Hva er Brineura - Cerliponase Alfa brukt til og hva brukes det til?
Brineura er et legemiddel for behandling av type 2 nevronal lipofuscinosis ceroid (CLN2), en arvelig lidelse hos barn som fører til progressiv hjerneskade.
Fordi antall pasienter med CLN2 er lave, betraktes sykdommen som sjelden, og Brineura ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 13. mars 2013.
Brineura inneholder den aktive ingrediensen cerliponase alfa.
Hvordan brukes Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura er infundert direkte inn i hjernen. Før den første infusjonen, må pasienten gjennomgå en operasjon for å implantere en enhet som går fra utsiden av skallen gjennom væskeskaviteten til hjernen, hvor legemidlet slippes ut.
Infusjoner utføres en gang annenhver uke av en helsepersonell med erfaring i å administrere medisiner i hjernen. For å redusere risikoen for infusjonsreaksjoner, kan andre legemidler gis til pasienter før eller under behandling med Brineura, eller infusjonen kan reduseres. Behandling kan fortsette til pasientens fordeler.
Brineura kan bare fås på resept. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Brineura - Cerliponase Alfa?
Pasienter med CLN2 mangler et enzym som er nødvendig for normal hjerneutvikling kalt tripeptidylpeptidase 1 (TPP1). Den aktive ingrediensen i Brineura, cerliponase alfa, er en kopi av TPP1 og brukes til å erstatte det manglende enzymet.
Legemidlet er infundert direkte inn i hjernen for å omgå blod-hjernebarrieren, en beskyttende barriere som skiller blodstrømmen fra hjernen og forhindrer at stoffer som medisiner kommer inn i hjernevævet.
Hvilken fordel har Brineura - Cerliponase Alfa vist under studiene?
I de første studiene ble det fremhevet at Brineura reduserer hastigheten som sykdommen utvikler seg målt i henhold til en standard evalueringsskala.
I en studie på 23 barn (gjennomsnittlig alder 4 år) behandlet med Brineura i nesten et år, viste 20 av dem (87%) ikke 2-punkts tapet i motoriske og språklige evner som ble observert historisk hos pasienter som ikke fikk behandling.
Evalueringen ble utført av leger som tildelte pasienter separate score for motor- og språkkunnskaper (hvor 0 betyr mer alvorlig og 3 er normal). En pasients sluttresultat samsvarer med summen av de to resultatene.
I en oppfølgingsstudie varte Brineura fordelene i et annet år; Resultatene viste at sykdommen kunne reduseres hos de fleste pasienter. Denne studien er fortsatt pågående.
Hva er risikoen forbundet med Brineura - Cerliponase Alfa?
De vanligste bivirkningene av Brineura (som kan påvirke mer enn 1 av 5 personer) er feber, lave nivåer av CSF-protein (hjernevæske og ryggmargen), EKG-abnormiteter (en undersøkelse av hjerteaktivitet), oppkast, infeksjoner i øvre luftveier (nese og halsinfeksjoner) og overfølsomhet (allergiske) reaksjoner. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert med Brineura, se pakningsvedlegget.
Brineura skal ikke brukes til pasienter som har opplevd livstruende (allergiske) overfølsomhetsreaksjoner med Brineura og hvis symptomer har oppstått når medisinen har blitt administrert igjen. Videre skal det ikke gis til pasienter som har blitt implantert med en shunt for å tømme overflødig væske fra hjernen. Endelig bør Brineura ikke gis til pasienter hvis det er problemer med enheten, for eksempel lekkasje eller infeksjon.
Hvorfor har Brineura - Cerliponase Alfa blitt godkjent?
De tilgjengelige dataene viser at Brineura bidrar til å redusere tapet av motor- og språkkunnskaper hos pasienter med CLN2, en sykdom som det ikke finnes andre behandlinger.
Med hensyn til sikkerhet avslører ikke data noen uakseptable problemer. Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte derfor med at Brineura fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Brineura ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det ikke var mulig å få fullstendig informasjon om Brineura på grunn av sykdommens sjeldenhet. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Brineura?
Som Brineura har blitt autorisert i eksepsjonelle tilfeller vil selskapet som markedsfører det, gi ytterligere data fra studier om medisins sikkerhet, inkludert risikoen for allergiske reaksjoner når den brukes på lang sikt, og på langsiktig effekt ved å bremse ned eller stoppe forverringen av motoriske og språklige ferdigheter. Studiene vil bli deltatt av barn under to år, for hvem er det for tiden ingen data.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Brineura - Cerliponase Alfa?
Selskapet som markedsfører Brineura, sørger for at alle helsepersonell som skal bruke medisinen, får opplæringsmateriell om hvordan man bruker det og hvordan man kan forebygge enhetsrelaterte problemer, som infeksjon eller obstruksjon.
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Brineura, er også inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Brineura - Cerliponase Alfa
Den fullstendige EPAR for Brineura finner du på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Brineura-behandling, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendrag av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler relatert til Brineura er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
