Opgenra - heptotermin

Hva er Opgenra?

Opgenra er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet eptotermin alfa som leveres i to hetteglass, en som inneholder eptotermin alfa og den andre som inneholder et stoff kalt carmellose. De to pulverene brukes til å fremstille en "suspensjon" (væske inneholdende faste partikler inne i den) med en pastaaktig konsistens som skal implanteres inne i kroppen.

Hva brukes Opgenra til?

Opgenra brukes til voksne med spondylolistese, en sykdom hvor en ryggvirvel (en av beinene i den nedre delen av ryggraden) har glidet seg fremover og ikke lenger justeres med den underliggende vertebraen. Denne tilstanden kan forårsake smerte, ustabilitet og problemer på grunn av press på nerver, inkludert tinning, nummenhet, svakhet og vanskeligheter med å kontrollere noen muskler. Spondylolistesis kan behandles kirurgisk for å smelte (bli med) den overliggende vertebraen og den ene under glidepunktet.

Opgenra brukes utelukkende hos pasienter som tidligere har gjennomgått mislykket autolog grafting (beingraft tatt fra et annet bein av samme pasient, vanligvis hoften) eller hos pasienter som ikke kan gjennomgå denne operasjonen.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Opgenra?

Opgenra bør kun brukes av en kvalifisert kirurg. Under operasjonen bruker kirurgen Opgenra direkte langs begge sider av de to hvirvlene for å fremme dannelsen av nytt bein og tillate sammensmelting av ryggvirvlene.

Hvordan fungerer Opgenra?

Det aktive stoffet i Opgenra, eptotermin alfa, virker på bein. Det er en kopi av det osteogene proteinet 1, også kalt benmorfogen protein 7 (BMP-7), et protein produsert naturlig av kroppen og som bidrar til dannelsen av nytt beinvev. Når implantert, stimulerer heptotermin alfa dannelsen av nytt bein, som bidrar til å smelte de to hvirvlene i de spondylolistese-opererte pasientene.

Eptotermin alfa produseres med den såkalte "rekombinante DNA-teknologien", det vil si ved å sette et gen (DNA) inn i cellene som dermed kan produsere eptotermin alfa. Substitutt eptotermin alfa virker på samme måte som naturlig produsert BMP-7.

Eptotermin alfa har blitt autorisert av EU siden mai 2001 i legemidlet Osigraft, som brukes til å reparere tibia frakturer.

Hvordan har Opgenra blitt studert?

Effekter av Opgenra ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker. Selskapet brukte også noen av de dataene som ble brukt til å få autorisasjon fra Osigraft.

Opgenra var gjenstand for en hovedstudie med 336 pasienter som måtte gjennomgå spinalfusion spondylolisthesis kirurgi. Alle pasientene var kvalifisert for autolog grafting. Studien sammenlignet intervensjonen utført med Opgenra med intervensjonen utført med et autologt implantat. Hovedmålet for effektivitet var antall pasienter hvis behandling var vellykket etter to år. Behandlingen ble ansett som "vellykket" hvis benvæv var synlig mellom de to berørte ryggvirvlene på røntgen og hvis pasienten viste en forbedring i funksjonshemming uten behov for ytterligere behandling av ryggraden, ingen alvorlige bivirkninger og ingen forverring av symptomer forårsaket av trykk på nerver.

Selskapet presenterte også bevis i den vitenskapelige litteraturen som ble publisert hos pasienter behandlet i USA (USA), der legemidlet er godkjent for spinalfusion siden 2004.

Hvilken fordel har Opgenra vist i studiene?

I hovedstudien var Opgenra ikke like effektiv som autolog grafting hos pasienter som var kvalifisert for denne siste behandlingen. Etter to år var behandling med Opgenra vellykket hos 39% av pasientene, sammenlignet med 49% av pasientene med autolog podning.

Til tross for den lavere effekten, oppsto tilstrekkelig bevis fra studien og fra den publiserte litteraturen til fordel for bruk av Opgenra hos pasienter der det autologe transplantatet ikke var vellykket eller hos pasienter som ikke var egnet for denne intervensjonen. I tillegg har Opgenra noen fordeler ved autolog grafting, inkludert kortere operative tider, mindre blodtap og mindre smerte.

Hva er risikoen forbundet med Opgenra?

De vanligste bivirkningene av Opgenra (sett hos mellom 1 og 10 pasienter på 100) er heterotopisk ossifikasjon (dannelse av bein utenfor fusjonsområdet) og pseudoartrose (mangel på spinal fusjon). Det er også uønskede effekter hos 1-10 pasienter ut av 100 etter selve ryggkirurgi, som inkluderer infeksjon etter operasjonen, dehiscens (åpning) av såret, oser og erytem (rødhet i huden). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Opgenra, se pakningsvedlegget.

Opgenra skal ikke brukes til pasienter som kan være overfølsomme overfor heptotermin alfa eller noen av de andre komponentene. Det må heller ikke brukes i følgende grupper:

pasienter med autoimmun sykdom (sykdom forårsaket av kroppens immunsystem angriper normalt vev);
pasienter med aktiv infeksjon på operert sted eller gjenstand for gjentatte infeksjoner;
pasienter med utilstrekkelig kutan dekning eller blodtilførsel på operasjonsstedet;
pasienter tidligere behandlet med BMP-holdige legemidler;
pasienter med kreft eller gjennomgår kreftbehandling
Pasienter med bein fortsatt trent, for eksempel barn og ungdom.

Hvorfor har Opgenra blitt godkjent?

Utvalget for humanmedisinske produkter (CHMP) bestemte at Opgenra fordeler er større enn risikoen for posterolateral lumbal spinal fusion hos voksne pasienter med spondylolistese i tilfelle av tidligere autologt graftfeil eller kontraindikasjon til slik behandling. Utvalget anbefalte at Opgenra skal få markedsføringstillatelse.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Opgenra?

Selskapet som lager Opgenra, er forpliktet til å levere et informasjonssett og selvopplærings-DVD til kirurger i ulike medlemsstater, inkludert informasjon om sikkerheten til Opgenra og en påminnelse om forberedelse og bruk av medisinen under operasjonen. Selskapet forplikter seg også til å underordne CHMP-prosjektene for langsiktige studier som vil vurdere sikkerheten og effekten av medisinen og måten den brukes i virkelige forhold.