoietiske stamceller. To hovedstudier ble utført, involvert 103 voksne, og en studie med 55 barn. Den viktigste effektparameteren var basert på antall pasienter med myeloablation (dvs. redusert antall hvite blodlegemer og blodplater) og "graft" (tiden som kreves for hvite blodlegemer å gå tilbake til høyere nivåer).
Hvilken fordel har Busilvex vist under studiene?
Myeloablation har blitt observert hos alle pasienter, voksne og barn. Graften ble oppnådd i gjennomsnitt etter ti dager (hos voksne) eller 11 dager (hos barn) i tilfeller av "autolog transplantasjon" (dvs. transplantasjon av pasientens egne celler, samlet og lagret før transplantasjon). Graften ble nådd etter 13 dager (hos voksne) og 21 dager (hos barn) i "allogene transplantasjoner" (donorcelletransplantasjon).
Hva er risikoen forbundet med Busilvex?
Bortsett fra å redusere antall sirkulerende blodceller, som er målet med medisinen, infeksjon, leverforstyrrelser, inkludert hindring av leverveve, transplantasjonssykdom til verten (når de transplanterte cellene angriper pasientens organisme) og respiratoriske (lunge) lidelser. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Busilvex, se pakningsvedlegget.
Busilvex skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot busulfan eller noen av de andre komponentene. Det må ikke gis til gravide. Amming bør seponeres ved behandling med Busilvex. Busilvex kan svekke fruktbarheten i begge kjønn. Kvinnelige pasienter bør derfor ikke bli gravid i løpet av og opptil seks måneder etter behandling, og menn skal ikke vokse i løpet av og opptil seks måneder etter behandling med medisinen.
Spesiell forsiktighet anbefales hvis samtidig medisiner som itrakonazol (brukt til visse typer infeksjoner), chetobemidon (brukes til å behandle smerte) og paracetamol, brukes. For ytterligere detaljer, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Busilvex blitt godkjent?
Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte med at effekten av Busilvex har blitt påvist, og at den er et alternativ til busulfan tabletter, som har ulemper, inkludert det høye antallet tabletter som må tas. CHMP bestemte at fordelene med Busilvex oppveier risikoen som konditioneringsbehandling før transplantasjon av hematopoietiske stamceller. Utvalget anbefalte derfor at Busilvex får markedsføringstillatelse.
Mer informasjon om Busilvex:
Den 9. juli 2003 ga EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse til Pierre Fabre Médicament for Busilvex. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 9. juli 2008.
For å registrere deg som et Busilvex legemiddel til sjeldne sykdommer, klikk her .
For full EPAR for Busilvex, klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 07-2008.
