Hva er Ammonaps?
Ammonaps er et legemiddel som inneholder natriumfenylbutyrat som aktiv ingrediens, tilgjengelig i
form av hvite ovale tabletter (500 mg) eller granuler (940 mg / g).
Hva brukes Ammonaps til?
Ammonaps brukes til å behandle pasienter med urea syklus lidelser. I disse pasientene er kroppen ikke i stand til å utvise nitrogenrester fordi det mangler visse enzymer som vanligvis finnes i leveren. I kroppen er nitrogenrester tilstede i form av ammoniakk, et stoff som er spesielt giftig for hjernen. Ammonaps er indisert for pasienter med mangel på ett eller flere av følgende enzymer: karbamylfosfat-syntetase, ornitintranskarbamylase eller arginosuccinsyntetase.
Legemidlet kan administreres til pasienter der uorden har følgende egenskaper:
• tidlig nyfødt begynnelse (total mangel på en eller flere av de nevnte enzymer som oppstår i den første måneden i livet);
• sen oppstart (delvis enzymmangel som oppstår etter den første måneden i livet) hos personer som har hatt hjerneskade forårsaket av høy ammoniakkmengde.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Ammonaps?
Behandling med Ammonaps bør følges av en lege med erfaring i behandling av pasienter med urea syklus lidelser.
Ammonaps brukes i tillegg til andre behandlinger, sammen med et spesielt lavprotein diett regime for å redusere nitrogeninntaket. Den daglige dosen av Ammonaps varierer etter pasientene og i henhold til kostholdet som følger, kroppsvekt og høyde. Regelmessige blodprøver er derfor nødvendige for å bestemme den eksakte daglige dosen. Den daglige dosen Ammonaps må fordeles jevnt mellom måltidene. Tablettene er beregnet for voksne og barn, mens granulatene er til nyfødte og for pasienter som ikke kan svelge tablettene. Granulatene blandes med mat eller drikke, umiddelbart før inntak, eller oppløst i vann før de administreres av sonde fra magen eller fra nesen til magen.
Ammonaps er en langsiktig behandling, til pasienten gjennomgår en levertransplantasjon.
Hvordan fungerer Ammonaps?
Nitrogen blir introdusert i kroppen gjennom proteinene i maten, og deretter omdannet til ammoniakk. Hos pasienter med urea syklus lidelser kroppen ikke er i stand til å eliminere ammoniakk tilstede i kroppen, som deretter akkumuleres inni den. Denne akkumuleringen medfører alvorlige konsekvenser som funksjonshemming, hjerneskade og død. Det aktive stoffet i Ammonaps, natriumfenylbutyrat, forvandles av kroppen til et stoff som kalles fenylacetat. Fenylacetat kombinerer med glutamin, en aminosyre som inneholder nitrogen, for å danne et stoff som kan elimineres fra kroppen av nyrene. Dette reduserer nitrogenakkumulering, og reduserer dermed mengden ammoniakk som produseres av kroppen.
Hvordan har Ammonaps blitt studert?
Legemidlet ble studert hos 82 pasienter som lider av urea syklus lidelser som ble behandlet med Ammonaps og som ikke tidligere hadde fått andre behandlinger for nevnte lidelse. Ammonaps ble ikke sammenlignet med noen annen behandling. Den viktigste effektindeksen var overlevelse, selv om studien også vurderte antall episoder av hyperammonemi (intervaller preget av svært høye nivåer av ammoniakk i blodet), kognitiv utvikling (dvs. utviklingen av evnen til å tenke, å lære og husk), veksten og nivåene av ammoniakk og glutamin i blodet.
Hvilken fordel har Ammonaps vist i studiene?
Den totale overlevelsesraten var ca 80% hos nyfødte som ble behandlet med Ammonaps. På den annen side dør ubehandlede spedbarn vanligvis i det første år av livet. Hos pasienter som utviklet sykdommen på et senere tidspunkt, var den registrerte overlevelsesraten høyere. Tidlig diagnose og umiddelbar behandling er viktig for å redusere risikoen for funksjonshemning.
Hva er risikoen forbundet med Ammonaps?
De vanligste bivirkningene med Ammonaps (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er amenoré (fravær av menstruasjonssyklus) eller uregelmessige menstruasjonssykluser, selv om dette bare gjelder kvinnelige pasienter i fertil alder. Andre vanlige bivirkninger inkluderer nedsatt nyrefunksjon og abnormiteter i blodlegemet (røde blodlegemer, hvite blodlegemer og blodplater). For fullstendig oversikt over alle bivirkninger rapportert med Ammonaps, se pakningsvedlegget.
Ammonaps bør ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot natriumfenylbutyrat eller noen av de andre innholdsstoffene. Legemidlet bør ikke administreres under graviditet eller amming.
Hvorfor har Ammonaps blitt godkjent?
Utvalget for humanmedisinske produkter (CHMP) fant at sykdommer i urea syklusen utgjør en alvorlig sykdom som det er redusert antall behandlinger.
Ammonaps har vist seg å forhindre for stor akkumulering av ammoniakk i blodet. Til tross for den begrensede informasjonen som var tilgjengelig, bestemte CHMP at fordelene med Ammonaps oppveier risikoen som en tilleggsbehandling ved kronisk behandling av ureasyklusforstyrrelser, og anbefalte derfor at det ble gitt markedsføringstillatelse.
Ammonaps hadde blitt autorisert under "eksepsjonelle omstendigheter", da begrenset informasjon var tilgjengelig ved godkjenning for behandling av sjeldne sykdommer. Siden selskapet hadde gitt tilleggsinformasjonen, ble begrensningen "under eksepsjonelle omstendigheter" fjernet 6. juli 2004.
Mer informasjon om Ammonaps:
Den 8. desember 1999 utstedte EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse for Ammonaps, gyldig over hele EU. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 8. desember 2004 og 8. desember 2009. Markedsføringsinnehaveren er Swedish Orphan International AB. Den fullstendige EPAR for Ammonaps finner du her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 12-2009
