Hva er Orfadin?
Orfadin er et legemiddel som inneholder den aktive substansen nitisinon og er tilgjengelig som hvite kapsler (2, 5 og 10 mg).
Hva brukes Orfadin til?
Orfadin brukes til å behandle arvelig tyrosinemi av type 1 (HT-1). Det er en sjelden barndomssykdom der kroppen ikke fullstendig nedbryter aminosyren tyrosin. Som et resultat dannes skadelige stoffer og akkumuleres i kroppen, forårsaker alvorlige leverproblemer og leverkreft hos små barn. Orfadin er gitt på en diett som er lav i aminosyrer tyrosin og fenylalanin.
Fordi antall pasienter med HT-1 er lave, anses sykdommen som "sjelden", og Orfadin ble gitt status som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til sjeldne sykdommer) 29. desember 2000.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Orfadin?
Behandling med Orfadin bør startes og overvåkes av leger som har erfaring med behandling av pasienter med HT-1. Behandling bør startes så snart som mulig, og dosen av Orfadin bør justeres avhengig av pasientens respons og kroppsvekt.
Den anbefalte startdosen er 1 mg per kilo kroppsvekt fordelt på to doser. Kapslene svelges normalt hele, men kan åpnes og innholdet blandes i en liten mengde vann eller mat, som må svelges umiddelbart. Orfadin er indikert for langvarig bruk. Pasientene skal overvåkes minst hver sjette måned.
Hvordan virker Orfadin?
Tyrosin metaboliseres i kroppen av forskjellige enzymer. Pasienter med HT-1 mangler ett av disse enzymene, slik at tyrosin ikke er tilstrekkelig eliminert i kroppen, men omdannet til skadelige stoffer. Nitisone, den aktive ingrediensen i Orfadin, hemmer et enzym som omdanner tyrosin til skadelige stoffer. Men siden tyrosin forblir i kroppen under behandling med Orfadin, må pasientene følge en spesiell diett som er dårlig i tyrosin. Dietten må også være dårlig i fenylalanin, da den omdannes til tyrosin i kroppen.
Hvilke studier har blitt utført på Orfadin?
Den største studien av Orfadin ble utført på 257 pasienter på 87 sykehus i 25 land, som en del av et "medfølende bruk" -program. Dette er et program der leger kan be om et stoff for en pasient før det er endelig autorisert. Studien så på effekten av Orfadin på overlevelse og sammenlignet den med rapporter publisert i medisinske tidsskrifter som beskriver overlevelse hos pasienter med HT-1 og bare behandlet med modifisert diett.
Hvilken fordel har Orfadin vist under studiene?
Den viktigste fordelen med Orfadin er å øke levetiden betydelig. For eksempel vil et barn under to måneder med HT1 normalt bare ha 28% sjanse for å overleve fem år ved å følge bare kostholdet. Ved å legge Orfadin til terapien når overlevelsesgraden 82%. Jo tidligere behandling er startet, jo større er sjansen for overlevelse.
Hva er risikoen forbundet med Orfadin?
De vanligste bivirkningene med Orfadin (sett hos mellom 1 og 10 pasienter på 100) er trombocytopeni (lavt blodplate antall), leukopeni (lavt antall hvite blodlegemer), granulocytopeni (lavt granulocyttnivå, en type hvite blodlegemer i blod), konjunktivitt (betennelse i membranen som dekker øyelokket), hornhindehetens opasitet (hornhudets tykkelse, det gjennomsiktige laget foran eleven), keratitt (hornhinnebetennelse), fotofobi (økt følsomhet for øynene til lys) og smerte okularer. Mange av disse symptomene kan skyldes høye nivåer av tyrosin forårsaket av utilstrekkelig diett hos pasienter. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Orfadin, se pakningsvedlegget.
Orfadin må ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) mot nitisinon eller andre ingredienser i medisinen.
Hvorfor har Orfadin blitt godkjent?
Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) fant at Orfadin ser ut til å være en effektiv behandling for HT-1, spesielt hvis det begynner tidlig før pasientens lever er for skadet. Orfadin gir også bedre resultater for pasienter enn resultatene oppnådd med modifisert diett alene rapportert i litteraturen. CHMP bestemte derfor at fordelene ved Orfadin er større enn risikoen for behandling av pasienter med en bekreftet diagnose av HT-1 i kombinasjon med en diett som er lav i tyrosin og fenylalanin. Utvalget anbefalte derfor at Orfadin ble gitt markedsføringstillatelse.
Mer informasjon om Orfadin
Den 21. februar 2005 ga European Commission en markedsføringstillatelse til Orfadin, gyldig over hele EU, til Swedish Orphan International AB.
I utgangspunktet ble Orfadin autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi, siden sykdommen er sjelden, var liten informasjon tilgjengelig på godkjenningstidspunktet. Etter hvert som selskapet hadde gitt tilleggsinformasjonen, ble tilstanden om "eksepsjonelle omstendigheter" fjernet 21. september 2009.
For en oppsummering av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler på Orfadin klikk her.
Den fullstendige EPAR for Orfadin finner du her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 07-2009.
