Hva er Ferriprox?
Ferriprox er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet deferipron. Det er tilgjengelig som hvite, kapselformede tabletter (500 mg) og som oral oppløsning (100 mg / ml).
Hva brukes Ferriprox til?
Ferriprox er indisert for behandling av jernakkumulering (et overskudd av jern i kroppen) hos pasienter med thalassemia major. Det er en arvelig sykdom der pasientene ikke klarer å produsere tilstrekkelig mengde hemoglobin, proteinet i røde blodlegemer som bærer oksygen i kroppen. Ferriprox brukes når deferoksaminbehandling (standardbehandling for jernakkumulering) er kontraindisert eller utilstrekkelig.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Ferriprox?
Ferriprox-terapi bør startes og vedlikeholdes av en lege som har erfaring med behandling av thalassemi-pasienter.
Den totale daglige dosen av Ferriprox er 75-100 mg per kg kroppsvekt, delt inn i tre separate doser. Hvis tabletter brukes, må antall tabletter per dose beregnes ved å avrunde til en halv tablett. Hvis oral oppløsning brukes, skal dosen avrundes til 2, 5 ml. For eksempel må en pasient som veier 70 kg, ta tre og en halv tabletter eller 17, 5 ml oral oppløsning tre ganger daglig. Doser over 100 mg / kg per dag anbefales ikke på grunn av den potensielle økte risikoen for bivirkninger.
Pasienter som tar Ferriprox, eller deres omsorgspersoner, må gis et memorandum for å minne pasienten om hvordan man skal ta stoffet trygt.
Hvordan virker Ferriprox?
Pasienter med thalassemia major må gjennomgå hyppige blodtransfusjoner. Når pasienter får gjentatte transfusjoner, bringer de transfuserte røde blodcellene jern inn i kroppen, som imidlertid ikke har en naturlig måte å fjerne overflødig jern, som derfor har en tendens til å akkumulere. Over tid kan overflødig jern skade viktige organer som hjerte eller lever. Den aktive ingrediensen i Ferriprox, deferipron, er en "jernkelator". Det binder seg til jernstoffet i kroppen for å danne en forbindelse som kan utskilles av kroppen, hovedsakelig gjennom urinen, og i mindre grad gjennom avføringen. Dette bidrar til å korrigere jernoverbelastning og forhindre skade på grunn av overflødig jern.
Hvordan har Ferriprox blitt studert?
Ferriprox ble opprinnelig undersøkt i tre studier med 247 pasienter over 10 år med thalassemia major. I hovedstudien ble effektiviteten av Ferriprox sammenlignet over to år med deferoksamin hos 71 pasienter. Studien var "åpen", noe som betyr at legen og pasientene visste hvilket legemiddel de brukte, da Ferriprox blir tatt i munnen, mens deferoksamin er gitt ved subkutan infusjon (en injeksjon gjort veldig sakte under huden) hele natten. I en etterfølgende studie ble den alternative bruk av Ferriprox og deferoksamin (hver uke Ferriprox gitt i fem dager og deferoksamin i to dager) sammenlignet med 60 pasienter med kontinuerlig behandling med deferoksamin monoterapi (alene) over en periode med 12 måneder.
I alle studiene var hovedmålet for effektivitet endringen i ferritinnivå i blodet. Ferritin er et protein som lagrer jern i kroppen. Nivået av ferritin i blodet indikerer mengden jern som akkumuleres i kroppen.
Hvilken fordel har Ferriprox vist i studiene?
I den første studien som sammenlignet Ferriprox med deferoksamin, var de gjennomsnittlige serumferritinnivåene like i de to behandlede gruppene. Den gjennomsnittlige jernkonsentrasjonen i leveren hos pasienter behandlet med Ferriprox syntes imidlertid å øke mer enn hos pasienter behandlet med deferoksamin.
I den alternative behandlingsstudien viste doseringsregimet som inkluderte kombinasjonen av Ferriprox i fem dager med deferoksamin i to dager, den samme reduksjonen i blodferritinnivået av deferoksamin monoterapi. Antall pasienter som deltok i studien var imidlertid for liten til å vise om dette diett er like effektivt som deferoksaminbehandling alene eller ikke.
Hva er risikoen forbundet med Ferriprox?
De vanligste bivirkningene med Ferriprox (sett hos flere enn 1 av 10 pasienter) er rød / brun urin (et tegn på at jern blir utskilt), kvalme, magesmerter og oppkast. En uvanlig, men alvorlig bivirkning er agranulocytose (svært lave konsentrasjoner av granulocytter, en type hvite blodlegemer).
Ferriprox skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot deferipron eller noen av de andre innholdsstoffene. Ferriprox skal ikke brukes av personer som har hatt repeterende episoder av nøytropeni (redusert antall neutrofiler, en type hvite blodlegemer) eller som har lidd av agranulocytose. Ferriprox bør heller ikke tas med medisiner som kan forårsake nøytropeni eller agranulocytose. Legemidlet bør ikke brukes under graviditet eller under amming.
Hvorfor har Ferriprox blitt godkjent?
Utvalget for humanmedisinske preparater (CHMP) har fastslått at fordelene ved Ferriprox er større enn risikoen for behandling av overbelastning av jern hos pasienter med thalassemia major når deferoksaminbehandling er kontraindisert eller utilstrekkelig og har derfor anbefalt tildeling av markedsføringstillatelse for Ferriprox.
Ferriprox ble først godkjent under "spesielle forhold" fordi ufullstendig informasjon om legemidlet var tilgjengelig ved godkjenning for behandling av en sjelden sykdom. Siden det farmasøytiske selskapet ga tilveiebrakt ytterligere opplysninger, ble tilstanden som ble henvist til "eksepsjonelle omstendigheter" fjernet 12. april 2002.
Andre opplysninger om Ferriprox:
Den 25. august 1999 utstedte European Commission en markedsføringstillatelse for Ferriprox, gyldig over hele EU. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 25. august 2004 og 25. august 2009. Innehaveren av markedsføringstillatelsen er Apotex Europe BV
Den fullstendige EPAR for Ferriprox finner du her.
Siste oppdatering av denne sammendraget: 08-2009.
