Vedrop - tocofersolan

Hva er Vedrop?

Vedrop er en oral oppløsning som inneholder det aktive stoffet tocofersolan.

Hva brukes Vedrop til?

Vedrop er indisert for å behandle eller forhindre vitamin E mangler (lave nivåer av vitamin E). Legemidlet brukes til barn og ungdom opp til 18 år med kronisk medfødt eller arvelig kolestase, hvor tarmen ikke absorberer tilstrekkelige mengder vitamin E. Kronisk medfødt eller arvelig kolestase er en arvelig sykdom som galle kan ikke strømme fra leveren til tarmen. Galle er en væske produsert i leveren som tjener til å absorbere fett fra tarmen.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Vedrop?

Behandling med Vedrop bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med kronisk medfødt eller arvelig kolestase.

Vedrop tas oralt, med eller uten vann. Den anbefalte daglige dosen er 0, 34 ml per kg kroppsvekt. Dosen bør justeres i henhold til nivået av vitamin E i barnets blod. Denne verdien bør kontrolleres jevnlig.

Hvordan virker Vedrop?

E-vitamin er et naturlig stoff som ikke må produseres av kroppen, må suppleres med mat. Den utfører en rekke funksjoner i kroppen, inkludert det som beskytter nervesystemet. Siden vitamin E oppløses i fett og ikke i vann, absorberes det bare av kroppen gjennom tarmen, sammen med fettpartikler. Hos pasienter med kolestase kan lave nivåer av vitamin E skyldes malabsorpsjon av fett fra tarmen.

Den aktive ingrediensen i Vedrop, tocofersolan, består av en form av vitamin E som er gjort oppløselig i vann ved å koble den til et kjemikalie som kalles polyetylenglykol. Tocofersolan kan absorberes fra tarmen hos barn som har problemer med å absorbere fett og E-vitamin fra kostholdet. Dette kan øke nivåene av E-vitamin i blodet og bidra til å forhindre nevrologisk forringelse (forstyrrelser i nervesystemet) på grunn av vitamin E-mangel.

Hvordan har Vedrop blitt studert?

Effekter av Vedrop ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

For å støtte bruken av Vedrop presenterte farmasøytisk firma informasjon fra den vitenskapelige litteraturen, inkludert resultatene av tre studier utført på totalt 92 barn og ungdom med kronisk kolestase, som hadde fått tocofersolan i en periode på ca. to år . Pasientene hadde alle vitamin E-mangel og hadde ikke reagert på andre orale E-baserte behandlinger. De viktigste effektkriteriene var basert på nivået av E-vitamin som er tilstede i blodet og på antall individer hvis nevrologiske symptomer hadde blitt forbedret eller forblir stabil.

I utgangspunktet presenterte selskapet informasjon om bruk av Vedrop selv for pasienter med cystisk fibrose, men under evalueringen av medisinen ble søknaden trukket tilbake med henvisning til denne lidelsen.

Hvilken fordel har Vedrop vist under studiene?

Studier har vist at Vedrop korrigerer vitamin E-nivå hos pasienter med kronisk kolestase, og at den kan forbedre eller forhindre nevrologiske symptomer, spesielt hos pasienter under tre år.

Hva er risikoen forbundet med Vedrop?

Den vanligste bivirkningen som rapporteres med Vedrop (sett hos mellom 1 og 10 pasienter ut av 100) er diaré. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Vedrop, se pakningsvedlegget.

Vedrop bør ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot tocofersolan eller noen av de andre komponentene. Legemidlet bør ikke brukes i prematur babyer.

Hvorfor har Vedrop blitt godkjent?

Utvalget for humanmedisinske preparater (CHMP) har fastslått at fordelene ved Vedrop oppveier risikoen for mangel på vitamin E på grunn av fordøyelsesmalabsorpsjon hos barn som lider av kronisk medfødt kolestase eller arvelig kronisk kolestase, fra fødsel (nyfødte til sikt) opp til 16 eller 18 år, avhengig av regionen. Utvalget anbefalte derfor at Vedrop skal få markedsføringstillatelse.

Vedrop ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at, ettersom sykdommen er sjelden, har det ikke vært mulig å få fullstendig informasjon om Vedrop. Det europeiske legemiddelkontoret vurderer hvert år den nye informasjonen som kan ha blitt tilgjengelig, og om nødvendig vil dette sammendraget bli oppdatert.

Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Vedrop?

Selskapet som produserer Vedrop, vil samarbeide med andre farmasøytiske selskaper for å evaluere mulige effekter av propylparaben (et konserveringsmiddel som finnes i Vedrop) på reproduktive organer. Selskapet har også til hensikt å etablere et register over pasienter som lider av medfødt eller arvelig kronisk kolestase.