Kanuma - Sebelipase alfa

Hva er Kanuma - Sebelipase alfa brukt til?

Kanuma er et legemiddel som brukes til å behandle pasienter i alle aldre med lysosomal syre lipase mangel, en arvelig lidelse forårsaket av mangelen på et enzym som kalles lysosomalsyre lipase, som er nødvendig for å metabolisere fett i celler. Når dette enzymet er fraværende eller bare er tilstede i svært lave mengder, akkumuleres fett i kroppens celler og forårsaker symptomer som vekstmangel og leverskade.

Fordi antall pasienter med lysosomalsyre lipase mangel er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Kanuma ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 17. desember 2010.

Kanuma inneholder det aktive stoffet sebelipase alfa.

Hvordan brukes Kanuma - Sebelipase alfa?

Behandling med Kanuma bør følges av en lege med erfaring i behandling av lysosomal syre lipase mangel, andre metabolske forstyrrelser eller leversykdom. Behandlingen skal administreres av en egnet utdannet helsepersonell som kan håndtere medisinske nødsituasjoner (inkludert alvorlige allergier). Legemidlet kan kun fås på resept.

Kanuma er tilgjengelig som konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning (drypp i en blodåre). Den anbefalte dosen er 1 mg per kg kroppsvekt, som skal gis en gang hver annen uke. Infusjonen skal vare i ca 1-2 timer.

Hos pasienter under seks måneder som er tilstede med den raskt utviklede sykdommen, administreres en dose på 1 mg / kg kroppsvekt en gang i uken i stedet for hver annen uke; I disse fagene kan dosen økes opp til 3 mg / kg kroppsvekt en gang i uken, avhengig av responsen på behandlingen.

Behandling med Kanuma bør startes så snart som mulig etter diagnose og fortsetter på lang sikt.

Hvordan jobber Kanuma-Sebelipase alfa?

Det aktive stoffet i Kanuma, sebelipase alfa, er en kopi av enzymet som mangler hos pasienter med lysosomalsyre lipase mangel. Sebelipase alfa erstatter det manglende enzymet, bidrar til stoffskiftet av fett og stopper opphopningen i kroppens celler.

Hvilken fordel har Kanuma-Sebelipase alfa vist under studiene?

Kanuma har blitt studert i to hovedstudier utført hos pasienter med lysosomalsyre lipase mangel. Den første studien involverte ni små barn med vekst i vekst eller andre tegn på rask sykdomsprogresjon i de første seks månedene av livet. Studien viste at seks av ni barn behandlet med Kanuma nådde en alder. Vekstforbedringer er også observert i alle seks overlevende barn.

Den andre studien, som involverte 66 pasienter (barn og voksne), sammenlignet Kanuma med placebo (en dummybehandling). Hovedmålet for effektivitet var andelen pasienter i hvilke normale nivåer av leverenzymer som ble kalt ALT ble observert etter fem måneders behandling. Forhøyede nivåer av ALT-enzymer er tegn på leverskade. I denne studien ble det observert normale nivåer av ALT-enzymer hos 31% (11 av 36 pasienter) hos personer behandlet med Kanuma sammenlignet med 7% (2 av 30) av pasienter gitt placebo

Hva er risikoen forbundet med Kanuma-Sebelipase alfa?

De vanligste bivirkningene av Kanuma (som kan påvirke ca. 3 av 100 pasienter) er tegn og symptomer på alvorlige allergiske reaksjoner, inkludert bryststramhet, røde øyne, hevelse i øyelokkene, pustevansker, elveblest, hvete, rødme varme, neseutslipp, takykardi og åndedrettsstress. Utvikling av antistoffer mot medisinen, særlig hos små barn, har også blitt rapportert. I dette tilfellet kan Kanuma ikke handle effektivt. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert hos Kanuma, se pakningsvedlegget.

Kanuma bør ikke brukes til pasienter som har opplevd livstruende allergiske reaksjoner på den aktive ingrediensen, som har oppstått ved gjenopptakelse av behandlingen etter en avbrudd. Det må heller ikke gis til pasienter med potensielt dødelig allergi mot egg eller noen av ingrediensene i Kanuma.

Hvorfor har Kanuma-Sebelipase alfa blitt godkjent?

Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at fordelene til Kanuma er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. Utvalget tok hensyn til fraværet av effektive terapier for lysosomal syre lipase mangel og høy dødelighet hos små barn med raskt fremgangende sykdom. CHMP vurderte at Kanuma induserte signifikante forbedringer i overlevelse hos små barn og viste seg å være effektiv for å lindre symptomene på sykdommen hos personer i alle aldre. For sikkerheten ble det ikke identifisert store problemer, mens alvorlige bivirkninger var sjeldne eller håndterbare. Imidlertid er det behov for ytterligere data om de langsiktige fordelene og sikkerheten til medisinen.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Kanuma-Sebelipase alfa?

En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Kanuma brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Kanuma, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.

Videre utfører selskapet som markedsfører Kanuma en undersøkelse hos små barn med raskt fremgangende sykdom og vil etablere et register over pasienter i alle aldre for å lære mer om fordelene og sikkerheten til Kanuma på lang sikt, særlig med hensyn til risikoen av allergiske reaksjoner og utvikling av antistoffer mot medisinen. Selskapet vil også gi informativt materiale til alle leger som kan foreskrive Kanuma, invitere dem til å registrere pasienter i registret og angi hvordan man skal overvåke pasienter for utvikling av antistoffer og hvordan man skal håndtere dem med alvorlige allergiske reaksjoner.