Hva er Refixia og hva er det brukt til: Nonacog beta pegol?
Refixia er et legemiddel som brukes til å behandle og forhindre blødning hos pasienter med hemofili B, en arvelig blødningsforstyrrelse forårsaket av mangel på koagulasjonsprotein kalt faktor IX. Det kan brukes til voksne og barn fra 12 år.
Refixia inneholder den aktive ingrediensen nonacog beta pegol.
Hvordan brukes Refixia - Nonacog beta pegol?
Refixia kan bare fås på resept og behandling skal utføres under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av hemofili.
Refixia er tilgjengelig som et pulver og væske som blandes sammen til en oppløsning injiseres i en vene. Dosen og hyppigheten av behandlingen avhenger av om Refixia brukes til å behandle blødning eller for å forhindre blødning eller å redusere blødning under operasjon, omfanget og plasseringen av blødningen og pasientens kroppsvekt. For mer informasjon om bruk av dette legemidlet, se resumé av produktegenskaper (også en del av EPAR).
Pasienter eller omsorgspersoner kan muligens kun injisere Refixia hjemme, så lenge de er riktig opplært. For ytterligere detaljer, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Refixia - Nonacog beta pegol?
Pasienter med hemofili B er mangelfull i faktor IX, et protein som er nødvendig for normal blodkoagulasjon og er derfor lett utsatt for blødning. Det aktive stoffet i Refixia, nonacog beta pegol, virker i kroppen på samme måte som den menneskelige faktor IX. Erstatter den manglende faktor IX, og dermed fremme blodkoagulasjon og tillater midlertidig blødningskontroll.
Hvilken fordel har Refixia - Nonacog beta pegol vist under studiene?
Refixia har vist seg å være effektiv både i behandling av blødningsepisoder og for å begrense antall episoder.
I en studie med 74 voksne og ungdom i alderen 13 år eller eldre, opplevde 29 pasienter som fikk Refixia som en ukentlig forebyggende behandling ca. 1 hemorragisk episode per år og 15 pasienter som fikk Refixia til behandling av "on-demand" blødning manifesterte rundt 16 blødende episoder per år. Videre, da blødningen oppstod, ble Refixia vurdert utmerket eller god til behandling av ca 92% av blødningsepisoder. 87% av blødningsepisoder ble løst med en enkelt injeksjon av Refixia.
I den andre studien av 25 barn under 13 år ble alle pasienter gitt Refixia som en ukentlig forebyggende behandling. Pasienter opplevde ca. 1 hemorragisk episode per år, og Refixia ble vurdert til å være utmerket eller god til behandling av ca 93% av blødningsepisoder. Omtrent 86% av blødningsepisoder ble løst med en enkelt injeksjon.
Hva er risikoen forbundet med Refixia - Nonacog beta pegol?
(Allergiske) overfølsomhetsreaksjoner er uvanlige med Refixia (kan påvirke opptil 1 av 100 pasienter) og kan omfatte: hevelse, brennende og stikkende på injeksjonsstedet, frysninger, rødhet, kløeutslett, hodepine, elveblest, lavt blodtrykk sløvhet, kvalme og oppkast, rastløshet, takykardi, tetthet i brystet og hvesning. I noen tilfeller kan disse reaksjonene bli alvorlige.
Noen pasienter som tar faktor IX-legemidler, kan utvikle hemmere (antistoffer) mot faktor IX, og forårsake at medisinen blir ineffektiv, noe som resulterer i tap av blødningskontroll. Faktor IX-legemidler kan også forårsake problemer på grunn av dannelsen av blodpropper i blodårene.
Refixia skal ikke brukes til pasienter som er allergiske mot hamsterproteiner. For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Refixia - Nonacog beta pegol blitt godkjent?
Byrået komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at fordelene til Refixia er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Studier viser at Refixia er effektivt i forebygging og behandling av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili B, og at sikkerheten er sammenlignbar med andre faktor IX-produkter. Etter langvarig behandling kan en del av den aktive ingrediensen i Refixia (kalt PEG) imidlertid akkumuleres i kroppen, inkludert i en struktur i hjernen kalt choroid plexus. Siden dette potensielt kan forårsake problemer spesielt hos barn under 12 år, er bruk av Refixia kun godkjent for voksne og barn fra 12 år.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Refixia - Nonacog beta pegol?
Selskapet som markedsfører Refixia vil gjennomføre en undersøkelse for å undersøke de potensielle effektene av PEG-akkumulering i hjernekororoid plexus og andre organer.
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Refixia, er inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Refixia - Nonacog beta pegol
For hele EPAR og resuméet av Refixia risikostyringsplan, se på agenturets hjemmeside: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / European public assessment reports. For mer informasjon om behandling med Refixia, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt lege eller apotek.
