Exjade - deferasirox

Hva er Exjade?

Exjade er en medisinsk enhet som inneholder deferasirox som aktiv ingrediens. Legemidlet er tilgjengelig i form av hvite dispergerbare runde tabletter som, oppløst i en væske som vann, danner en suspensjon som pasienten kan drikke. Hver tablett inneholder 125 mg, 250 mg eller 500 mg deferasirox.

Hva brukes Exjade til?

Exjade er indisert for behandling av en tilstand som kalles kronisk jernoverbelastning (et overskudd av jern i kroppen) på grunn av hyppige blodtransfusjoner.

Exjade brukes til å redusere mengden jern som er tilstede hos pasientene (over seks år) som lider av en arvelig sykdom som kalles beta-thalassemi-major, for hvis behandling de må gjennomgå hyppige blodtransfusjoner. Pasienter med beta-thalassemia major kan ikke produsere tilstrekkelig mengde hemoglobin (proteinet som finnes i røde blodlegemer som bærer oksygen i kroppen) og krever derfor hyppige blodtransfusjoner. "Hyppige transfusjoner" betyr minst 7 ml konsentrerte røde blodlegemer per kilo kroppsvekt i en måned.
Exjade er også indikert når behandling med deferoksamin (et annet legemiddel som brukes til å behandle kronisk jernoverbelastning) er kontraindisert eller utilstrekkelig hos pasienter som lider av andre typer anemi, barn i alderen mellom to og fem år og pasienter med beta-thalassemi Majors som mottar sjeldne transfusjoner.

Siden antallet pasienter som lider av kronisk jernoverbelastning er lav, anses sykdommen som sjelden. Exjade ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 13. mars 2002.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Exjade?

Exjadebehandling bør startes og vedlikeholdes av leger som har erfaring med behandling av kronisk jernoverbelastning på grunn av hyppige blodtransfusjoner. Bare pasienter som ikke har nyre-dysfunksjon, kan behandles med Exjade. Behandling begynner etter transfusjon til pasienten av ca. 100 ml konsentrerte røde blodlegemer for hvert kilo kroppsvekt eller når tegn på jernoverbelastning er tilstede (dvs. når ferritinnivåer

serum, proteinet som lagrer jern, overstiger 1 mg per liter). Behandlingen starter normalt med en dose på 20 mg per kilo kroppsvekt. Avhengig av pasientens transfusjoner, kan initialdoser på 10 mg eller 30 mg / kg også brukes. Disse dosene justeres etter behov hver tredje til seks måneder, avhengig av pasientens respons.

Exjade må tas hver dag, helst samtidig, på tom mage (minst 30 minutter før et måltid). Antall tabletter av hver konsentrasjon som utgjør dosen, beregnes ut fra pasientens kroppsvekt. Tablettene oppløses ved å blande dem i et glass vann eller fruktjuice for å oppnå en suspensjon som pasienten kan drikke.

Hvordan virker Exjade?

Når pasienter får gjentatte transfusjoner for å behandle anemi, bringer transfiserte røde blodlegemer jern inn i kroppen. Kroppen har imidlertid ikke en naturlig måte å fjerne overflødig jern, som derfor har en tendens til å samle seg og over tid kan skade viktige organer som hjerte eller lever. Den aktive ingrediensen i Exjade, deferasirox, er en "jernkelator". Det binder seg til jernstoffet i kroppen for å danne en forbindelse, kalt "chelat", som kan utskilles av kroppen, hovedsakelig gjennom avføringen. Dette bidrar til å korrigere jernoverbelastning og forhindre skade på grunn av overflødig jern.

Hvilke studier har blitt utført på Exjade?

Effektene av Exjade er testet i eksperimentelle modeller før de studeres hos mennesker. Den viktigste effektstudien sammenlignet Exjade med deferoksamin hos 591 pasienter med beta-thalassemi major (hvorav halvparten var under 16 år og 56 var under seks år). I studien var både legen og pasienten oppmerksom på medisinen som ble brukt. Dette skyldes at mens Exjade administreres oralt, tas deferoksamin ved subkutan infusjon (en injeksjon gjort veldig sakte under huden) hele natten. Effekten ble målt ved å se på nivåene av jern i leveren før og etter et års behandling med medisiner.

En ytterligere studie viste effekten av Exjade hos 184 pasienter som ikke kunne behandles med deferoksamin, inkludert pasienter med beta-thalassemi major og andre typer anemi.

Hvilken fordel har Exjade vist i studiene?

Ved slutten av hovedstudien viste 53% av pasientene som fikk Exjade et tilstrekkelig respons på behandlingen, sammenlignet med 66% av pasientene behandlet med deferoksamin. Dette betyr at Exjade kanskje ikke har vært like effektiv som komparatormedisinen. Likevel, vurderte de 381 pasientene som hadde spesielt høye nivåer av jern i leveren ved starten av studien, og som fikk tilsvarende mengder av Exjade eller deferoksamin, var begge legemidler effektive. I denne studien var pasienter under seks år for få til å demonstrere sikkerhet og effekt av Exjade i denne aldersgruppen.

I tilleggstudien hadde over halvparten av pasientene som ikke kunne behandles med deferoksamin, reagert på behandling med Exjade etter ett år, inkludert pasienter i alderen mellom to og fem år.

Hva er risikoen forbundet med Exjade?

Den vanligste bivirkningen av Exjade (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er en økning i blodkreatinin (en markør for nyreproblemer). For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert med Exjade, se pakningsvedlegget.

Exjade er kontraindisert hos personer som er overfølsomme (allergiske) mot deferasirox eller andre hjelpestoffer, og hos personer med kreatininclearance (et mål på nyreens evne til å utvise blodkreatinin) mindre enn 60 ml per minutt. Den må ikke brukes i kombinasjon med andre jernkelatorer.

Det er svært viktig at pasientens nyre- og leverfunksjoner kontrolleres med blodprøver før behandling med Exjade og regelmessig under behandling med medisinen. Dosen skal være risotto eller behandling stoppet dersom pasienten utvikler nyre- eller leversykdom. Exjade er kontraindisert hos personer med alvorlig leversykdom, da den ikke er testet på slike pasienter.

Hvorfor har Exjade blitt godkjent?

Utvalget for humanmedisinske preparater (CHMP) konkluderte med at fordelene med Exjade oppveier risikoen ved behandling av kronisk jernoverbelastning på grunn av hyppige blodtransfusjoner hos pasienter med beta-thalassemi major. Hos pasienter som får mindre hyppige transfusjoner, er Exjade et alternativ til deferoksamin, når det ikke kan brukes eller er utilstrekkelig. Utvalget anbefalte derfor å gi markedsføringstillatelsen for dette legemidlet.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Exjade?

Selskapet som er ansvarlig for å levere Exjade, må utarbeide en doktorgrad som skal distribueres på markedsføringstidspunktet for å sikre at de på tidspunktet for foreskrivelsen av medisinen er oppmerksomme på behovet for å overvåke pasientens helse, spesielt måte nyrefunksjon. Selskapet vil også utarbeide en lignende fil for pasienter.