Arcalyst - rilonacept

Hva er Arcalyst?

Arcalyst er et pulver og løsningsmiddel som skal rekonstitueres i en injeksjonsvæske. Den inneholder det aktive stoffet rilonacept (80 mg / ml).

Hva brukes Arcalyst til?

Arcalyst er indisert for behandling av kryopirin-relaterte periodiske syndromer (CAPS). CAPS er en gruppe sykdommer der pasienter har en defekt i genet som produserer et protein kalt cryopirin. Dette forårsaker betennelse i forskjellige områder av kroppen med symptomer som feber, utslett, ledsmerter og tretthet. Alvorlige funksjonshemminger som døvhet og tap av syn kan også forekomme.

Arcalyst er indisert for behandling av CAPS med alvorlige symptomer hos voksne og til og med barn i alderen

over 12 år, inkludert familial auto-inflammatorisk kaldt syndrom (FCAS) og muckle-wells syndrom (MWS).

Fordi antall pasienter med CAPS er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Arcalyst ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 10. juli 2007.

Legemidlet kan kun fås på resept .

Hvordan brukes Arcalyst?

Behandling med Arcalyst bør initieres og overvåkes av en spesialist som har erfaring med diagnostisering og behandling av CAPS.

Arcalyst er gitt ved subkutan injeksjon (under huden). Voksne bør gis en startdose på to 160 mg injeksjoner hver i to forskjellige områder av kroppen samme dag.

En uke senere skal det gis en gang i uken med en injeksjon på 160 mg.

Hos barn i alderen 12 til 17 avhenger dosen av pasientens vekt. Startdosen er 4, 4 mg per kilo kroppsvekt, fulgt en uke senere ved en injeksjon på 2, 2 mg / kg en gang i uken.

Pasienten kan gi injeksjonen alene, forutsatt at han har fått tilstrekkelige instruksjoner, dersom legen anser det riktig. Pasienter behandlet med Arcalyst må gis et advarselskort som oppsummerer hovedinformasjonen om sikkerheten til medisinen.

Hvordan fungerer Arcalyst?

Det aktive stoffet i Arcalyst, rilonacept, er en interleukininhibitor. Det virker ved å binde til

kjemiske budbringere tilstede i kroppen kalt interleukin-1 beta og interleukin-1 alfa. En av disse meldingene, interleukin-1 beta, produseres ved høye konsentrasjoner hos pasienter med CAPS, noe som forårsaker betennelse. Ved å binde til interleukin-1 beta, hemmer den sin aktivitet, og dermed bidrar til å lindre symptomene på sykdommen.

Hvilke studier har blitt utført på Arcalyst?

Virkningene av Arcalyst ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

I den første delen av en hovedstudie med 47 CAPS-pasienter var det

gitt Arcalyst eller placebo (en dummybehandling) i seks uker. I den andre delen av studien ble alle pasienter behandlet med Arcalyst før administrering av Arcalyst eller placebo i ytterligere ni uker.

Hovedmålet for effektiviteten av legemidlet var graden av symptomreduksjon etter seks ukers behandling og varigheten av forbedringer etter ni ukers behandling.

Fem symptomer (utslett, feber eller kulderystelser, leddsmerter, tretthet og rødhet eller øyesmerter) ble vurdert av pasientene selv på en skala fra 0 til 10 poeng.

Hvilken fordel har Arcalyst vist i studiene?

Arcalyst var mer effektivt enn placebo i behandlingen av CAPS symptomer. Etter seks ukers behandling ble en reduksjon i symptomer på 2, 5 poeng på skalaen registrert hos pasienter som tok Arcalyst sammenlignet med 0, 3 poeng registrert hos pasienter som tok placebo. I den andre delen av studien økte symptomene mer hos pasienter som byttet til placebo (0, 9 poeng) enn hos pasienter som fortsatte med Arcalyst (0, 1 poeng).

Hva er risikoen forbundet med Arcalyst?

De vanligste bivirkningene med Arcalyst (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er reaksjoner på injeksjonsstedet, infeksjoner i øvre luftveier (kaldt), bihulebetennelse (betennelse i paranasale bihule) og hodepine. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert med Arcalyst, se pakningsvedlegget.

Arcalyst bør ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot rilonacept eller noen av de andre komponentene. Det bør ikke gis til pasienter med alvorlig aktiv infeksjon.

Interleukin-1 blokkering kan forstyrre kroppens immunrespons mot infeksjoner. Alvorlige infeksjoner er rapportert hos pasienter som tar Arcalyst.

Hvorfor har Arcalyst blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) har fastslått at fordelene med Arcalyst oppveier risikoen ved behandling av kryopirin-relaterte periodiske syndrom (CAPS) med alvorlige symptomer, inkludert koldfamiliens autoinflammatoriske syndrom (FCAS) og Muckle-Wells syndrom (MWS). Utvalget anbefalte derfor at Arcalyst fikk markedsføringstillatelse.

Arcalyst har blitt autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at, siden sykdommene er sjeldne, har det ikke vært mulig å få fullstendig informasjon om Arcalyst. Det europeiske legemiddelkontoret gjennomgår alle nye opplysninger om legemidlet hvert år, og dette sammendraget vil bli oppdatert etter behov.

Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Arcalyst?

Selskapet som produserer Arcalyst, vil regelmessig gi informasjon om sikkerheten og effektiviteten til

Arcalyst hos voksne og barn fra et register og vil gjennomføre en studie på barn for å undersøke nærmere hva som skjer med legemidlet i kroppen.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Arcalyst?

Selskapet som produserer Arcalyst, vil i alle medlemsstatene gi legene som vil foreskrive Arcalyst en pakke som inneholder informasjon om reseptbelagte legemidler, et varselkort for pasienten og informasjon til legen som forklarer risikoen for uønskede effekter og riktig bruk av medisinen.