Nplate - romiplostim

Hva er Nplate?

Nplate er et pulver til fremstilling av en injeksjonsvæske. Den inneholder den aktive ingrediensen romiplostim.

Hva brukes Nplate til?

Nplate brukes til voksne med kronisk immun trombocytopenisk purpura (PTI), en sykdom der pasientens immunsystem ødelegger blodplater (blodkomponenter som bidrar til koagulering). Pasienter med ITP har lave platetall og har risiko for blødning.

Nplate brukes til pasienter som allerede har blitt behandlet med medisiner som kortikosteroider eller immunoglobuliner, og hvor milten er fjernet, hvis disse behandlingene ikke har virket. Bruk av medisinen kan også vurderes hos pasienter som har hatt PTI-behandling, har milt og kan ikke gjennomgå operasjon. Milten er et organ som deltar i ødeleggelsen av blodplater.

Fordi antall pasienter med ITP er lav, anses sykdommen som "sjelden", og Nplate ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til sjeldne sykdommer) 27. mai 2005.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Nplate?

Behandling med Nplate skal overvåkes av en lege med erfaring i behandling av blodproblemer.

Nplate gis en gang i uken med en injeksjon under huden. Startdosen avhenger av pasientens vekt og justeres deretter hver uke for å holde blodplateantallet på de ønskede nivåene. Behandlingen kan avbrytes dersom blodplaten når for høye nivåer.

Nplate-behandlingen skal seponeres etter fire ukers behandling ved maksimal dose dersom blodplateantallet ikke når nivåer høyt nok til å redusere risikoen for blødning. Nplate skal brukes med forsiktighet hos pasienter som har lever- eller nyreproblemer siden den ikke har blitt formelt studert i denne gruppen.

Hvordan fungerer Nplate?

Aktivt stoff i Nplate, romiplostim, er et legemiddel som stimulerer blodplateproduksjon. I kroppen stimulerer et hormon som kalles 'trombopoietin' produksjonen av blodplater i benmargen. Romiplostim er et protein opprettet (spesielt designet) slik at det kan binde seg til

trombopoietinreceptorer og stimulere dem. Emulgerer virkningen av trombopoietin, stimulerer romiplostim produksjonen av blodplater, og øker blodplatetallet.

Romiplostim er produsert ved en metode som kalles rekombinant DNA-teknologi: Den produseres av en bakterie som har mottatt et gen (DNA) som gjør det i stand til å produsere romiplostim.

Hvilke studier har blitt utført på Nplate?

Effekter av Nplate ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

Nplate ble sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i to hovedstudier som involverte voksne med kronisk ITP. Den første studien inkluderte 63 pasienter som allerede var utsatt for fjerning av milten, men hvor sykdommen ennå ikke var kontrollert. Den andre studien omfattet 62 pasienter som fortsatt hadde milten og som tidligere hadde vært på ITP-terapi.

I begge studier var hovedmålet for effektivitet antall pasienter som hadde varig respons på behandlingen, det vil si en blodplateantall på mer enn 50 millioner per milliliter i minst seks av de siste åtte ukene i 24 ukers behandlingsperiode, uten behov for andre PTI medisiner. En trombocyttall under 30 millioner per milliliter setter ITP-pasienter i fare for blødning, mens et normalt nivå er mellom 150 og 400 millioner per milliliter.

Hvilken fordel har Nplate vist i studiene?

Nplate var mer effektivt enn placebo ved å øke blodplatetallene. I studien av pasienter hvis milt ble fjernet, hadde 38% av pasientene en varig respons på behandling med Nplate (16 av 42), sammenlignet med ingen av de 21 pasientene som fikk placebo. I studien av pasienter med milt hadde 61% av pasientene en varig respons på behandling med Nplate (25 av 41), sammenlignet med 5% av pasientene som fikk placebo (1 av 21).

Hva er risikoen forbundet med Nplate?

Den vanligste bivirkningen med Nplate (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er hodepine. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Nplate, se pakningsvedlegget.

Nplate skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot romiplostim, til noen av de andre stoffene eller til proteiene produsert av Escherichia coli (en bakterie).

Hvorfor har Nplate blitt godkjent?

Utvalget for legemidler til mennesker (CHMP) bemerket at effekten av Nplate ble påvist både hos pasienter som hadde fjernet milten og de som fortsatt hadde milten. Siden fjerningen av milten er en potensiell kur for ITP, bestemte imidlertid komiteen at Nplate bare skal brukes til pasienter med milt hvis de ikke kan bli utsatt for kirurgi. CHMP bestemte derfor at fordelene til Nplate er større enn risikoen hos voksne splenektomiserte pasienter med kronisk immun-trombocytopenisk (idiopatisk) purpura som er ildfast mot andre behandlinger og kan betraktes som en andrebehandling for ikke-splenektomiserte voksne pasienter i hvilken operasjon er kontraindisert. Utvalget anbefalte tildeling av markedsføringstillatelse til Nplate.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Nplate?

Selskapet som produserer Nplate, vil levere informasjonssett til leger i hver medlemsstat. Kittene vil inneholde informasjon om sikkerheten og effekten av Nplate og notater for å minne leger om hvordan du bruker medisinen og behovet for å diskutere fordelene og risikoen for Nplate med pasienter. Legene vil også motta en kalkulator for dosen som vil hjelpe dem med å beregne volumene av Nplate som skal injiseres. Disse volumene kan noen ganger være svært små.