Hva brukes Yargesa og Miglustat til?
Yargesa er et legemiddel som brukes til å behandle type 1 Gaucher sykdom hos voksne med mild til moderat symptomer.
Pasienter som lider av denne sykdommen viser mangelen på et enzym som nedbryter en type fett som kalles glukosylceramid. Følgelig akkumuleres glukosylceramid i forskjellige deler av kroppen, som milt, lever og bein. Yargesa brukes til pasienter som ikke kan bli utsatt for enzymutskiftningsterapi.
Yargesa er et "generisk legemiddel". Dette betyr at den inneholder samme aktive substans (miglustat) og fungerer på samme måte som et "referansemedisin" som allerede er godkjent i EU, kalt Zavesca. For mer informasjon om generiske medisiner, se spørsmål og svar ved å klikke her.
Hvordan brukes Yargesa - Miglustat?
Yargesa er tilgjengelig i 100 mg kapsler som skal tas oralt. Den anbefalte startdosen er en kapsel tre ganger daglig. En lavere dose bør brukes til pasienter med nedsatt nyrefunksjon og de som utvikler diaré.
Legemidlet kan kun oppnås på resept og behandling må overvåkes av leger som har erfaring med behandling av Gauchers sykdom.
For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan jobber Yargesa - Miglustat?
Det aktive stoffet i Yargesa, miglustat, hemmer virkningen av et enzym kalt glukosylceramidsyntase. Dette enzymet er involvert i den første fasen av glukosylceramidproduksjon. Ved å hindre at enzymet virker, kan miglustat redusere produksjonen av glukosylceramid i celler og dermed lindre symptomene på type 1 Gaucher sykdom.
Hvilke fordeler har Yargesa - Miglustat vist under studiene?
Studier av fordelene og risikoen for den aktive ingrediensen for godkjent bruk har allerede blitt utført med referanselegemidlet (Zavesca) og må derfor ikke gjentas for Yargesa.
Som med noen medisiner har selskapet gjort studier på kvaliteten på Yargesa tilgjengelig. I tillegg utførte han en studie som viste sin "bioekvivalens" med referansemedisinen. To medisiner er bioekvivalente når de produserer de samme nivåene av aktiv ingrediens i kroppen, slik at de forventes å ha samme effekt.
Hva er risikoen forbundet med Yargesa - Miglustat?
Fordi Yargesa er et generisk legemiddel og er bioekvivalent med referansemedisinen, anses dets fordeler og risiko for å være det samme som referansemedisinene.
Hvorfor har Yargesa - Miglustat blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte med at Argesa, i samsvar med EUs krav, har vist seg å ha sammenlignbar kvalitet og være bioekvivalent med Zavesca. Derfor vurderte CHMP at, som for Zavesca, oppveier fordelene de identifiserte risikoene og anbefales å godkjenne bruken av EU-loven.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Yargesa - Miglustat?
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Yargesa, er inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Yargesa - Miglustat
For hele EPAR for Yargesa, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Yargesa terapi, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Den fullstendige EPAR for referansemedisinen finnes også på agenturets nettsted.
