Hva er Strensiq - Asfotase alfa og hva brukes det til?
Strensiq er et legemiddel som brukes i langtidsbehandling av pasienter med hypofosfatasi i barndommen. Hypofosfatasi er en sjelden arvet bein sykdom som kan føre til tidlig tanntap, beinmisdannelser, hyppige beinfrakturer og pustevansker. Strensiq inneholder den aktive ingrediensen asfotase alfa.
Fordi antall pasienter med hypofosfatasi er lavt, anses sykdommen som "sjelden", og Strensiq ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 3. desember 2008.
Hvordan brukes Strensiq - Asfotase alfa?
Strensiq kan kun fås på resept og behandling må startes av en lege med erfaring i behandling av metabolske forstyrrelser eller bein sykdommer.
Legemidlet er tilgjengelig som en injeksjonsvæske, oppløsning i hetteglass med forskjellig dose og volum. Det gis ved subkutan injeksjon seks ganger i uken (i en dose på 1 mg / kg kroppsvekt) eller tre ganger i uken (i en dose på 2 mg / kg kroppsvekt). Siden mengden medisin som skal administreres, avhenger av pasientens kroppsvekt, må legen justere dosen med endring i vekt, spesielt hos voksende barn. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan jobber Strensiq - Asfotase alfa?
Hypofosfatasi er forårsaket av defekter i genet som er ansvarlig for å produsere et enzym, kalt "ikke-spesifikk alkalisk fosfatase" (ALP), som spiller en grunnleggende rolle i dannelsen og vedlikehold av sunne bein, samt i håndtering av kalsium og fosfat i kroppen. Personer med hypofosfatasi mangler et tilstrekkelig antall fungerende ALP-enzymer og har derfor en svak beinstruktur. Asphotase alfa, den aktive ingrediensen i Strensiq, er en modifisert kopi av det humane ALP-enzymet og brukes til å erstatte det defekte enzymet for å øke konsentrasjonen av funksjonelle ALP.
Hvilken fordel har Strensiq - Asfotase alfa vist under studiene?
Strensiq har blitt studert i en hovedstudie med 13 barn i alderen 6 og 12 år. Strensiq ble administrert i en dose på 2 mg / kg eller 3 mg / kg kroppsvekt tre ganger i uken i 24 uker. Hovedmålet for medisinens effektivitet var forbedringen i utseendet på håndledd og kneledd hos pasienter, observert på røntgen før og etter behandling med Strensiq. Radiografier av barn behandlet med Strensiq ble også sammenlignet med lignende radiografer tatt på 16 år gamle gutter som ikke ble behandlet med Strensiq ("historiske kontroller"). Studien, som også vurderte andre parametere av effekt, inkludert vekst og høyde, viste at hos barn behandlet med Strensiq, ble den felles strukturen forbedret, slik det fremgår av røntgenbilder, og at de fleste pasienter syntes å ha vokst i høyde . I de historiske kontrollene ble det ikke oppdaget lignende forbedringer i leddnivået eller i form av høydevekst i en sammenlignbar tidsramme hos de fleste pasienter.
Effektiviteten til Strensiq ble også bekreftet, generelt ved ytterligere mindre studier, i noen av dem ble også dosen 1 mg / kg Strensiq administrert seks ganger i uka undersøkt.
Hva er risikoen forbundet med Strensiq - Asfotase alfa?
De vanligste bivirkningene med Strensiq (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er hodepine, erytem (rødhet i huden), smerte i armer og ben, feber, irritabilitet, reaksjoner på injeksjonsstedet (smerte, utslett og kløe) og blåmerker (blåmerker). For fullstendig liste over restriksjoner og bivirkninger rapportert hos Strensiq, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Strensiq - Asfotase alfa blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Strensiqs fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. Utvalget bemerket at hypofosfatasi er en alvorlig og livstruende sykdom, for hvilken det ikke foreligger autoriserte terapier. Selv om hovedstudien ble utført i liten skala og uten direkte å sammenligne Strensiq med annen behandling eller hos ubehandlede pasienter, trodde CHMP at den observerte forbedringen i bein og tilsynelatende vekst representerte viktige fordeler. Siden hypofosfatasi er en ekstremt sjelden sykdom, er data som refererer til denne populasjonen sannsynligvis forblir begrenset. For sikkerheten ble reaksjoner på injeksjonsstedet og andre bivirkninger ansett å håndteres med nåværende anbefalinger.
Strensiq ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om medisinen på grunn av sykdommens sjeldenhet. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende
Hvilken informasjon ventes fortsatt på Strensiq - Asfotase alfa?
Som Strensiq er godkjent i eksepsjonelle tilfeller, vil selskapet som markedsfører det opprette et register over pasienter med hypofosfatasi for å samle informasjon om sykdommen og på Strensiqs sikkerhet og effekt på lang sikt.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Strensiq - Asfotase alfa?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Strensiq brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Strensiq, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet gi informasjonsmateriale til pasienter og omsorgspersoner for å sikre at Strensiq brukes riktig og for å minimere risikoen for medisinske feil. Materialet vil inneholde en egeninjeksjonsguide for pasienter, samt instruksjoner om hvordan man injiserer til bruk av foreldre eller omsorgspersoner av barn med sykdommen.
Selskapet skal også utføre en studie for å samle inn data om reaksjonene hos voksne pasienter behandlet med Strensiq dosen som brukes i den pediatriske befolkningen. Løpende studier vil også fortsette å undersøke fordelene ved Strensiq hos ungdom i alderen 13 til 18 år.
Mer informasjon om Strensiq - Asphotase alfa
For den fullstendige versjonen av EPAR og resuméet av Strensiqs risikostyringsplan, se agenturets hjemmeside: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Strensiq-terapi, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt lege eller apotek.
