Hva er Replagal?
Replagal er en infusjonsvæske, som inneholder den aktive substansen agalsidase alfa.
Hva brukes Replagal til?
Replagal brukes til å behandle pasienter med Fabry sykdom, en sjelden arvelig tilstand.
Pasienter som lider av denne sykdommen, opplever en mangel på enzymet alfa-galaktosidase A. Dette enzymet bryter normalt ned lipid globotriaosilceramidet (Gb3). Hvis dette enzymet mangler, kan Gb3 ikke brytes ned og akkumuleres i celler, for eksempel i nyreceller.
Pasienter med Fabry sykdom kan ha omfattende symptomer, inkludert alvorlige lidelser som nyresvikt, hjerteproblemer og hjerneslag.
Da antallet pasienter med Fabrys sykdom er lavt, anses denne sykdommen som "sjelden" og den 8. august 2000 ble Replagal utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til å behandle sjeldne sykdommer).
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Replagal?
Replagal bør administreres under tilsyn av en lege som spesialiserer seg på behandling av Fabry sykdom eller andre arvelige metabolske sykdommer. Det gis som en intravenøs infusjon på 0, 2 mg / kg kroppsvekt i 40 minutter hver 2. uke. I enkelte studier ble effekten av Replagal administrert til barn undersøkt, og det ble derfor foreslått at Replagal kan brukes til barn i alderen 7 til 18 i samme dose. Pasienter som har alvorlige nyreproblemer har mindre respons på behandlingen. Replagal er beregnet for langvarig bruk.
Hvordan virker Replagal?
Replagal er en enzym erstatningsterapi, som er en terapi som gir pasienter med det manglende enzymet. Replagal er ment å erstatte det humane enzymet alfa-galaktosidase A, som mangler mennesker med Fabry-sykdom. Det aktive stoffet i Replagal, agalsidase alfa, er en kopi av det humane enzymet produsert ved en metode som kalles "rekombinant DNA-teknologi": enzymet produseres av en celle hvor et gen (DNA) er innført som gjør det i stand til å produsere enzymet. Dette erstatningsenzymet favoriserer nedbrytningen av Gb3 ved å forhindre akkumulering i cellene.
Hvilke studier har blitt utført på Replagal?
Replagal har blitt studert i to kliniske studier, på totalt 40 mannlige pasienter. Replagal ble sammenlignet med en placebo (en dummybehandling); i en studie ble dets virkning på smerte målt, mens i en annen studie ble dets effekt på eliminering av Gb3 fra venstre ventrikel (myokard) undersøkt. En undersøkelse ble også utført på 15 kvinnelige pasienter (bærere).
Replagal har også blitt studert hos 24 barn i alderen mellom seks og et halvt år og 18 år.
Hvilken fordel har Replagal vist i studiene?
Etter 6 måneders behandling reduserte Replagal signifikant smerte hos pasienter behandlet i forhold til de som fikk placebo (en dummybehandling). Replagal ga en gjennomsnittlig reduksjon i venstre ventrikulærmasse på 11, 5 g, mens placebobehandlede pasienter opplevde en økning på 21, 8 g. Disse resultatene indikerer at symptomene på sykdommen forbedres eller at sykdommen forblir stabil. Hos kvinner var effektene sammenlignbare med resultatene hos menn. Barn som fikk 6 måneders behandling med Replagal viste ikke økning i hjertemasse og Gb3-nivå i blodet hadde gått ned.
Hva er risikoen forbundet med Replagal?
De vanligste bivirkningene (sett hos flere enn en pasient på 10 i studiene) er forårsaket av infusjonen i stedet for av selve legemidlet. Disse er hovedsakelig kulderystelser, hodepine, kvalme, pyreksi (feber), rødhet i ansiktet og tretthet (tretthet), som generelt ikke er alvorlige. Andre svært vanlige bivirkninger inkluderer smerte og ubehag. Bivirkningene rapportert hos barn er lik de som er sett hos voksne. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Replagal, se pakningsvedlegget.
Pasienter som tar Replagal kan utvikle antistoffer (proteiner produsert som en reaksjon på Replagal, noe som kan kompromittere behandlingen).
Replagal skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot agalsidase alfa eller andre ingredienser i medisinen.
Hvorfor har Replagal blitt godkjent?
Utvalget for legemidler til mennesker (CHMP) har bestemt at behandling med Replagal for pasienter med Fabry-sykdom kan gi langsiktige kliniske fordeler. CHMP bestemte at Replagals fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at det skal gis markedsføringstillatelse.
Replagal ble autorisert "i eksepsjonelle tilfeller" fordi det ikke var mulig å få mer detaljert informasjon om legemidlet, som det brukes til å behandle en sjelden sykdom. Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) gjennomgår ny informasjon tilgjengelig hvert år, og dette sammendraget vil bli oppdatert etter behov.
Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Replagal?
Selskapet som produserer Replagal, skal gjennomføre videre studier på medisinen, spesielt for å oppnå resultatene av 5 års behandling, andre doser, vedlikeholdsdoser og studier på barn.
Mer informasjon om Replagal
Den 3. august 2001 ga European Commission en markedsføringstillatelse gyldig over hele EU for Replagal til TKT Europe AB. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 3. august 2006. For registrering av Replagals status som barnepreparat, klikk her.
For full EPAR av Replagal, klikk her.
Siste oppdatering av denne sammendraget: 02-2007
