Kolbam - kolsyre

Hva er Kolbam og hva brukes det til?

Kolbam er et legemiddel som inneholder kolsyre som en aktiv ingrediens. Kololsyre er en "primær galle syre", en hovedkomponent av galle (en væske produsert av leveren som favoriserer fordøyelsen av fett).

Kolbam er autorisert til livslang behandling av voksne og barn som er minst en måned gammel, som ikke er i stand til å produsere tilstrekkelige mengder primære gallsyrer, for eksempel kolsyre, på grunn av spesifikke genetiske anomalier som forårsaker mangel på Følgende leverenzymer: sterol 27-hydroksylase, 2-metylakyl-CoA racemase eller 7Î ± -hydroxylase kolesterol.

Når primære gallsyrer mangler, produserer kroppen unormale gallsyrer som kan skade leveren, med risiko for potensielt dødelig leversvikt. Disse forstyrrelsene er kjent som "medfødte mangler i syntesen av primære gallsyrer".

Siden antall pasienter med medfødte mangler i primær gallsyresyntese er lave, betraktes denne tilstanden som sjelden, og Kolbam ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 28. oktober 2009.

Hvordan brukes Kolbam - Kolsyre?

Kolbam kan bare fås på resept og behandling må startes og overvåkes av en lege som spesialiserer seg på sykdommer behandlet med Kolbam.

Kolbam er tilgjengelig som kapsler (50 mg og 250 mg). Den daglige dosen avgjøres og justeres under behandling basert på blodnivåer (i blodet) og urinnivået av gallsyrer og leverfunksjonen til hver pasient. Maksimal daglig dose bør ikke overstige 15 mg per kilo kroppsvekt.

Kolbam bør tas på omtrent samme tid hver dag sammen med et måltid. Ved små barn som ikke er i stand til å svelge kapslene, kan innholdet blandes med spedbarnsformel, ekstrahert brystmelk, potetmos eller fruktpuré.

For mer informasjon, se pakningsvedlegget.

Hvordan virker Kolbam - Colic Acid?

Kololsyre er en av de viktigste primære gallsyrene produsert av leveren. Kololsyre i Kolbam erstatter den manglende kolsyre i pasientens kropp. På denne måten bidrar det til å redusere produksjonen av unormale gallsyrer og fremmer den normale aktiviteten av galle i fordøyelsessystemet, og lindrer symptomene på lidelsen.

Hvilken fordel har Kolbam - kolsyre vist i studiene?

Kolbam er studert i en hovedstudie som involverte 52 pasienter med medfødte mangler i primær gallsyresyntese, inkludert 7 pasienter med mangel på sterol 27-hydroksylase, 2-metylakyl-CoA racemase eller 7Î ± -hydroksylase kolesterol. De viktigste effektparametrene var endringer i gallsyre nivåer og leverfunksjon før og etter behandling med Kolbam. Kolbam har vist seg å redusere mengden av unormale gallsyrer og for å forbedre leverfunksjonen hos den generelle befolkningen hos pasienter med medfødte mangler i primær gallsyresyntese. Videre ble det observert en tendens til forbedring i hver enkelt enzymmangel. Disse resultatene var i tråd med kliniske forventninger og med data fra medisinsk litteratur.

Hva er risikoen forbundet med Kolbam - kolsyre?

Bivirkningene av Kolbam er generelt milde til moderate og av forbigående karakter. De vanligste bivirkningene (som kan påvirke inntil 1 av 10 personer) er perifer neuropati (skader på hendene og føttene), diaré, kvalme, syre refluks (refluks av magesyre i munnhulen), esophagitt (betennelse i spiserør), gulsott (guling av hud og øyne), hudproblemer (lesjoner) og utilpashed.

Kolbam skal ikke brukes i kombinasjon med fenobarbital (et legemiddel til behandling av epilepsi).

For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger, se pakningsvedlegget.

Hvorfor har Kolbam-Colic Acid blitt godkjent?

Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Kolbams fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. CHMP konkluderte med at Kolbam har gunstige effekter hos pasienter med mangel på følgende leverenzymer: sterol 27-hydroksylase, 2-metylakyl-CoA racemase og kolesterol 7Î ± -hydroxylase. For sikkerheten virket uønskede virkninger ikke alvorlige og reversible.

Kolbam ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi fullstendig informasjon om Kolbam ikke kunne oppnås på grunn av sykdommens sjeldenhet. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.

Hvilken informasjon er det fortsatt ventet på Kolbam - Acico Colico?

Fordi Kolbam har blitt autorisert i eksepsjonelle tilfeller, vil selskapet som markedsfører Kolbam overvåke fordelene og sikkerheten til medisinen basert på et pasientregister og gi årlige oppdateringer.

Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Kolbam-kolsyre?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Kolbam brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Kolbam, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.

I tillegg vil selskapet som markedsfører Kolbam gi opplæringsmateriale som inneholder informasjon om riktig og sikker bruk av medisinen for alle legene som vil foreskrive den.