Hva er Orphacol - Cholsyre brukes til og hva brukes det til?
Orphacol er et legemiddel som inneholder kolsyre, et stoff som er tilstede i galle som brukes til å fordøye fett. Orphacol er indisert for behandling av voksne og barn fra en måneds alder som ikke kan produsere galle på grunn av en genetisk abnormitet. Det brukes til pasienter som ikke har tilstrekkelig mengde av to spesifikke leverenzymer (3β-hydroksy-A5-C27-steroidoksydoreduktase eller 3-okso-A4-steroid-5p-reduktase). Dette underskudet kompromitterer leverens evne til å produsere en tilstrekkelig mengde av hovedkomponentene i galle, de såkalte primære gallsyrene, som f.eks. Kolsyre. Når det er mangel på disse primære gallsyrene, produserer kroppen unormale gallsyrer som kan skade leveren, og generere alvorlig leversvikt. Siden antall pasienter med innfødte feil i primær gallsyresyntese er lave, betraktes sykdommen som "sjelden", og Orphacol ble utpekt som et "sjeldne legemiddel" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 18. desember 2002.
Hvordan brukes Orphacol - Cholic acid?
Legemidlet kan kun fås på resept og behandling med Orphacol bør startes og overvåkes av en lege som spesialiserer seg på leversykdom. Orphacol er tilgjengelig som en kapsel og bør tas på omtrent samme tid hver dag under et måltid. Den daglige dosen er mellom 5 og 15 mg pr. Kg kroppsvekt, tilstrekkelig for hver pasient basert på gallsyre, fra en minimum daglig dose på 50 mg opp til maksimal dose på 500 mg. Hos barn som ikke kan svelge kapslene, kan innholdet tilsettes til flaskenes melk eller til en fruktjuice. Behandlingen bør stoppes dersom leverfunksjonen ikke forbedrer seg over tre måneder.
Hvordan virker Orphacol - Cholic acid?
Kololsyre er den viktigste primære gallsyren produsert av leveren. Cholsyre i Orphacol erstatter den kolsyre som skal produseres av pasientens kropp. På denne måten bidrar det til å redusere produksjonen av unormale gallsyrer og fremmer den normale aktiviteten av galle i fordøyelsessystemet, og lindrer symptomene på tilstanden.
Hvilken fordel har Orphacol - Cholic acid vist i studiene?
Siden cholinsyre er et kjent stoff og dets bruk i disse enzymatiske underskuddene er konsolidert, presenterte søkeren data fra den vitenskapelige litteraturen. Søkeren presenterte data fra den vitenskapelige litteraturen, samlet på 49 pasienter med medfødte feil i primær gallsyresyntese (38 pasienter med 3β-hydroksy-A5-C27-steroidoksydoreduktase mangel og 11 pasienter med 3-oxo-A4-mangel -steroide-5β-reduktase). Han sammenlignet deretter virkningen på 28 pasienter behandlet med kolsyre sammenlignet med virkningene på pasienter behandlet med forskjellige gallsyrer eller ikke underkastet noen substitusjonsbehandling. Fra den vitenskapelige litteraturen viste det seg at behandling med kolsyre reduserer mengden av unormale gallsyrer hos pasienter, gjenoppretter normale leverfunksjoner og bidrar til å forsinke eller forhindre behovet for levertransplantasjon.
Hva er risikoen forbundet med Orphacol - Cholic acid?
Bivirkningene som er sett med Orphacol er diaré, kløe, økte transaminaser (leverenzymer) og noen ganger gallestein, selv om frekvensen ikke kan estimeres pålitelig ut fra begrensede data. Orphacol bør ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot kolsyre eller noen av de andre innholdsstoffene. Det bør ikke gis til pasienter som tar fenobarbital, et legemiddel som brukes til å behandle epilepsi.
Hvorfor har Orphacol - Cholic acid blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bemerket at bruk av kolsyre i behandlingen av innfødte feil i primær gallsyresyntese er konsolidert i medisinsk praksis og godt dokumentert i den vitenskapelige litteraturen, selv om antallet av dokumenterte tilfeller er lave på grunn av tilstandens sjeldenhet. Han bestemte derfor at Orphacols fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at det gis markedsføringstillatelse. Orphacol ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi fullstendig informasjon om Orphacol ikke kunne oppnås på grunn av sykdommens sjeldenhet. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er det fortsatt ventet på Orphacol - Cholic acid?
Fordi Orphacol har blitt autorisert i eksepsjonelle tilfeller, vil selskapet som markedsfører Orphacol opprette en database over pasienter behandlet med Orphacol for å overvåke sikkerheten og effekten av behandlingen, og vil presentere resultatene til CHMP med jevne og bestemte intervaller.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Orphacol - Cholic acid?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Orphacol brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Orphacol, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter. Selskapet som lager Orphacol, vil også gi leger i alle medlemsstatene som har til hensikt å foreskrive Orphacol med en dossier som inneholder produktlitteratur og informasjon om riktig diagnose av disse forholdene, risikoen for bivirkninger og riktig bruk av medisinen.
Mer informasjon om Orphacol - Cholic acid
Den 12. september 2013 utstedte Europakommisjonen en markedsføringstillatelse for Orphacol, gyldig i hele EU. For mer informasjon om behandling med Orphacol, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendrag av uttalelsen fra Orphacol-komiteen for sjeldne legemidler er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser. Siste oppdatering av denne sammendraget: 09-2013.
