Hva er Carbaglu?
Carbaglu er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet kalt cargluminsyre. Det er tilgjengelig som en dispergerbar tablett. "Dispergerbar" betyr at tabletter kan dispergeres (blandes) i vann.
Hva brukes Carbaglu til?
Carbaglu er foreskrevet for behandling av hyperammonemi (høyt nivå av ammoniakk i blodet) hos pasienter uten et enzym som kalles N-acetylglutamatsyntase (NAGS). Dette enzymet hjelper vanligvis til å metabolisere ammoniakk. Hvis enzymet ikke er tilstede, kan ikke ammoniakk nedbrytes og akkumuleres i blodet. Det er en ekstremt sjelden sykdom. Pasienter med alvorlig total NAGS-mangel utvikler raskt høye konsentrasjoner av ammoniakk i blodet kort etter fødselen. Pasienter med delvis NAGS-mangel (en mildere form av sykdommen) kan oppleve symptomer på sykdommen når som helst, etter en stressende hendelse som en infeksjon eller en virussykdom.
Gitt det lave antallet pasienter med NAGS-mangel, ble Carbaglu utpekt som sjeldne legemidler (et legemiddel som brukes til behandling av sjeldne sykdommer) 18. oktober 2000.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Carbaglu?
Behandling med Carbaglu bør startes under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av metabolske forstyrrelser. Behandlingen kan starte så tidlig som den første dagen i livet. Den første daglige dosen skal være 100 mg per kilo kroppsvekt, men kan brukes opp til 250 mg / kg om nødvendig. Dosen må da justeres for å opprettholde normale nivåer av ammoniakk i blodet; Daglige doser er normalt mellom 10 mg / kg og 100 mg / kg. Tablettene må dispergeres (blandes) i en liten dose vann før de blir administrert til pasienten. De kan enkelt brytes i to like halvdeler. Legemidlet skal administreres gjennom hele pasientens liv.
Hvordan jobber Carbaglu?
Personer med NAGS-mangel kan ikke bryte ned og eliminere ammoniakk. Når dette skjer, bygger ammoniakk opp i blodet, noe som er giftig for kroppen og spesielt for hjernen. Carbaglu har en struktur som ligner på N-acetylglutamat, som aktiverer et enzym som er i stand til å dekomponere ammoniakk. Derfor fremmer Carbaglu nedbrytningen av ammoniakk, reduserer ammoniakkonsentrasjonene i blodet og dets toksiske effekter.
Hvordan har Carbaglu blitt studert?
Carbaglu har blitt studert hos 20 pasienter, hvorav 12 lider av NAGS-mangel og behandles i omtrent tre år i gjennomsnitt. De andre åtte pasientene ble behandlet for hyperammonemi på grunn av andre årsaker. Selskapet presenterte også informasjon fra publikasjoner på fire andre pasienter behandlet med den aktive ingrediensen i Carbaglu.
Hvilken fordel har Carbaglu vist under studiene?
I de fleste pasienter resulterte behandling med Carbaglu i normalisering av ammoniakknivåer. Pasienter behandlet med Carbaglu forblir stabile uten behov for diettbegrensninger eller andre medisiner.
Hva er risikoen forbundet med Carbaglu?
Den vanligste bivirkningen med Carbaglu (sett hos mellom 1 og 10 pasienter på 100) er økt svette. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Carbaglu, se pakningsvedlegget.
Carbaglu skal ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) mot cargluminsyre eller noen av hjelpestoffene.
Hvorfor har Carbaglu blitt godkjent?
NAGS-mangel er en alvorlig sjelden sykdom, med potensielt ødeleggende konsekvenser, og for hvilke det ikke finnes andre lignende behandlinger. Basert på begrenset informasjon om effektiviteten og sikkerheten til det medikament som er gitt, konkluderte komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) at Carbaglu er effektivt ved normalisering av ammoniakknivåer i blodet. Komiteen bestemte seg for at Carbaglu fordeler er større enn risikoen for behandling av hyperammonemi på grunn av NAGS-mangel, og anbefalte derfor at Carbaglu får markedsføringstillatelse.
Carbaglu ble opprinnelig godkjent under "eksepsjonelle omstendigheter" fordi det var ikke mulig å få fullstendig informasjon om legemidlet for pasienter som lider av en sjelden sykdom. Da selskapet fremskaffer tilleggsinformasjonen, ble begrensningen "i eksepsjonelle omstendigheter" falt 26. juni 2006.
Mer informasjon om Carbaglu
Den 24. januar 2003 ga Europakommisjonen Carphanlu en markedsføringstillatelse gyldig i hele EU til Orphan Europe. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 24. januar 2008.
For registrering av Carbaglu legemidler for sjeldne legemidler, klikk her.
For hele EPAR for Carbaglu, klikk her.
Sist oppdatert av denne sammendraget: 04-2008.
