Hva er Aldurazyme?
Aldurazyme er en infusjonsvæske (fleboclyse) som inneholder aktivstoffet laronidase.
Hva brukes Aldurazyme til?
Aldurazyme er indisert hos pasienter med en bekreftet diagnose av mukopolysakkaridose I (MPS-I, α-L-iduronidasemangel), for behandling av ikke-nevrologiske manifestasjoner (ikke forbundet med hjernen eller nerver) av sykdommen. MPS I er en sjelden arvelig sykdom hvor nivået av a-L-iduronidase enzymaktivitet er mye lavere enn normalt. Følgelig er det ingen nedbrytning av visse stoffer (glykosaminoglykaner), som akkumuleres i de fleste kroppens organer og ødelegger dem. De ikke-nevrologiske manifestasjonene av MPS I kan være leverforstørrelse, fellesstivhet som resulterer i vanskeligheter med å bevege seg, redusert lungemengde, hjertesykdom og øyesykdommer. Fordi antall pasienter med MPS er lavt, anses sykdommen som "sjelden", og Aldurazyme ble gitt den status som et sjeldne legemiddel (et legemiddel som brukes til sjeldne sykdommer) 14. februar 2001. Legemidlet kan kun fås på resept. medisinsk.
Hvordan brukes Aldurazyme?
Behandling med Aldurazyme bør være under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av pasienter med MPS I eller andre arvelige metabolske sykdommer. Aldurazyme skal administreres på sykehus eller klinikker hvor gjenoppliving er tilgjengelig, og det er mulig at andre medisiner skal gis før infusjonen for å forhindre allergiske reaksjoner. Aldurazyme gis en gang i uka som en intravenøs infusjon og er indisert for langtidsbehandling.
Hvordan virker Aldurazyme?
Det aktive stoffet i Aldurazyme, laronidase, er en kopi av det humane enzymet α-L-iduronidase. Det produseres ved en metode som kalles "rekombinant DNA-teknologi": enzymet er produsert av en celle hvor et gen (DNA) er blitt introdusert som gjør det i stand til å produsere laronidase, som brukes som "enzymutskiftningsterapi", det vil si at den erstatter det manglende enzymet hos pasienter med MPS I. Symptomene på MPS I styres dermed, med den følgelig forbedrede pasientens livskvalitet.
Hvordan har Aldurazyme blitt studert?
Aldurazyme ble sammenlignet med placebo (en dummybehandling) hos 45 pasienter i alderen 5 år og med bekreftet diagnose av mucopolysakkaridose I (MPS-I). Hovedmålet for effektivitet var den tvunget vitale kapasiteten (CVF, et mål for lungevirkning) og avstandspasientene kunne gå i seks minutter. Disse verdiene ble målt før og etter 26 ukers behandling. Etter dette fortsatte studien i en maksimumsperiode på fire år og alle pasientene ble behandlet med Aldurazyme. Aldurazyme har blitt studert hos 20 barn under fem år, som fikk Aldurazyme i et år. Studien fokuserte hovedsakelig på sikkerheten til medisinen, men den målte også sin evne til å redusere GAG-nivåene i urin og leverens størrelse.
Hvilken fordel har Aldurazyme vist i studiene?
Studien viste at Aldurazyme forbedret både den tvungne vitale kapasiteten (CVF) og pasientens evne til å gå etter 26 uker, og at effekten ble opprettholdt i opptil fire år. Hos barn under fem år reduserte Aldurazyme urin glykosaminoglykan nivåer med ca. 60% og halvparten av behandlede barn hadde en lever i normal størrelse på slutten av studien.
Hva er risikoen forbundet med Aldurazyme?
De fleste bivirkningene som er sett med Aldurazyme, er reaksjoner forårsaket av infusjonen i stedet for selve legemidlet. Noen av dem er seriøse, men antall bivirkninger har en tendens til å synke over tid. De vanligste bivirkningene med Aldurazyme sett hos pasienter over fem år (flere enn en av ti pasienter) er hodepine, kvalme, magesmerter, utslett, leddgikt (leddegenerasjon), artralgi (ledsmerter), ryggsmerter, ekstremsmerter (hender og føtter), rødme, pyreksi (feber) og infusjonsstedreaksjoner. Hos pasienter under fem år er de vanligste bivirkningene økt blodtrykk, redusert oksygenmetning (et mål for effektiviteten av lungefunksjonen), takykardi (økt hjertefrekvens), pyreksi og frysninger. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Aldurazyme, se pakningsvedlegget. Pasienter som får Aldurazyme, utvikler ofte antistoffer (proteiner produsert som svar på medisinen), men effekten av disse antistoffene på sikkerheten og effekten av stoffet er ikke fullt kjent. Aldurazyme skal ikke gis til personer som kan ha alvorlige allergiske reaksjoner (som en anafylaktisk reaksjon) til laronidase eller andre hjelpestoffer.
Hvorfor har Aldurazyme blitt godkjent?
Utvalget for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Aldurazyme effektivt kontrollerer symptomene på MPS I. Utvalget besluttet at fordelene med Aldurazyme oppveier risikoen for langsiktig enzymutskiftningsterapi hos pasienter med en bekreftet diagnose av MPS I. Utvalget anbefalte at det ble gitt markedsføringstillatelse. Aldurazyme har blitt autorisert "under eksepsjonelle omstendigheter", noe som betyr at siden det brukes til å behandle en sjelden sykdom, kan det ikke fås mer detaljert informasjon om medisinen. Det europeiske legemiddelkontoret gjennomgår den nye informasjonen som er tilgjengelig hvert år, og oppdaterer om nødvendig dette sammendraget.
Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Aldurazyme?
Selskapet som lager Aldurazyme vil overvåke pasientene som tar stoffet ved å observere infusjonsreaksjonene og utviklingen av antistoffer.
Øvrig informasjon:
Den 10. juni 2003 ga European Commission en markedsføringstillatelse for Aldurazyme til Genzyme Europe BV, gyldig over hele EU. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 10. juni 2008. For et sammendrag av uttalelsen fra Committee for Orphan Medicinal Products for Aldurazyme, klikk her. For hele EPAR av Aldurazyme, klikk her .
Sist oppdatert av denne sammendraget: 06-2009.
