Simponi - golimumab

Hva er Siklos?

Siklos er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet hydroxycarbamid, tilgjengelig som tabletter (1000 mg).

Hva brukes Siklos til?

Siklos er indisert ved behandling av voksne pasienter og barn med seglcelle sykdom eller seglcelle sykdom (en genetisk sykdom der røde blodlegemer endrer form og blir ekstremt stive når de ikke bærer oksygen). Legemidlet brukes til å forhindre smertefulle vasokokklusive anfall, som er tilbakevendende. Det er en vaso-okklusiv krise når blodårene er blokkert av tilstedeværelse av unormale røde blodlegemer, som dermed begrenser blodstrømmen til et organ. Blant disse episodene er det også akutt thoraxsyndrom, en livstruende tilstand preget av plutselig brystsmerter, feber, pustevansker eller spor av væske i lungene på røntgenstrålen.

Fordi antall pasienter med seglcelle sykdom er lav, anses sykdommen som sjelden, og Siklos ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 9. juli 2003.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Siklos?

Behandlingen med Siklos bør startes av en lege som har erfaring med behandling av seglcelle sykdom.

Siklos skal tas en gang daglig, helst om morgenen før frokost. Startdosen er vanligvis 15 mg per kilo kroppsvekt, avrundet til nærmeste 250 mg (en kvart tablett). Tablettoverflaten har snitt som gjør at den enkelt kan deles inn i fire like deler. Dosen justeres i henhold til pasientens respons på behandling; Vanligvis er dosen mellom 15 og 30 mg per kilo kroppsvekt per dag. I unntakstilfeller kan doser på opptil 35 mg per kilo kroppsvekt pr. Dag brukes, forutsatt at pasientens blod overvåkes for å oppdage mulige utseende av bivirkninger. Hos pasienter som ikke reagerer på denne dosen eller som opplever bivirkninger, kan det være nødvendig å stoppe eller avbryte behandlingen. Hos pasienter med mild eller moderat nyreproblemer må dosen Siklos reduseres; Legemidlet bør ikke brukes til pasienter med alvorlige lever- eller nyreproblemer. Bruk av Siklos anbefales ikke til barn under 2 år. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.

Hvordan virker Siklos?

Den aktive ingrediensen i Siklos, hydroksykarbamid, hemmer veksten og reproduksjonen av visse celler som blodceller. Selv om den eksakte virkningsmekanismen i denne sykdommen ikke er kjent, kan hydroksykarbamid redusere antall celler som sirkulerer i blodet, og forhindre at røde blodlegemer tar på seg en annen form, hos pasienter som lider av seglcelle sykdom. Dette reduserer risikoen for okklusjon av blodkar.

Hydroksykarbamid, tidligere kjent som hydroxyurea, har vært tilgjengelig i EU i flere tiår for behandling av andre sykdommer, inkludert enkelte typer kreft.

Hvilke studier har blitt utført på Siklos?

Siden hydroksykarbamid er et velkjent stoff, som allerede er brukt i andre legemidler, presenterte selskapet data fra den vitenskapelige litteraturen som støtter administrasjonen av Siklos til voksne og barn som lider av seglcelle sykdom. Spesielt ga det bevis for effekten av Siklos tatt fra 11 publiserte studier, utført på 378 barn, og fra tre nasjonale informasjonsregister på 155 barn, behandlet med Siklos i maksimalt 7 år. Produsenten presenterte også det vitenskapelige beviset samlet i en studie utført på 299 voksne, hvor effekten av Silkos ble sammenlignet med en placebo (en dummybehandling), samt resultatene fra andre studier med 430 voksne og data som kommer fra fra et nasjonalt register over opplysninger om 123 voksne behandlet med Siklos. Studiene sammenlignet antall vaso-okklusive anfall før og etter behandling med Siklos, definert som en smertefull episode som involverer armene, bena, magen, ryggen eller brystet.

Hvilken fordel har Siklos vist under studiene?

Pasienter behandlet med Siklos rapporterte færre vaso-okklusive anfall etter behandling med Siklos enn på tidspunktet før behandling, med en frekvensreduksjon på mellom 66% og 80% hos både barn og voksne. Hyppigheten av tilfeller av akutt brystsyndrom er også redusert (25-33%). Endelig var det en reduksjon i antall sykehusopptak, samt dager brukt på sykehus. Disse effektene ble opprettholdt i opptil 7 år. I studien som sammenlignet Siklos med placebo hos voksne, ble det observert færre vaso-okklusive anfall hos pasienter som tok medisinen (2, 5 anfall per år) enn hos placebobehandlede pasienter (4, 5 anfall per år).

Hva er risikoen forbundet med Siklos?

De vanligste bivirkningene med siklos (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er benmargsdepresjon, noe som forårsaker nøytropeni (redusert nivå av neutrofiler, en type hvite blodlegemer), retikulocytopeni (nedsatt retikulocyttnivå, en type av forløper av røde blodlegemer) og makrocytose (forstørrelse av røde blodlegemer). Pasienter som tar Siklos må ha blodprøver før og regelmessig under behandlingen, for å sjekke antallet røde blodlegemer og også for å overvåke statusen til nyrene og leveren. Blodcelletellingen går vanligvis tilbake til normale nivåer innen to uker etter å ha stoppet Siklos-behandlingen. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Siklos, se pakningsvedlegget.

Siklos skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot hydroksykarbamid eller noen av de andre stoffene. Videre må den ikke brukes av personer med alvorlige lever- eller nyreproblemer, eller med farlig lavt blodcelletall. Amming bør seponeres mens Siklos tas.

Hvorfor har Siklos blitt godkjent?

Utvalget for humanmedisinske produkter (CHMP) bestemte at Siklos 'fordeler er større enn risikoen for å forebygge smertefulle, tilbakevendende vaso-okklusive anfall, inkludert akutt brystsyndrom hos barn og voksne med symptomatisk seglcelle sykdom. Utvalget anbefalte derfor Siklos å få markedsføringstillatelse.