Myozyme - alglucosidase alfa

Hva er Myozyme?

Myozyme kommer i form av et pulver til fremstilling av en infusjonsløsning (drypp i en blodåre). Legemidlet inneholder det aktive stoffet alglucosidase alfa.

Hva brukes Myozyme til?

Myozyme brukes til å behandle pasienter med Pompes sykdom, en sjelden arvelig sykdom. En mangel på et enzym som kalles alfa-glukosidase, observeres hos pasienter med denne sykdommen. Dette enzymet konverterer normalt glykogen (et karbohydrat) til glukose. Hvis dette enzymet mangler, akkumuleres glykogen i noen vev, spesielt i hjertet og musklene, inkludert membranen (hovedvevmuskulaturen i lungene). Den progressive akkumulering av glykogen forårsaker ulike tegn og symptomer, inkludert utvidelse av hjertet, pustevansker og muskel svakhet. Denne sykdommen kan oppstå ved fødselen, men også senere. Fordelene med Myozyme har ikke blitt påvist for denne form for sen oppstart.

Fordi antall pasienter med Pompe sykdom er liten, anses sykdommen som "sjelden", og Myozyme ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til behandling av sjeldne sykdommer) 14. februar 2001.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Myozyme?

Bruk av dette legemidlet bør være under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av Pompe sykdom eller andre arvelige sykdommer av samme type.

Myozyme brukes som en infusjon på 20 mg per kilo kroppsvekt, gitt en gang hver annen uke. Den første infusjonshastigheten er 1 mg / kg per time, med en gradvis økning på 2 mg / kg / time hvert 30. minutt, opp til maksimalhastigheten på 7 mg / kg / time. Myozyme kan gis til barn, ungdom, voksne og eldre.

Hvordan virker Myozyme?

Myozyme er en enzymutskiftningsterapi, som er en terapi som tjener til å gi pasienter det enzymet de mangler. Myozyme tjener til å erstatte det humane enzymet alfa-glukosidase, som mangler hos personer med Pompe sykdom. Det aktive stoffet i Myozyme, alglucosidase alfa, er en kopi av det humane enzymet produsert ved en metode som heter "rekombinant DNA-teknologi": enzymet produseres av en celle hvor et gen (DNA) er blitt introdusert slik at gjør det i stand til å produsere enzymet. Dette erstatningsenzymet favoriserer nedbrytningen av glykogen som forhindrer opphopning i celler.

Hvilke studier har blitt utført på Myozyme?

Myozyme har vært gjenstand for to hovedstudier med totalt 39 nyfødte og barn med Pompe sykdom. Disse pasientene ble sammenlignet med en "historisk sammenligningsgruppe" av pasienter med Pompe-sykdom som ikke hadde blitt behandlet og ikke deltok i studiene. Hovedindikatorene for effektivitet var antall overlevende pasienter og antall pasienter som ikke hadde behov for åndedrettsvern.

Andre studier har analysert effekten av Myozyme hos 15 pasienter med sen sykdom.

Hvilken fordel har Myozyme vist i studiene?

I den første hovedstudien, utført på barn under 6 måneder, levde alle 18 pasientene behandlet med Myozyme i 18 måneder og 15 av dem behøvde ikke ventilasjon, mens bare en av de 42 pasientene i sammenligningsgruppen historikeren levde i en alder av 18 måneder. Resultatene ble bekreftet av den andre studien som ble utført på barn i alderen mellom seks måneder og tre og et halvt år.

I senesykdommen viste effekten av Myozyme å være variabel og vanskeligere å måle. I denne typen sykdom har studier ikke vist en klar fordel.

Hva er risikoen forbundet med Myozyme?

Under studiene var de vanligste bivirkningene av Myozyme (mer enn en pasient på 10) takykardi (økt hjertefrekvens), bluss (rødhet), hoste, tachypnea (økt respiratorisk hastighet), oppkast, elveblest ( utslett med kløe), utslett (utslett), pyreksi (feber) og reduksjon i oksygenmetning (reduksjon av oksygenivåer i blodet). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Myozyme, se pakningsvedlegget.

Pasienter som tar Myozyme kan utvikle antistoffer (proteiner produsert som svar på Myozyme). Effekten av disse antistoffene på sikkerheten og effekten av Myozyme er ennå ikke klar.

Myozyme skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot alglukosidase alfa eller andre komponenter i medisinen.

Hvorfor har Myozyme blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Myozyms fordeler er større enn risikoen for langsiktig enzymutskiftningsterapi hos pasienter med en bekreftet diagnose av Pompesykdom (alfa-glukosidasemangel). Utvalget anbefalte tildeling av markedsføringstillatelsen for Myozyme.

Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Myozyme?

Selskapet vil fortsette å studere effekten av Myozyme hos pasienter som lider av sykdommen som er sent på onsdag.

Tiltak som er truffet for å sikre sikker bruk av Myozyme

Selskapet som lager Myozyme, utarbeider en plan for å sikre at medisinen blir brukt trygt, hovedsakelig ved å overvåke utviklingen av antistoffer hos pasienter som får Myozyme, etablere et register over alle som lider av Pompes sykdom og sikre at Legene er klar over mulige reaksjoner hos pasienter til infusjonen.