Hva er CYSTAGON?
CYSTAGON er et stoff som inneholder cysteamin som aktiv ingrediens. Den kommer i form av kapsler (50 og 150 mg).
Hva brukes CYSTAGON til?
CYSTAGON brukes til å behandle pasienter som lider av nefropatisk cystinose (nyrer). Cystinose er en sjelden arvelig sykdom forårsaket av cystin som akkumuleres i noen celler, og forhindrer det i å fungere normalt. Denne akkumuleringen forårsaker problemer for nyrene og sprer seg til andre deler av kroppen, inkludert øynene, noen kjertler (skjoldbrusk, bukspyttkjertel, gonader), sentralnervesystemet, musklene og leveren. Sykdommen manifesterer seg gjennom vanskelighetene med vekst.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes CYSTAGON?
Ta CYSTAGON under oppsyn av en lege med erfaring i behandling av cystinose.
Nivåer av cystin i leukocytter bør måles for å justere doseringen av medisinen.
For barn opptil 12 år er den anbefalte dosen 1, 30 g / m2 / dag delt inn i fire doser
daglig.
For pasienter over 12 år og over 50 kg, anbefales en dose på 2 g / dag, delt inn i fire daglige doser. De første dosene skal svare til 1/4 - 1/6 av de forventede sluttdosene. Første doser bør gradvis økes over 4-6 uker.
Hvordan jobber CYSTAGON?
CYSTAGON reagerer med cystin for å danne cystein og et blandet cysteamin og cystindisulfid.
Dette blandede disulfid ekstraheres deretter fra cellene ved transportsystemet av en annen aminosyre (lysin). Mengden cystin i organene er redusert og begrenser skaden.
Hvilke studier har CYSTAGON blitt utført?
CYSTAGON har blitt testet i tre kliniske studier med 234 pasienter i en periode på tolv år. Studiene involverte barn og nye pasienter som nylig ble rekruttert, hvor to forskjellige doser ble testet. Gitt at dette er en svært alvorlig tilstand, var det ikke av etiske grunner mulig å sammenligne CYSTAGON direkte med en placebo. Sammenligningen ble i stedet utført på en gruppe pasienter behandlet med placebo, som en del av en annen ikke-relatert studie. Studier har fokusert på nyrefunksjon, og pasient overlevelse og vekst.
Hvilken fordel har CYSTAGON vist i studiene?
De tre studiene viste at CYSTAGON forsinker nyrepatologi og behovet for dialyse eller nyretransplantasjon hvis behandling påbegynnes i ung alder av personer med god nyrefunksjon. Legemidlet forbedrer også overlevelsen og vekstraten hos barn som tar det.
Hva er risikoen forbundet med CYSTAGON?
De vanligste bivirkningene av CYSTAGON er hovedsakelig relatert til fordøyelsessystemet.
De hyppigst rapporterte bivirkningene (sett hos mer enn en pasient på 10) er: anoreksi (tap av appetitt), kvalme, oppkast, diaré, sløvhet og feber. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos CYSTAGON, se pakningsvedlegget.
CYSTAGON skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot cysteamin, andre ingredienser i medisinen eller penicillamin. CYSTAGON bør ikke gis til kvinner som ammer eller som er gravide eller mistenkte (spesielt i de første tre månedene), med mindre det er absolutt nødvendig.
Hvorfor har CYSTAGON blitt godkjent?
Cystinose er en sjelden og dødelig sykdom, og CYSTAGON anses som en nyttig medisin som
det har ikke noe alternativ. Utvalget for legemidler til mennesker (CHMP) anså at fordelene med CYSTAGON er større enn risikoen, og anbefalte at det ble gitt markedsføringstillatelse.
CYSTAGON har blitt autorisert i eksepsjonelle tilfeller, siden, siden den brukes til
for å behandle en sjelden sykdom, var det ikke mulig å få mer detaljert informasjon om legemidlet på godkjenningstidspunktet. Gitt at produsenten ga de ønskede ytterligere opplysninger, avsluttet de eksepsjonelle omstendighetene 17. april 2007.
Mer informasjon om CYSTAGON
Den 23. juni 1997 ga Europakommisjonen Orphan Europe en markedsføringstillatelse som var gyldig i hele EU for CYSTAGON. Denne fullmakten ble fornyet 23. juni 2002 og 23. juni 2007.
Du kan se den fullstendige versjonen av evalueringen (EPAR) her.
Sist oppdatert av denne sammendraget: 06-2007
