Hva er Evoltra?
Evoltra er et konsentrat for å forberede en løsning som skal administreres ved infusjon (drypp i en vene). Legemidlet inneholder det aktive stoffet kalt clofarabin.
Hva brukes Evoltra til?
Evoltra brukes til å behandle barn med akutt lymfoblastisk leukemi (ALL), en type lymfocyttkreft (en type hvitt blodcelle). Det brukes når sykdommen ikke har reagert, eller når den har returnert (tilbakefall) etter minst to andre farmasøytiske behandlinger, og ingen annen behandling forventes å gi resultater. Evoltra har blitt studert hos pasienter under 21 år som har kontraktet ALT for første gang.
Siden antall pasienter som lider av lav ALL, er sykdommen ansett som sjeldne, og Evoltra ble kvalifisert som et "sjeldent legemiddel" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 5. februar 2002.
Legemidlet kan bare gis reseptbelagte.
Hvordan brukes Evoltra?
Behandling med Evoltra bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med akutt leukemi. Anbefalt dose er 52 mg per kvadratmeter kroppsoverflate (beregnet på grunn av barnets høyde og vekt). Legemidlet gis ved infusjon i en periode på to timer om dagen i fem dager. Behandlingen bør gjentas hver annen til seks uker. De fleste pasienter som reagerer på behandling, gjør det etter en eller to sykluser av behandlingen.
Hvordan fungerer Evoltra?
Den aktive substansen i Evoltra, clofarabin, er en cytotoksisk (et stoff som dreper celler som skiller seg, for eksempel kreftceller). Det tilhører gruppen av anticancer medisiner kalt "antimetabolitter". Clofarabin er en "analog" av adenin som er en del av det fundamentale genetiske materialet til celler (DNA og RNA). Dette innebærer at clofarabin tar stedet for adenin i kroppen og forstyrrer enzymer involvert i produksjon av genetisk materiale kalt DNA-polymerase og RNA-reduktase. Dette forhindrer at cellene produserer nytt DNA og RNA og bremser veksten av kreftceller.
Hvordan har Evoltra blitt studert?
Effektene av Evoltra ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker. Evoltra ble studert i en studie av 61 pasienter, under 21 år, med ALLE. Alle pasientene hadde allerede blitt behandlet med minst to typer behandlinger og kunne ikke ta noen annen behandling. Gjennomsnittlig alder av pasienter som ble behandlet var 12 år.
Den viktigste effektindeksen var antall pasienter som hadde remisjon (eliminering av leukemi fra beinmarg og fullstendig eller delvis gjenoppretting av normale nivåer av antall celler i blodet). Studien sammenlignet ikke Evoltra med annen behandling.
Hvilken fordel har Evoltra vist under studiene?
I hovedstudien oppnådde 20% av pasientene remisjon (12 av 61). Samlet sett overlevde pasientene som deltok i studien i gjennomsnitt 66 uker.
Etter behandling med Evoltra var 10 pasienter i stand til å gjennomgå en stamcelletransplantasjon. Det er en komplisert operasjon der pasientens benmarg, inkludert leukemi celler, blir ødelagt og erstattet av celler som "recolonize" det. Stamceller er svært unge celler som normalt produseres i beinmarg og kan utvikle seg i alle de forskjellige typer blodceller.
Hva er risikoen forbundet med Evoltra?
I kliniske studier inkluderte de vanligste bivirkningene med Evoltra (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) nøytropeni (lavt nivå av hvite blodlegemer kombinert med feber), angst, hodepine, ansiktsspyling, oppkast, diaré, kvalme, kløe, dermatitt (betennelse i huden), pyreksi (feber), mukosal betennelse (betennelse i de fuktige membranene som dekker organene, som de som dekker munnen internt) og tretthet (trøtt).
For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Evoltra, se pakningsvedlegget. Evoltra skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot clofarabin eller noen av de andre innholdsstoffene. Evoltra skal ikke brukes til pasienter med alvorlig nyre- eller leversykdom. Siden Evoltra er et cytotoksisk stoff, bør det ikke brukes under graviditet, med mindre det er absolutt nødvendig. Amming bør unngås før, under og etter behandling.
Hvorfor har Evoltra blitt godkjent?
Pasienter med ALLE som ikke har respondert eller som har hatt tilbakefall etter å ha fått minst to behandlinger, har svært liten sjanse til å overleve. Utvalget for humanmedisinske produkter (CHMP) konkluderte med at behandling med Evoltra kan være en måte å oppnå remisjon på og lette en stamcelletransplantasjon. Utvalget bestemte seg for at fordelene med Evoltra oppveier risikoen for behandling av ALLE hos pediatriske pasienter som har et tilbakefall eller ikke har reagert på minst to tidligere behandlinger, og det er ingen annen mulighet for behandling som forventes å gi varige resultater . Utvalget anbefalte derfor utgivelsen av markedsføringstillatelsen for Evoltra.
Evoltra er godkjent i "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at, ettersom sykdommen er sjelden, har det ikke vært mulig å få fullstendig informasjon om Evoltra. Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) vurderer ny informasjon som kan bli tilgjengelig hvert år, og vil oppdatere dette sammendraget om nødvendig.
Hvilken informasjon er ventet på Evoltra?
Selskapet som produserer Evoltra, vil gjennomføre en undersøkelse for å overvåke bruken av Evoltra hos pasienter som lider av nyresykdom, og vil sette opp et register for å overvåke bivirkningene av medisinen.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Evoltra?
Selskapet som produserer Evotra, sørger for at leger vet den beste måten å bruke Evoltra på, og oppfordrer dem til å bruke registeret til å overvåke bivirkningene av stoffet.
Mer informasjon om Evoltra
Den 29. mai 2006 utstedte EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse for Evoltra, gyldig over hele EU. Innehaveren av markedsføringstillatelsen er Genzyme Europe BV
For et sammendrag av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler på Evoltra, klikk her.
For den fullstendige versjonen av evalueringen (EPAR) av Evoltra, klikk her.
Sist oppdatert av denne sammendraget: 01-2009.
