Vidaza - azacitidina

Hva er Vidaza?

Vidaza er et pulver for å fremstille en injiserbar suspensjon. Den aktive substansen den inneholder er azacitidin.

Hva er Vidaza for?

Vidaza er indisert for behandling av voksne pasienter med de nevnte sykdommene og som ikke kan gjennomgå benmargstransplantasjon:

myelodysplastiske syndromer, eller en gruppe av sykdommer som benmarget produserer et utilstrekkelig antall blodkuler. I noen tilfeller kan disse syndromene føre til utvikling av akutt myeloide leukemi (AML), en type kreft som påvirker bestemte hvite blodlegemer, myeloidceller. Vidaza brukes til pasienter med mellomprodukt til høy risiko for å utvikle AML eller død;
kronisk myelomonocytisk leukemi (CMML), en type kreft som påvirker bestemte hvite blodlegemer, monocytter. Vidaza brukes når benmargen består av 10-29% unormale celler og produserer ikke tilstrekkelig antall hvite blodlegemer;
LMA etter myelodysplastisk syndrom. Vidaza brukes kun hvis beinmarg består av 20-30% av unormale celler.

Da antallet pasienter som lider av disse sykdommene er lave, anses disse sykdommene som sjeldne, og derfor ble Vidaza utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til sjeldne sykdommer) 6. februar 2002 for myelodysplastiske syndromer og 29. november 2007 for AML . På tidspunktet for denne betegnelsen ble LMMC klassifisert blant myelodysplastiske syndromer.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Vidaza?

Behandling med Vidaza bør startes og overvåkes under tilsyn av en lege med erfaring i kjemoterapi. Før behandling med Vidaza påbegynnes, bør pasienter gis medisiner mot kvalme og oppkast.

Den anbefalte startdosen av Vidaza er 75 mg per kvadratmeter kroppsoverflate (beregnet ut fra pasientens vekt og høyde) og gis ved subkutan injeksjon i overarmen, låret eller magen hver dag for en uke, etterfulgt av tre uker uten behandling. Denne fire-ukers perioden utgjør en "syklus". Behandlingen fortsetter i minst seks sykluser og deretter til pasienten fortsetter å utnytte den. Før hver

syklus lever, nyrer og blod bør kontrolleres. Hvis blodtellingen faller til verdier som er for lave eller pasienten har nyreproblemer, vil den etterfølgende behandlingen bli forsinket eller utført med redusert dose. Pasienter med alvorlige leverproblemer bør monitoreres nøye for mulige bivirkninger; Vidaza skal i alle fall ikke brukes til pasienter med avansert leverkreft.

For alle detaljer, se Sammendrag av produktegenskaper som er inkludert i EPAR.

Hvordan virker Vidaza?

Den aktive ingrediensen i Vidaza, azacitidin, er et stoff av klassen "antimetabolitter". Azacitidin er en analog av cytidin; Dette betyr at det er innarbeidet i cellens genetiske materiale (RNA og DNA). Det antas å virke ved å endre måten cellen aktiverer og deaktiverer gener, og også ved å forstyrre produksjonen av nytt RNA og DNA. Disse tiltakene antas å rette opp problemer med modning og vekst av nye blodceller i beinmarg som forårsaker myelodysplastiske syndromer og dreper kreftceller i tilfeller av leukemi.

Hvilke studier har blitt utført på Vidaza?

Effekter av Vidaza ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

Vidaza ble gjenstand for en enkelt hovedstudie som involverte 358 voksne med mellomliggende til høy risiko myelodysplastisk syndrom, LMMC eller AML som ikke sannsynligvis skulle gjennomgå benmargstransplantasjon. Benmärgen hos disse pasientene inneholdt 10-29% av unormale celler, med ikke veldig høyt antall hvite blodlegemer. Studien sammenlignet Vidaza med hensyn til konvensjonelle behandlinger (individuelt valgt behandling basert på lokal praksis og pasientens sykdom). Alle pasientene fikk også den "beste støttende omsorgen" (dvs. stoffer eller behandlinger som hjelper pasienten, for eksempel antibiotika, smertestillende midler og transfusjoner); Noen pasienter har også blitt behandlet med andre anticancer medisiner, for eksempel cytarabin med eller uten antracyklin. Hovedmålet for effektivitet var perioden for pasientoverlevelse. Studien var 44 måneder.

Hvilken fordel har Vidaza vist i studiene?

Vidaza har vist seg å være mer effektivt enn tradisjonelle behandlinger for å forlenge overlevelsen. Pasienter behandlet med Vidaza overlevde i gjennomsnitt 24, 5 måneder, sammenlignet med 15 måneder for pasienter behandlet med konvensjonell behandling. Effekter av Vidaza er like for alle tre sykdommene.

Hva er risikoen forbundet med Vidaza?

De vanligste bivirkningene ved Vidaza (sett hos over 60% av behandlede pasienter) er blodreaksjoner, inkludert trombocytopeni (lavt blodplateantal), nøytropeni (lave nivåer av nøytrofiler, en type hvite blodlegemer) og leukopeni (lavt antall av hvite blodlegemer), bivirkninger som påvirker mage og tarm, inkludert kvalme og oppkast og reaksjoner på injeksjonsstedet. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Vidaza, se pakningsvedlegget.

Vidaza skal ikke brukes til pasienter som kan være overfølsomme (allergiske) mot azacitidin eller noen av de andre innholdsstoffene. Vidaza kan ikke brukes til pasienter med avansert leverkreft eller ammende kvinner.

Hvorfor har Vidaza blitt godkjent?

Utvalget for humanmedisinske produkter (CHMP) bestemte at Vidaza fordeler er større enn risikoen ved behandling av voksne pasienter som ikke er egnet for hematopoietisk stamceltransplantasjon med myelodysplastiske syndrom ved mellomrisiko 2 og høy, LMMC med 10 -29% av unormale eksplosjoner uten myeloproliferativ lidelse eller AML med 20-30% blaster og multilineardysplasi. Utvalget anbefalte tildeling av markedsføringstillatelsen til Vidaza.