Hva er Galafold - Migalastat brukes til?
Galafold er et legemiddel som brukes til å behandle pasienter over 16 år med Fabry sykdom. Det er en sjelden arvelig sykdom hvor pasienter presenterer ulike mutasjoner (variasjoner) av genet som er ansvarlige for å produsere et enzym som kalles alfa-galaktosidase A, som vanligvis bryter ned et fettstoff som kalles globotriaosilceramid (GL-3). Hos pasienter med Fabry sykdom fungerer dette enzymet ikke riktig. Som et resultat kan GL-3 ikke brytes ned og akkumuleres i ulike celler i kroppen, inkludert hjerte og nyreceller.
Fordi antall pasienter med Fabrys sykdom er liten, anses sykdommen som «sjelden», og Galafold ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 22. mai 2006.
Galafold inneholder den aktive ingrediensen migalastat.
Hvordan brukes Galafold - Migalastat?
Galafold kan bare oppnås på resept og behandling skal startes og overvåkes av en lege med erfaring i diagnose og behandling av Fabrys sykdom.
Galafold er tilgjengelig som kapsler (123 mg). Den anbefalte dosen av Galafold er en kapsel annenhver dag, tatt oralt minst 2 timer før eller etter matforbruk.
Galafold bør bare brukes til pasienter som har visse mutasjoner av alfa-galaktosidase A-genet. For mer informasjon, se sammendrag av produktegenskaper (også en del av EPAR).
Hvordan virker Galafold - Migalastat?
Galafold inneholder den aktive ingrediensen migalastat, som binder til visse ustabile former for alfagalaktosidase A, som stabiliserer enzymet. Dette gjør at enzymet kan transporteres til områder av cellen der det kan bryte ned GL-3.
Hvilken fordel har Galafold - Migalastat vist under studiene?
Galafold ble analysert i to hovedstudier med totalt 127 pasienter med Fabry sykdom.
Den første studien, som sammenlignet Galafold med placebo (en dummybehandling) hos 67 pasienter, vurderte prosentandelen pasienter som reagerte på behandling (definert som en reduksjon på minst 50% av GL-3-innskudd i nyrene) . Generelt var Galafold ikke mer effektivt enn placebo for å redusere GL-3 innskudd; Andre analyser som bare inkluderte pasienter med de genetiske mutasjonene som kan behandles med Galafold viste imidlertid at pasienter reagerte bedre på Galafold enn på placebo etter 6 måneders behandling.
Den andre studien av 60 pasienter sammenlignet Galafold med agalsidase alfa- og agalsidase beta-stoffene, to substitusjonsbehandlinger av det manglende enzymet. Hovedmålet for effektivitet var endringen i pasientens nyrefunksjon etter 18 måneders behandling. I denne studien var Galafold like effektiv som enzymutskiftningsterapi ved stabilisering av pasientens nyrefunksjon.
Hva er risikoen forbundet med Galafold - Migalastat?
Den vanligste bivirkningen av Galafold (som kan påvirke ca. 1 av 10 personer) er hodepine.
For fullstendig liste over restriksjoner og bivirkninger rapportert med Galafold, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Galafold - Migalastat blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Galafolds fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. Utvalget bemerket at Galafold har blitt studert hos et begrenset antall pasienter, men tilgjengelig bevis anses å være tilstrekkelig for en slik sjelden sykdom. CHMP vurderte også at Galafold ble tatt oralt, og dette kan være en fordel i forhold til andre autoriserte behandlinger som enzymutskiftningsterapi, som er gitt ved infusjon (drypp) i en blodåre. Når det gjelder sikkerhet, ble Galafold tolerert godt.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Galafold - Migalastat?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Galafold brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Galafold, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
Mer informasjon om Galafold - Migalastat
For fullstendig EPAL for Galafold, se agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Galafold-behandling, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra Komiteen for sjeldne legemidler knyttet til Galafold er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
