Hva brukes Spinraza og Nusinersen til?
Spinraza er et legemiddel som brukes til å behandle spinal muskelatrofi (SMA) 5q, en genetisk sykdom som forårsaker svakhet og muskelatrofi, selv i lungemuskulaturen. Sykdommen er forbundet med en defekt i kromosom 5q og symptomer starter vanligvis kort etter fødselen.
Fordi antall pasienter med SMA er lavt, anses sykdommen som "sjelden" og Spinraza ble utpekt som "sjeldent legemiddel" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 2. april 2012.
Spinraza inneholder den aktive ingrediensen nusinersen.
Hvordan brukes Spinraza - Nusinersen?
Spinraza kan bare oppnås på resept og behandling må startes av en lege med erfaring i ledelsen av SMA.
Legemidlet er tilgjengelig som en injeksjonsvæske, oppløsning i 12 mg hetteglass. Det administreres ved intratekal injeksjon (i lumbaleområdet, direkte inn i ryggraden) av en lege eller sykepleier som har erfaring med å utføre denne prosedyren. Det kan være nødvendig å sedate pasienten (administrere et legemiddel for å berolige ham) før administrering av Spinraza.
Den anbefalte dosen er 12 mg (ett hetteglass) som skal gis så snart som mulig etter at pasienten har blitt diagnostisert med SMA. Den første dosen skal følges av ytterligere 3 doser, etter 2, 4 og 9 uker, og deretter med en dose hver 4. uke. Behandlingen bør fortsette til pasientens fordeler. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan jobber Spinraza - Nusinersen?
Pasienter med SMA mangler et protein som kalles "motor neuron overlevelsesfaktor" (SMN), som er avgjørende for overlevelse og normal funksjon av motorneuroner (nerveceller i ryggmargen som styrer muskelbevegelser). SMN-proteinet er produsert av to gener, SMN1 og SMN2. Pasienter med SMA har ikke SMN1-genet, men har SMN2-genet som for det meste produserer et kort SMN-protein som ikke virker så vel som et protein i full lengde.
Spinraza er et antisense syntetisk oligonukleotid (en type genetisk materiale) som gjør at SMN2-genet kan produsere protein i full lengde som kan fungere normalt. Dette erstatter det manglende proteinet, og dermed lindrer symptomene på sykdommen.
Hvilken fordel har Spinraza - Nusinersen vist under studiene?
En hovedstudie med 121 nyfødte (gjennomsnittlig alder 7 måneder) med SMA viste at Spinraza er effektivt for å forbedre bevegelsen sammenlignet med placebo (en dummy injeksjon).
Etter et år med behandling ble 51% av nyfødte som fikk Spinraza (37 av 73) gjort fremskritt i å utvikle hodekontroll, rulle, sitte, krype, stå opp og gå, mens ikke Ingen tilsvarende fremgang ble observert hos nyfødte som fikk placebo. Videre overlevde de fleste nyfødte som ble behandlet med Spinraza lenger, og krevde assistert pust senere enn de som fikk placebo.
En annen studie er i gang for å evaluere effekten av Spinraza hos barn med mindre alvorlig SMA og diagnostisert senere (gjennomsnittlig alder 3 år). Interimsanalysen viste resultater som var i samsvar med de av nyfødte som sykdommen hadde tidligere oppstart av.
Hva er risikoen forbundet med Spinraza - Nusinersen?
De vanligste bivirkningene med Spinraza (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er hodepine og ryggsmerter. Men hos nyfødte kunne disse bivirkningene ikke vurderes fordi de ikke kunne kommunisere dem. Disse bivirkningene antas å være forårsaket av injeksjoner i ryggraden laget for å administrere medisinen.
For fullstendig liste over alle bivirkninger og restriksjoner med Spinraza, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Spinraza - Nusinersen blitt godkjent?
I sin vurdering anerkjente komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) alvorlig art av sykdommen og det presserende behovet for effektive behandlinger.
Spinraza har vist seg å resultere i klinisk signifikante forbedringer hos små barn med sykdom i forskjellige grader av alvorlighetsgrad. Selv om legemidlet ikke er testet hos pasienter med de mest alvorlige og mildeste former for SMA, forventes det å gi tilsvarende fordeler for disse pasientene.
Bivirkningene er vurdert som håndterbare, da de fleste er relatert til administrasjonsruten for medisinen.
Derfor bestemte CHMP at Spinraza fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Spinraza - Nusinersen?
Selskapet som markedsfører Spinraza, vil fullføre igangværende studier om sikkerheten og effekten av medisinen på lang sikt hos pasienter som har symptomer på SMA og hos pasienter som fortsatt ikke har noen symptomer.
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Spinraza, er også inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Spinraza - Nusinersen
For den fullstendige EPAR-versjonen av Spinraza, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om behandling med Spinraza, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt lege eller apotek.
Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler relatert til Spinraza er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
