Hva er Dinutuximab beta Apeiron og hva brukes det til?
Dinutuximab beta Apeiron er en anticancer medisin som brukes i behandling av neuroblastom, en kreft i nerveceller, hos pasienter over ett år. Det brukes i to grupper av pasienter som presenterer høyrisiko-neuroblastom (med høy sannsynlighet for tilbakefall):
- pasienter som har vist noen forbedringer ved tidligere behandlinger, inkludert blodstamcelletransplantasjon (en transplantasjon av blodproduserende celler);
- pasienter hvis neuroblastom ikke har forbedret seg med andre anticancerbehandlinger eller har oppstått.
I tilfelle neuroblastoma har oppstått etter en tidligere behandling, anbefales det å stabilisere det (forhindre forverring) før behandling med Dinutuximab beta Apeiron. I noen tilfeller, når tidligere behandlinger ikke har vært effektive, brukes Dinutuximab beta Apeiron sammen med et annet legemiddel som kalles interleukin-2 (aldesleukin).
Fordi antallet pasienter med neuroblastom er lav, betraktes sykdommen som "sjelden" og Dinutuximab beta Apeiron ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 8. november 2012.
Legemidlet inneholder det aktive stoffet dinutuximab beta.
Hvordan brukes Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron gis ved infusjon (drypp) i en vene. Hver behandlingssyklus med medisinen er gitt i fem eller ti dager hver 35 dag. Det administreres for totalt fem sykluser. Den anbefalte dosen avhenger av pasientens vekt og høyde.
I tilfelle visse bivirkninger kan legen beslutte å redusere eller utsette doseringen av dosene eller, hvis disse effektene er alvorlige, å stoppe behandlingen.
Behandling med Dinutuximab beta Apeiron bør ikke startes med mindre pasienten har tilfredsstillende resultater i visse blodprøver relatert til lever-, lunge-, nyre- og benmargfunksjon.
Behandling med Dinutuximab beta Apeiron bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av kreft. Det må administreres på sykehuset av en lege eller sykepleier som kan takle alvorlige allergiske reaksjoner og hvor gjenopplivingstjenester er tilgjengelig umiddelbart, om nødvendig. Legemidlet kan kun fås på resept.
For mer informasjon, se oppsummering av produktegenskaper (følger med EPAR).
Hvordan virker Dinutuximab beta Apeiron?
Dinutuximab beta Apeiron er et monoklonalt antistoff (en type protein) designet for å gjenkjenne og binde seg til en struktur kalt GD2 som er tilstede i høye mengder på overflaten av neuroblastomceller, men ikke normale celler.
Når Dinutuximab beta-apeiron binder seg til neuroblastomceller, gjør den dem til et mål for kroppens immunsystem (den naturlige forsvar), som dræper kreftceller.
Hvilken fordel har Dinutuximab beta Apeiron vist i studiene?
Studier har vist at Dinutuximab beta Apeiron er effektiv for å øke overlevelse hos pasienter med neuroblastom.
To studier undersøkte data fra 88 barn og voksne med neuroblastom som ikke hadde regresert med andre kreftbehandlingsbehandlinger eller som hadde returnert. Pasientene ble behandlet med Dinutuximab beta Apeiron pluss interleukin-2 og en annen medisin kalt isotretinoin. I disse studiene levde 70% og 78% av pasientene, hvis neuroblastom ikke hadde regresert av andre behandlinger, to år etter behandlingen.
Blant pasienter med nevrolitom som hadde oppstått, var 42% og 69% fortsatt i live to år etter behandling. I en tredje studie mottok 370 barn med høyrisiko-neuroblastom som regresert etter andre behandlinger Dinutuximab beta-apeiron og isotretinoin med eller uten interleukin-2. Ved starten av behandlingen viste noen av disse pasientene ingen tegn på nevroblastom, og noen viste fortsatt tegn på sykdommen. Blant pasienter som ikke hadde tegn på neuroblastom, var 71% fortsatt i live tre år etter behandlingen, og resultatene var like om behandling inkluderte interleukin-2 eller ikke. Blant pasienter som hadde noen tegn på nevroblastom, var 63% av de som fikk interleukin-2 fortsatt i live tre år etter behandling sammenlignet med 54% av pasientene som ikke hadde fått interleukin-2.
I disse studiene var resultatene med Dinutuximab beta Apeiron bedre enn de som tidligere ble observert hos pasienter behandlet for neuroblastom uten Dinutuximab beta Apeiron.
Hva er risikoen forbundet med Dinutuximab beta Apeiron?
De vanligste bivirkningene med Dinutuximab beta Apeiron (som kan påvirke mer enn 7 av 10 personer) er pyreksi (feber) og smerte. Andre bivirkninger (som kan påvirke mer enn 3 av 10 personer) er overfølsomhet (allergi), oppkast, diaré, kapillærlekkasyndrom (tap av væske fra blodkar som kan forårsake hevelse og blodtrykksfall) og hypotensjon lavt blodtrykk).
Dinutuximab beta Apeiron bør ikke brukes til pasienter med transplantasjonssykdom mot verten (når transplanterte celler angriper kroppen) i alvorlig eller diffus form.
For fullstendig liste over restriksjoner og bivirkninger rapportert hos Dinutuximab beta Apeiron, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Dinutuximab beta Apeiron blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) har notert fraværet av terapeutiske muligheter som forhindrer et tilbakefall av høyrisiko-neuroblastom.
Samlet viser data om resultater med Dinutuximab beta Apeiron at medisinen er effektiv. Imidlertid er det nødvendig med ytterligere informasjon for å fullt ut forstå effektiviteten av medisinen.
Selv om behandling med Dinutuximab beta Apeiron kan forårsake alvorlige bivirkninger, anses sikkerheten til medisinen som akseptabel.
CHMP bestemte derfor at Dinutuximab beta Apeirons fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Dinutuximab beta Apeiron ble autorisert under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi fullstendig informasjon om Dinutuximab beta Apeiron ikke kunne oppnås av etiske årsaker. Siden dinutuximab er en anbefalt behandling for høyrisiko-neuroblastom, ville det være uetisk å gjennomføre en studie hvor noen pasienter fikk placebo (en dummybehandling). Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er det fortsatt ventet på Dinutuximab beta Apeiron?
Fordi Dinutuximab beta Apeiron har blitt godkjent under eksepsjonelle omstendigheter, vil firmaet som markedsfører Dinutuximab beta Apeiron, overvåke sikkerheten til medisinen på grunnlag av et pasientregister og gi årlige oppdateringer. Selskapet vil også utføre tester for å få ytterligere informasjon om hvordan legemidlet behandles av kroppen og hvordan immunsystemet reagerer på legemidlet. Selskapet vil gi resultatene av en studie relatert til effekten av administrering av Dinutuximab beta Apeiron sammen med interleukin-2. I tillegg vil han presentere en rapport om de femårige overlevelsesratene til pasientene som deltok i studiene.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Dinutuximab beta Apeiron?
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Dinutuximab beta Apeiron er inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Dinutuximab beta Apeiron
For den fulle EPAR-versjonen av Dinutuximab beta Apeiron, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om behandling med Dinutuximab beta Apeiron, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for sjeldne medisiner relatert til Dinutuximab beta-apeiron er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
