Mozobil - plerixafor

Hva er Mozobil?

Mozobil er en injeksjonsvæske, som inneholder det aktive stoffet plerixafor.

Hva brukes Mozobil til?

Mozobil brukes til å samle hematopoietiske stamceller (celler i beinmarg som kan mutere til forskjellige typer blodceller) for transplantasjon. Det brukes til pasienter med lymfom eller myelom (typer blodcellekreft) for autolog transplantasjon (når pasientens egne celler brukes i transplantasjonen). Det brukes kun hos pasienter der stamcelleinnsamling er vanskelig.

Siden antallet pasienter som krever mobilisering og innsamling av hematopoietiske stamceller er lav, betraktes denne sykdommen som "sjeldne", så Mozobil ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 20. oktober 2004.

Hvordan brukes Mozobil?

Behandling med Mozobil bør initieres og overvåkes av en lege med erfaring i onkologi eller hematologi. Etter administrering av Mozobil til pasienten, er det nødvendig å trekke pasientens stamceller fra blodet og lagre dem før transplantasjon. Terapi må derfor utføres i samarbeid med et spesialisert senter med erfaring på dette feltet og hvor stamcelleovervåking kan utføres på riktig måte.

Mozobil brukes sammen med et hormon som kalles granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF). G-CSF brukes alene i fire dager før tilsetning av Mozobil. Mozobil

Det administreres ved subkutan injeksjon, seks til elleve timer før hver pasients blodprøvebehandling og stamcelleutvinning. Den kan brukes opptil sju påfølgende dager.

Hvordan fungerer Mozobil?

Mozobil brukes til å flytte ("mobilisere") stamceller fra beinmargene slik at de kan slippes ut i blodet. Plerixafor, den aktive ingrediensen som er tilstede i Mozobil, virker ved å hemme aktiviteten til et protein kalt "CXCR4 chemokinreceptor". Dette proteinet bidrar til å beholde stamceller i benmargen. Ved å blokkere sin aktivitet, lar Mozobil stamceller slippes ut i blodet, slik at de kan høstes.

Hvilke studier har blitt utført på Mozobil?

Effektene av Mozobil ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

Mozobil ble sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i to hovedstudier som involverte 298 voksne med en type lymfom kalt ikke-Hodgkins lymfom og 302 voksne med multiple myelomer. Alle pasientene fikk også G-CSF. Den viktigste effektparameteren var antall pasienter hvor det var mulig å samle et bestemt antall stamceller fra blodet i 2-4 dager etter innsamling. Videre ble i studiene observert antall pasienter med et spesifikt antall stamceller samlet, og hvor stamceller var vellykket podet (begynner å vokse normalt og produsere blodceller).

Hvilken fordel har Mozobil vist under studiene?

Mozobil var mer effektivt enn placebo ved mobilisering av stamceller fra benmarg i blodet. Blant lymfompasienter oppnådde 60% av de som fikk Mozobil det numeriske målet for stamceller innen 4 dager etter innsamling (89 av 150), sammenlignet med 20% av pasientene som fikk placebo (29 på 148). Blant pasienter med multiple myelomer oppnådde 72% av dem som fikk Mozobil det numeriske målet for stamceller (106 av 148), sammenlignet med 34% av pasientene som fikk placebo (53 av 154). I begge studier var det et større antall pasienter som fikk Mozobil som oppnådde det numeriske målet for stamceller og hvor stamceller var vellykket podet.

Hva er risikoen forbundet med Mozobil?

De vanligste bivirkningene av Mozobil (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er diaré, kvalme og reaksjoner på injeksjonsstedet. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Mozobil, se pakningsvedlegget.

Mozobil skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot plerixafor eller noen av de andre innholdsstoffene.

Hvorfor har Mozobil blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Mozobil fordeler er større enn risikoen for bruk i kombinasjon med G-CSF for å forbedre hematopoietisk stamcelle mobilisering til perifert blod for innsamling og etterfølgende autolog transplantasjon hos pasienter med lymfom og multippel myelom med dårlig mobil mobilisering. Utvalget anbefalte tildeling av markedsføringstillatelse for Mozobil.