Diacomit - stiripentol

Hva er Diacomit?

Diacomit er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet stiripentol. Det er tilgjengelig i kapsler eller i poser som inneholder (250 og 500 mg). Sachets inneholder et pulver som brukes til å oppnå en oral suspensjon (en væske som inneholder faste partikler).

Hva brukes Diacomit til?

Diacomit er et anti-epileptisk legemiddel. Det er indisert for barn med en svært sjelden epilepsi kalt "alvorlig myoklonisk epilepsi av barndom" (EMSI), også kjent som Dravet syndrom. Denne typen epilepsi påvirker små barn. Diacomit er angitt som en tilleggsbehandling mot clobazam og valproat (andre antiepileptika) ved behandling av tonisk-kloniske anfall (de alvorligste kriser, der det er bevissthetstap) som ikke kan kontrolleres på tilfredsstillende måte med clobazam og valproat.

Fordi antall pasienter med EMSI er lav, anses sykdommen som "sjelden", og Diacomit ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 5. desember 2001.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Diacomit?

Diacomit-behandling bør kun administreres under streng overvåkning av en lege med erfaring i diagnostisering og behandling av epilepsi hos spedbarn og barn (en barnelege eller en nevrolog i barn). Den normale dosen er 50 mg / kg kroppsvekt, delt i to eller tre doser i løpet av dagen. Behandling starter vanligvis med en redusert dose av legemidlet, som gradvis økes til anbefalt dose over tre dager. Etter behandling med Diacomit kan det være nødvendig å redusere dosen av clobazam. Dosen av valproat trenger som regel ikke å justeres.

Hovedstudiene som ble utført på Diacomit ble utført på barn over tre år. Beslutningen om bruk av Diacomit hos barn under tre år må gjøres på individuell basis, eventuelt: det vil si at legemidlet kun kan gis til yngre barn dersom diagnosen EMSI er bekreftet.

Diacomit bør tas sammen med mat, men ikke med melk eller meieriprodukter, karbonatiserte drikker, fruktjuicer eller koffeinholdige matvarer eller drikkevarer eller teofyllin (et stoff som er funnet for eksempel i svart og grønn te).

Hvordan fungerer Diacomit?

Virkemåten av den aktive ingrediensen i Diacomit, stiripentol, som et anti-epileptisk legemiddel er ennå ikke fullt kjent. Det er mulig at det virker ved å fremheve aktiviteten til andre antiepileptiske legemidler, og redusere hastigheten av metabolisering av leveren. Det er også mulig å øke nivåene av en "nevrotransmitter" kalt gamma-aminosmørsyre (GABA) i mellomrummet mellom nerveceller i hjernen. Neurotransmittere er stoffer i kroppen som overfører signaler fra en nervecelle til en annen.

Hvordan har Diacomit blitt studert?

Virkningene av Diacomit ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

De to hovedstudiene som ble utført på Diacomit ble utført på 65 barn og ungdom i alderen mellom tre og 18 år. Studiene sammenlignet effektiviteten av Diacomit, i kapsler eller poser, med en placebo (en dummybehandling) hos disse pasientene som en tilleggsbehandling til pågående behandlinger med clobazam og valproat. Hovedmålet for effektivitet var antall pasienter "reaktive" til behandling. En pasient ble definert som "reaktiv" dersom antall anfall i den andre behandlingsmåneden hadde redusert med minst 50% sammenlignet med måneden før behandlingsstart.

Hvilken fordel har Diacomit vist i studiene?

Antall pasienter som var reaktive med Diacomit var høyere enn hos pasienter behandlet med placebo. I den første studien var 71% av pasientene som tok Diacomit, reaktive overfor behandling (15 av 21), sammenlignet med 5% i placebogruppen (1 av 20). Lignende resultater ble også vist i den andre studien med 67% av pasientene reaktive med Diacomit (8 av 12), sammenlignet med 9% av placebogruppen (1 av 9). Det er imidlertid ikke klart om denne effekten skyldes Diacomit eller til de økte nivåene av andre antiepileptika.

Hva er risikoen forbundet med Diacomit?

De vanligste bivirkningene som er observert med Diacomit (over 1 av 10 pasienter) er anoreksi (tap av appetitt), vekttap, søvnløshet, døsighet, ataksi (manglende evne til å koordinere muskelbevegelser), hypotoni (muskel svakhet) og dystoni muskel). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Diacomit, se pakningsvedlegget.

Diacomit skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) for stiripentol eller noen av de andre innholdsstoffene. Det må heller ikke brukes til pasienter som har en historie med psykose (en alvorlig mental tilstand som innebærer en forandret virkelighetsfølelse) og med vrangforestillinger (mental tilstand preget av forvirring, spenning, rastløshet og hallusinasjoner). Spesiell forsiktighet bør brukes når Diacomit gis samtidig med andre legemidler. For fullstendig liste over disse legemidlene, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Diacomit blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte med at Diacomit har vist seg å være effektiv i behandlingen av EMSI, selv om antall studier er dårlige og deres varighet er kortere enn forventet av komiteen. Utvalget bestemte seg for at fordelene ved Diacomit er større enn risikoen for bruk i kombinasjon med clobazam og valproat i tilleggsbehandling av ildfaste generaliserte tonisk-kloniske anfall hos pasienter med alvorlig myoklonisk epilepsi av barndom, EMSI (eller Dravet's syndrom ) hvor anfall ikke er tilstrekkelig kontrollert med clobazam og valproat. Utvalget anbefalte derfor at Diacomit får markedsføringstillatelse.

Diacomit har fått "betinget godkjenning". Dette betyr at flere data om legemidlet er forventet. Hvert år vil Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) gjennomgå alle nye opplysninger som vil bli tilgjengelige, og om nødvendig oppdatere dette sammendraget.

Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Diacomit?

Selskapet som produserer Diacomit vil gjennomføre en studie som vil sammenligne Diacomit med clobazam, som en tilleggsbehandling i den pågående behandlingen av pasienter hvis symptomer ikke er tilstrekkelig kontrollert med clobazam og valproat.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Diacomit?

Selskapet som lager Diacomit vil overvåke effekten av stoffet på mage og tarm og på vekstraten, spesielt ved samtidig bruk av valproat. Han vil også se på effekten av kombinert bruk av Diacomit med andre legemidler på risikoen for langsiktige problemer som påvirker hjernen og nervesystemet.