Hva er Zalmoxis og hva brukes det til? - Genmodifiserte lymfocytter?
Zalmoxis er et legemiddel som brukes som tilleggsbehandling hos voksne pasienter som gjennomgår hematopoietisk stamceltransplantasjon (HSCT, en celletransplantasjon som kan utvikle seg til forskjellige typer blodceller) fra en delvis kompatibel donor (en såkalt haploidentisk transplantasjon). Zalmoxis brukes til pasienter som har hatt haploidentisk transplantasjon på grunn av alvorlig blodkreft, som for eksempel leukemi og lymfom. Før du mottar en transplantasjon, vil pasienten ha mottatt behandling for å fjerne eksisterende celler fra beinmerg, inkludert kreftceller og immunsystemceller. Zalmoxis gis for å gjenopprette pasientens immunsystem etter transplantasjonen.
Zalmoxis er en type avansert terapi medisin kalt et "somatisk celle terapi produkt", som er en type medisin som inneholder celler eller vev som har blitt manipulert slik at de kan brukes til å behandle, diagnostisere eller forebygge en sykdom. Zalmoxis inneholder T-lymfocytter (en type hvitt blodcelle) som har blitt genetisk modifisert1. For å oppnå Zalmoxis separeres T-lymfocyttene fra transplantasjonsdonoren fra resten av cellene i transplantasjonen. Disse T-lymfocyttene blir deretter genetisk modifisert for å inkludere et "selvmordsgen".
Siden antall pasienter gjennomgikk lav hematopoietisk stamceltransplantasjon (HSCT), ble Zalmoxis utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 20. oktober 2003.
Hvordan brukes Zalmoxis - Genmodifiserte lymfocytter?
Zalmoxis kan kun fås på resept og behandling bør utføres under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av blodkreft ved hjelp av hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT).
Zalmoxis er forberedt på bruk som pasientspesifikke medisiner. Det administreres etter en periode på 21-49 dager fra transplantasjonen, men bare hvis transplantasjonen ikke allerede har gjenopprettet pasientens immunsystem, og hvis pasienten ikke har utviklet transplantasjonssykdommen mot verten (som oppstår når de transplanterte cellene angripe kroppen).
Zalmoxis administreres ved intravenøs infusjon (drypp) i 20-60 minutter, hver måned i opptil fire måneder, til sirkulerende T-lymfocytter når et visst nivå. Dosen av Zalmoxis er avhengig av pasientens kroppsvekt.
For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan virker Zalmoxis - genetisk modifiserte lymfocytter?
Når administreres etter transplantasjonen, hjelper Zalmoxis pasienten til å bygge opp immunsystemet og hjelper derfor med å beskytte den mot infeksjon. Imidlertid kan T-lymfocyttene tilstede i Zalmoxis noen ganger angripe pasientens kropp og forårsake transplantasjonssykdom mot verten. T-celler i Zalmoxis har et suicidgen, noe som gjør dem utsatt for legemidlene ganciklovir og valganciklovir. Hvis pasienten utvikler transplantasjonssykdommen mot verten, administreres ganciklovir eller valganciklovir, som dræper T-lymfocyttene som har selvmordsgenet og behandler dermed sykdommen og forhindrer videre utvikling.
Hvilken fordel har Zalmoxis vist - genetisk modifiserte lymfocytter under studiene?
Zalmoxis ble studert i en hovedstudie med 30 pasienter som gjennomgått haploidentisk transplantasjon på grunn av alvorlig blodkreft. Zalmoxis ble ikke sammenlignet med andre terapier i denne studien. Hovedmålet for effektivitet var restaureringen av immunsystemet målt ved blodnivåer av T-lymfocytter. I 77% av pasientene behandlet med Zalmoxis (23 av 30) ble immunsystemet restaurert. Verttransplantasjonssykdom oppstod hos 10 pasienter som deretter ble gitt enten ganciklovir eller valganciklovir, alene eller i kombinasjon med andre legemidler. Alle 10 pasienter gjenvunnet fra transplantasjonssykdommen mot verten.
Data fra hovedstudien ble også kombinert med data fra en annen pågående studie og overlevelsesrate for de 37 pasientene behandlet med Zalmoxis (23 i hovedstudien og 14 i den nåværende studien) ble sammenlignet med de fra en database med 140 pasienter som har gjennomgått haploidentisk transplantasjon tidligere. Prosentandelen pasienter som overlevde etter ett år var 51% for pasienter som fikk Zalmoxis sammenlignet med 34-40% for pasienter som ikke fikk Zalmoxis.
Hva er risikoen forbundet med Zalmoxis - Genmodifiserte lymfocytter?
Den vanligste bivirkningen av Zalmoxis (som kan forekomme hos mer enn 1 av 10 pasienter) er akutt transplantasjonssykdom mot verten (en tilstand som utvikler seg innen ca. 100 dagers transplantasjon). Ved bruk av Zalmoxis kan denne tilstanden behandles med ganciklovir eller valganciklovir. Zalmoxis skal ikke gis til pasienter hvis immunforsvar er gjenopprettet. Videre bør det ikke brukes til pasienter som allerede har utviklet transplantasjonssykdommen mot verten som krever behandling. For fullstendig liste over restriksjoner og bivirkninger rapportert hos Zalmoxis, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Zalmoxis - Genmodifiserte lymfocytter blitt godkjent?
Zalmoxis har vist seg å bidra til å gjenopprette immunsystemet hos pasienter som har gjennomgått haploidentisk transplantasjon på grunn av alvorlige blodkreftformer; Disse pasientene har begrensede terapeutiske muligheter og har dårlig prognose. Sikkerhetsprofilen til Zalmoxis anses som akseptabel. Hovedrisikoen er transplantasjonssykdom mot verten, men dette kan med fordel behandles med ganciklovir eller valganciklovir, som dreper T-lymfocyttene tilstede i Zalmoxis. Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at selv om det er behov for ytterligere data for å bestemme omfanget, fordeler Zalmoxis oppveier risikoen og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU . Zalmoxis har fått en "betinget godkjenning". Dette betyr at i fremtiden vil mer informasjon om legemidlet være tilgjengelig, som selskapet er pålagt å gi. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Zalmoxis?
Siden Zalmoxis har oppnådd en "betinget godkjenning", vil selskapet som markedsfører Zalmoxis gi resultatene av en pågående studie utført på pasienter med høy risiko akutt leukemi. Studien vil sammenligne den haploidentiske transplantasjonen etterfulgt av behandling med Zalmoxis med haploidentisk T-celletransplantasjon etterfulgt av behandling med cyklofosfamid (et middel for å forhindre utbrudd av transplantasjonssykdom mot verten) og med haploidentisk transplantasjon uten T-lymfocytter.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Zalmoxis - Genmodifiserte lymfocytter?
Selskapet som markedsfører Zalmoxis, vil gi opplæringsmateriell til helsepersonell, med detaljert informasjon om risikoen, inkludert transplantasjonssykdom mot verten, og hvordan du bruker medisinen riktig. Selskapet vil også samle inn data fra alle pasienter behandlet med Zalmoxis ved å fylle ut et register og overvåke fremdriften etter behandling for å studere sikkerheten og effekten av stoffet på lang sikt.
Anbefalinger og forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter for sikker og effektiv bruk av Zalmoxis, er også inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget.
Mer informasjon om Zalmoxis - Genmodifiserte lymfocytter
Den fullstendige EPAR for Zalmoxis finnes på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Europeiske offentlige vurderingsrapporter. For mer informasjon om Zalmoxis terapi, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendraget av uttalelsen fra Komiteen for sjeldne legemidler knyttet til Zalmoxis er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser
