Hva er og hva brukes Natpar - Parathyroid Hormone til?
Natpar er et hormonutskiftingsmiddel for å behandle voksne med hypoaktive paratyreoidkjertler, en tilstand som kalles hypoparathyroidisme.
Hos pasienter med denne tilstanden produserer parathyroidkjertlene i nakken ikke en tilstrekkelig mengde av parathyroidhormon som styrer nivået av kalsium i blodet. Som et resultat har pasienter lave kalsiumnivåer som kan forårsake problemer med bein, muskler, hjerte, nyrer og andre deler av kroppen.
Natpar brukes i tillegg til behandling med kalsiumtilskudd og vitamin D, når disse behandlingene ikke har vært tilstrekkelig effektive.
Fordi antallet pasienter som lider av hypoparathyroidisme er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Natpar ble kvalifisert som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 18. desember 2013.
Den aktive ingrediensen i Natpar er parathyroidhormonet.
Hvordan brukes Natpar - Parathyroid hormon?
Natpar er tilgjengelig som pulver og væske for å blande sammen for å danne en injeksjonsvæske. Natpar injiseres subkutant i låret ved hjelp av Natpar-pennen. Den vanlige anbefalte startdosen er 50 mikrogram en gang om dagen. Natpar-dosen og den av vitamin D og kalsiumtilskudd tatt av pasienten justeres deretter basert på pasientens blodkalsiumnivå. Maksimal daglig dose er 100 mikrogram.
Pasienten kan trenge Natpar-injeksjonen alene etter trening. Legemidlet kan kun oppnås på resept og behandling må overvåkes av en helsepersonell med erfaring i behandling av pasienter som lider av hypoparathyroidisme. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan virker Natpar - parathyroid hormon?
Den aktive ingrediensen som finnes i Natpar, parathyroidhormonet, er en kopi av det naturlige hormonet som produseres av parathyroidkjertlene. Erstatter det manglende hormonet hos pasienter med hypoparathyroidisme, og hjelper dem med å gjenopprette kalsiumnivåer.
Hvilken fordel har Natpar vist i studiene?
Natpar har vist seg å bidra til å kontrollere blodkalsiumnivået hos pasienter med hypoparathyroidisme som tar kalsium og vitamin D-tilskudd.
I en 24-ukers hovedstudie utført på 124 pasienter oppnådde 54, 8% (46 av 84) de som fikk Natpar og opprettholdt akseptable nivåer av kalsium i blodet samtidig som doser av kalsium og vitamintilskudd reduseres. D minst 50%. Andelen pasienter som tok placebo (en dummybehandling) og oppnådde samme resultat var 2, 5% (1 pasient ut av 40).
Hva er risikoen forbundet med Natpar - Parathyroid hormon?
De vanligste bivirkningene av Natpar (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er kalsium i blodet som er for høyt eller for lavt, noe som kan føre til hodepine, diaré, oppkast, parestesi (uvanlige følelser som prikker og prikker), hypoestesi (redusert følelse av berøring) og høye nivåer av kalsium i urinen. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Natpar, se pakningsvedlegget.
Natpar skal ikke brukes til pasienter som gjennomgår eller har gjennomgått strålebehandling i beinene, lider av bein kreft eller kreft som har spredt seg til bein og har større risiko for å utvikle bein kreft kalt osteosarkom. Videre bør Natpar ikke brukes til pasienter som har uklare økninger i nivåene av et enzym som kalles alkalisk benfosfatase, og hos pasienter som har pseudo-hypoparatyreoidisme, en sjelden sykdom hvor kroppen ikke reagerer tilstrekkelig på parathyroidhormonet det produserer . For fullstendig liste over begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Natpar - Parathyroid Hormone blitt godkjent?
Natpar erstatter det manglende parathyroidhormonet hos pasienter med hypoparathyroidisme. Hovedstudien viste at Natpar bidrar til å kontrollere kalsiumnivået i blodet samtidig som behovet for kalsium og vitamin D-tilskudd reduseres. Denne studien var imidlertid kortvarig, og det var ingen tegn på forbedringer i kvaliteten på pasienters liv eller reduksjon av langsiktige problemer som nyresvikt. Derfor bør Natpar bare brukes til pasienter som ikke er tilstrekkelig kontrollert med standardbehandlinger alene, og som ikke har andre behandlingsalternativer.
Med hensyn til sikkerhet er risikoen for at kalsiumnivåene blir for høye eller for lave, ansett som viktige: mer data er nødvendig for å bedre forstå konsekvensene av store svingninger i nivået av kalsium i blodet etter å ha tatt medisinen en gang om dagen .
Siden de tilgjengelige dataene er begrensede, har Natpar fått en "betinget godkjenning". Dette betyr at i fremtiden vil mer informasjon om legemidlet være tilgjengelig, som selskapet er pålagt å gi. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er ventet på Natpar?
Fordi Natpar har fått en betinget godkjenning, vil selskapet som markedsfører Natpar gjennomføre en tilleggsstudie for å bekrefte medisinens fordeler og risikoer og tilstrekkigheten til en gang daglig administrasjon
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Natpar - Parathyroid Hormone?
Selskapet som markedsfører Natpar, vil sette opp et register og samle langsiktige data på Natpar-behandlede pasienter, inkludert effektene på beinene, nyrene og livskvaliteten til pasientene selv.
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for Natpar som skal brukes sikkert og effektivt, er også tatt med i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Natpar - Parathyroid hormon
Den fullstendige EPAR for Natpar finnes på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medisin / Human medicine / European public assessment reports. For mer informasjon om Natpar-behandling, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt lege eller apotek.
Sammendrag av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler relatert til Natpar er tilgjengelig på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
