Farydak - Panobinostat

Hva er Farydak - Panobinostat brukes til?

Farydak er et kreftmedisin som brukes i kombinasjon med to andre legemidler, bortezomib og dexametason, for å behandle myelom (kreft i beinmarg). Det administreres til voksne som sykdommen har oppstått eller forverret etter minst to tidligere behandlinger, inkludert bortezomib og en immunmodulator (et legemiddel som virker på immunsystemet).

Farydak inneholder den aktive ingrediensen panobinostat.

Fordi antall pasienter med multiple myelomer er lave, betraktes sykdommen som sjelden, og Farydak ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 8. november 2012.

Hvordan brukes Farydak - Panobinostat?

Behandling med Farydak bør startes av en lege med erfaring i bruk av kreftbehandlinger, og medisinen kan kun fås på resept.

Farydak er tilgjengelig som kapsler (10, 15 og 20 mg) og er gitt i 21-dagers behandlingssykluser, sammen med bortezomib og dexametason. Den anbefalte startdosen av Farydak er 20 mg, tatt på dagene 1, 3, 5, 8, 10 og 12 i syklusen. Pasientene får medisinen i 8 sykluser, og ytterligere 8 behandlingssykluser anbefales hos pasienter som får klinisk fordel. Legen din kan endre dosen eller forsinke administrasjonen hos pasienter som opplever alvorlige bivirkninger. For mer informasjon, se oppsummering av produktegenskaper (følger med produktinformasjon).

Hvordan fungerer Farydak - Panobinostat?

Det aktive stoffet i Farydak, panobinostat, er en type medisin som kalles histone deacetylase (HDAC) -hemmer. Det blokkerer aktiviteten til enzymer kalt histon deacetylaser (HDAC), involvert i aktivering og deaktivering av gener i celler. I flere myelomer forventes panobinostat å holde gener som hemmer divisjonen og veksten av tumorceller aktivert. Dette forventes å stoppe multiplikasjonen av c

Hvilken fordel har Farydak - Panobinostat vist i studiene?

Fordelene med Farydak har blitt demonstrert i en hovedstudie utført på 768 pasienter med multiple myelomer som hadde oppstått etter tidligere behandlinger. Legemidlet ble sammenlignet med placebo (en dummybehandling) som et tillegg til behandling med bortezomib og dexametason. Hovedmålet for effektivitet var den gjennomsnittlige tiden som var forløpt før forverring av pasientens sykdom (progresjonsfri overlevelse), som var 12 måneder hos pasienter behandlet med Farydak, sammenlignet med ca 8 måneder hos de som ble behandlet med placebo.

Når resultatene ble analysert bare for gruppen pasienter som hadde fått minst to tidligere behandlinger, inkludert bortezomib og en immunmodulerende medisin (thalidomid, lenalidomid eller pomalidomid), var gjennomsnittlig tid til myelom forverret 12, 5 måneder med Farydak, sammenlignet med 4, 7 måneder med placebo.

Hva er risikoen forbundet med Farydak - Panobinostat?

De vanligste bivirkningene med Farydak (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er diaré, tretthet, kvalme og oppkast og blodbårne effekter, for eksempel trombocytopeni (lave blodnivåer, viktig for blodpropper), anemi og nøytropeni og lymfopeni (lave nivåer av enkelte hvite blodlegemer). De viktigste effektene som førte til avbrudd av behandling hos pasienter (forekom hos ca. 4 pasienter ut av 10) var diaré, svakhet og tretthet og lungebetennelse (lungebetennelse). Effekter på hjertet forekom hos 1-2 av 10 pasienter og inkludert takykardi (økt hjertefrekvens), hjertebank og uregelmessig hjerterytme (atrieflimmer, sinus takykardi); Sjeldnere opplevde pasientene endringer i elektrisk ledning i hjertet (forlengelse av QTc-intervallet). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert med Farydak, se pakningsvedlegget.

Farydak bør ikke brukes til ammende kvinner. For fullstendig liste over begrensninger, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Farydak - Panobinostat blitt godkjent?

Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) anså at økningen i progresjonsfri overlevelse var klinisk signifikant, samtidig som det ble notert at en fordel med hensyn til total overlevelse ikke var blitt påvist. Videre virker panobinostat annerledes enn eksisterende behandlinger. Dette innebærer at det gir et nytt alternativ til pasienter utsatt for minst to tidligere behandlinger, inkludert bortezomib og immunmodulerende midler, som har begrensede terapeutiske muligheter og derfor et høyt unmet medisinsk behov. Selv om uønskede effekter forårsaket bekymring og ikke kunne rettferdiggjøres hos pasienter som kunne behandles med mindre toksiske terapier, trodde CHMP at de var akseptable i undergruppen behandlet ovenfor, gitt fravær av alternativer, og at de var håndterbare. Derfor bestemte Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) at fordelene ved Farydak er større enn risikoen i denne gruppen, og anbefalte at den ble godkjent for bruk i EU.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Farydak - Panobinostat?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Farydak brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Farydak, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.

I tillegg vil selskapet som markedsfører Farydak, gi informasjonsmateriale til pasienter, inkludert pasientkort, for å hjelpe dem med å ta medisinen riktig. Det vil også gi en endelig analyse utledet fra hovedstudien av varigheten av overlevelse hos pasienter som har blitt behandlet med medisinen.