Hva er Procysbi - Mercaptamin brukes til?
Procysbi er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet merkaptamin (også kjent som cysteamin) og brukes til pasienter med nephropatisk (nyre) cystinose. Cystinose er en arvelig sykdom hvor en overdreven mengde cystin, en aminosyre som er naturlig tilstede i kroppen, akkumuleres i celler, spesielt i nyrene og øynene, og skader dem. Fordi antall cystinose-pasienter er lave, anses sykdommen som "sjelden", og Procysbi ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 20. september 2010. Procysbi er et "hybridmedisin", som betyr at det er ligner på et "referansemedisin" som inneholder samme aktive ingrediens, men Procysbi er tilgjengelig i en formulering som tillater forsinket frigjøring av den aktive ingrediensen i kroppen. Referansemedisinen til Procysbi er Cystagon.
Hvordan brukes Procysbi - merkaptamin?
Procysbi kan bare oppnås på resept og behandling skal startes under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av cystinose. Procysbi er tilgjengelig som gastroresistente kapsler (25 og 75 mg). Gastroresistant betyr at innholdet i kapslene passerer gjennom magen uten å bli splittet til det når tarmene. Den anbefalte daglige dosen beregnes ut fra kroppsoverflaten, målt til 1, 30 g per m2 fordelt på 2 doser administrert hver 12. time. Cystinnivåer i hvite blodlegemer (som måles som nmol hemicystin per mg protein i hvite blodlegemer), eller alternativt konsentrasjonen av merkaptamin i blodet, må overvåkes og brukes til å regulere dosen, som aldri må overstige 1, 95 g per m2 per dag. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan virker Procysbi - Mercaptamine?
Den aktive ingrediensen i Procysbi, merkaptamin, reagerer med cystin for å danne en annen aminosyre, kalt cystein, og en forbindelse kalt cystein-cysteaminsaltet. Kroppen er i stand til å fjerne dette saltet fra cellene. Mengden cystin i organene er derfor redusert, og dette begrenser skaden på disse organene.
Hvilken fordel har Procysbi - Mercaptamin vist i studiene?
Procysbi administrert hver 12. time har vist seg å være minst effektiv når Cystagon administreres hver 6. time for å holde mengden cystin i hvite blodlegemer på akseptable nivåer (mindre enn 1 nmol hemicistin per mg protein i hvite blodlegemer). I en hovedstudie med 43 pasienter med nefropatisk cystinose var det ingen signifikant forskjell mellom gjennomsnittlig cystinnivå i hvite blodlegemer i løpet av en 3 ukers behandling med de to medisinene. Nivåene var 0, 51 nmol / mg med Procysbi, sammenlignet med 0, 44 nmol / mg med Cystagon.
Hva er risikoen forbundet med Procysbi - Mercaptamine?
De vanligste bivirkningene med Procysbi (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er tap av appetitt, oppkast, kvalme, diaré, sløvhet (mangel på energi) og pyreksi (feber). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Procysbi, se pakningsvedlegget. Procysbi skal ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) overfor noen form for merkaptamin til noen av de andre innholdsstoffene, eller til penicillamin. Det må heller ikke brukes til ammende kvinner.
Hvorfor har Procysbi - Mercaptamin blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Procysbis fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. CHMP bemerket at Procysbi har vist seg å være minst like effektivt som Cystagon for å opprettholde mengden cystin i hvite blodlegemer til et akseptabelt nivå. Komiteen anså også at den gastroresistente formuleringen, på grunn av sin mindre hyppige administrasjon, forventes å øke behandlingsoverensstemmelsen og livskvaliteten for cystinose-pasienter. Med hensyn til sikkerheten vurderte CHMP at sikkerhetsprofilen for merkaptamin er veletablert, og at en sikkerhet som ligner referansen av referansemidlet er forventet for Procysbi.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Procysbi - Mercaptamine?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Procysbi brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Procysbi, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
I tillegg vil selskapet som markedsfører Procysbi, gi opplæringsmateriell til alle potensielle forskere av medisinen, som inneholder viktig sikkerhetsinformasjon, inkludert risikoen for at legemidlet er skadelig for det ufødte barnet.
Mer informasjon om Procysbi - Mercaptamine
Den 06.09.2013 utstedte EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse for Procysbi, gyldig over hele EU. Den fullstendige EPAR for Procysbi finner du på agenturets nettsted: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om behandling med Procysbi, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt lege eller apotek. Sammendraget av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler til Procysbi er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser. Siste oppdatering av denne sammendraget: 09-2013.
