Elocta - Efmoroctocog alfa

Hva er Elocta - Efmoroctocog alfa og hva brukes det til?

Elocta brukes til behandling og forebygging av blødning hos pasienter med hemofili A (en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaket av faktor VIII-mangel). Det aktive stoffet i den er efmoroctocog alfa.

Hvordan brukes Elocta - Efmoroctocog alfa?

Elocta er tilgjengelig som et pulver og løsningsmiddel som kan brukes til å lage en injeksjonsvæske. Administrasjon ved injeksjon i en vene krever flere minutter. Dosen og varigheten av behandlingen avhenger av forebyggende eller kurativ bruk av medisinen, på alvorlighetsgraden av hemofili, på omfanget og plasseringen av blødningen, samt på pasientens helse og kroppsvekt.

Elocta er bare tilgjengelig på resept og behandling skal startes under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av hemofili. For mer informasjon, se oppsummering av produktegenskaper (også inkludert i EPAR).

Hvordan virker Elocta - Efmoroctocog alfa?

Pasienter med hemofili A er mangelfull i faktor VIII, et protein som er nødvendig for normal blodkoagulasjon, og er derfor lett utsatt for blødning. Det aktive stoffet i Elocta, efmoroctocog alfa, virker i kroppen på samme måte som den humane faktor VIII. Den erstatter den manglende faktor VIII, som favoriserer blodkoagulasjon og sikrer en midlertidig kontroll av koagulasjonsforstyrrelsen.

Hvilken fordel har Elocta - Efmoroctocog alfa vist under studiene?

De to hovedstudiene som ble utført på Elocta, har vist at legemidlet er effektivt både for forebygging og behandling av blødningsepisoder.

I en studie av 165 voksne pasienter med hemofili A opplevde pasienter som fikk Elocta som personlig forebyggende behandling ca. 3 blødningsepisoder per år, sammenlignet med 37 episoder per år hos pasienter som ikke ble utsatt for forebyggende behandling. Videre ble behandling ved Elocta vurdert som "utmerket" eller "god" i over 78% av tilfellene, med 87% av blødningsepisoder løst etter en enkelt injeksjon.

I en studie av 69 barn var Elocta like effektiv: i gjennomsnitt 2 blødende episoder hvert år, og i 81% av tilfellene ble episodene løst etter en enkelt injeksjon.

Hva er risikoen forbundet med Elocta - Efmoroctocog alfa?

Elocta har bare produsert sjelden overfølsomhet (allergiske) reaksjoner, inkludert: hevelse i ansiktet, utslett, elveblest, tetthet i brystet og pusteproblemer, brennende og smerte på injeksjonsstedet, frysninger, rødme, kløe overalt kroppen, hodepine, lavt blodtrykk, sløvhet, kvalme, rastløshet og rask hjerterytme. I noen tilfeller kan disse reaksjonene forekomme i alvorlig form.

Det er også en risiko for at noen pasienter utvikler inhibitorer (antistoffer) rettet mot faktor VIII, og derfor er medisinen ikke lenger effektiv, noe som resulterer i tap av kontroll over blødning.

For fullstendig liste over bivirkninger og restriksjoner knyttet til Elocta, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Elocta - Efmoroctocog alfa blitt godkjent?

Studier viser at Elocta er effektivt for å forebygge og behandle blødningsepisoder hos pasienter med hemofili A, og at sikkerhetsprofilen er i tråd med det som forventes for slike legemidler. Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte derfor at fordelene sine oppveier risikoen og anbefalte godkjenningen til bruk i EU.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Elocta - Efmoroctocog alfa?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Elocta brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon lagt til i sammendraget av produktegenskaper og pakningsvedlegget til Elocta, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal tas av helsepersonell og pasienter.