Naglazyme - galsulfase

Hva er Naglazyme?

Naglazyme er en infusjonsløsning (drypp i en blodåre). Den inneholder den aktive substansen galsulfase.

Hva brukes Naglazyme til?

Naglazyme brukes til behandling av pasienter med mukopolysakkaridose VI (MPS VI eller Maroteaux-Lamy syndrom). Denne sykdommen skyldes mangelen på et enzym som kalles arylsulfatase B, som er nødvendig for nedbrytning av stoffer i kroppen kjent som glykosaminoglykaner (GAG). Hvis enzymet ikke er tilstede, kan GAG ikke brytes ned og akkumuleres i celler. Dermed oppstår tegn på sykdommen, den mest åpenbare som er kort statur, stort hode og vanskeligheter med å gå. Sykdommen er vanligvis diagnostisert hos barn i alderen mellom ett og fem år.

Siden antall pasienter med MPS VI er lave, betraktes sykdommen som "sjelden"; Naglazyme ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til sjeldne sykdommer) 14. februar 2001.

Hvordan brukes Naglazyme?

Behandling med Naglazyme bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med MPS VI eller lignende sykdommer. Det må administreres i nærvær av gjenopplivningsutstyr i tilfelle en medisinsk nødsituasjon.

Naglazyme gis som en fire-timers infusjon en gang i uken. Før hver infusjon skal pasienter ta et antihistamin for å redusere risikoen for allergiske reaksjoner, og kan også få medisin for å forhindre feber. Selv om pasienter under fem år ikke var med i den viktigste Naglazyme-studien, er det viktig at de blir behandlet som om de hadde en alvorlig form for MPS VI.

Hvordan fungerer Naglazyme?

Naglazyme er en enzym erstatningsterapi. Enzym erstatningsterapi gir pasienter det enzymet de mangler. Det aktive stoffet i Naglazyme, galsufase, er en kopi av det humane enzymet arylsulfatase B. Naglazyme bidrar til å bryte ned GAG og blokkere akkumuleringen i celler. Dette kan forbedre symptomene på MPS VI, inkludert avstanden som folk med denne sykdommen kan gå. Galsulfase produseres ved en metode som kalles "rekombinant DNA-teknologi": den består av en celle hvor et gen (DNA) er blitt introdusert som gjør det mulig å produsere enzymet.

Hvordan har Naglazyme blitt studert?

Naglazyme ble sammenlignet med placebo (en dummybehandling) i en hovedstudie med 39 MPS VI pasienter i alderen mellom fem og 29 år. Hovedmålene for effektivitet var avstandspasientene kunne gå etter 24 ukers behandling.

Hvilken fordel har Naglazyme vist i studiene?

Naglazyme var mer effektivt enn placebo. Etter 24 ukers behandling, gjennomsnittlig avstand

reiste på 12 minutter ble økt med 109 meter hos pasienter behandlet med Naglazyme og 18 meter hos de som ble behandlet med placebo.

Hva er risikoen forbundet med Naglazyme?

I studiene var de vanligste bivirkningene som ble rapportert hos Naglazyme (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter): ørepine, dyspné (pustevansker), generelle smerte- og infusjonsreaksjoner (som feber, kuldegysninger, utslett og urtikaria). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Naglazyme, se pakningsvedlegget.

Naglazyme skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot galsulfase eller noen av de andre innholdsstoffene.

Hvorfor har Naglazyme blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) har fastslått at i forhold til pasienter behandlet med placebo, gir behandling med Naglazyme hos pasienter med MPS VI fordeler som for eksempel forbedret mobilitet. Naglazyme forbedrer kun symptomene på MPS VI litt, siden dette er en alvorlig sykdom, og siden det ikke finnes alternative behandlinger for de fleste pasienter med denne sykdommen, vurderte CHMP at fordelene ved Naglazyme er større enn risikoen med hensyn til langsiktig enzymutskiftningsterapi hos diagnostiserte pasienter bekreftet av MPS VI. Utvalget anbefalte at Naglazyme fikk markedsføringstillatelse. Naglazyme ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at siden sykdommen er sjelden, var det ikke mulig å få fullstendig informasjon om Naglazyme. Det europeiske legemiddelverket vurderer årlig ny informasjon som vil bli tilgjengelig på medisinen, og om nødvendig vil dette sammendraget bli oppdatert.

Hvilken informasjon er det fortsatt ventet på Naglazyme?

Selskapet som lager Naglazyme, gjennomfører studier for å undersøke langsiktig effekt og sikkerhet for Naglazyme hos gravide og ammende kvinner og hos barn under fem år for å se om de utvikler antistoffer (proteiner produsert i kroppen i respons på Naglazyme inntak som kan påvirke respons på behandling) og kontroller for bivirkninger av medisinen. I tillegg utfører produksjonsfirmaet studier for å bestemme den optimale dosen som skal gis til pasienter regelmessig på lang sikt.

Hvilke tiltak blir tatt for å redusere risikoen forbundet med Naglazyme?

Selskapet som produserer Naglazyme har vedtatt en plan for å overvåke sikkerheten og langsiktig effektiviteten av legemidlet, og samle alle nødvendige data fra pasienter behandlet med det.