Hva brukes Translarna og ataluren til?
Translarna er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet ataluren . Det er indikert for behandling av Duchenne muskeldystrofi hos pasienter over 5 år som er i stand til å gå. Duchenne muskeldystrofi er en genetisk sykdom som gradvis forårsaker svakhet og tap av muskelfunksjon. Translarna brukes i den begrensede gruppen av pasienter med Duchenne dystrofi på grunn av en spesifikk genetisk defekt (kalt "nonsensmutasjon") i dystrofingenet. Fordi antall pasienter med Duchenne muskeldystrofi er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Translarna ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 27. mai 2005.
Hvordan brukes Translarna - ataluren?
Translarna kan kun fås på resept og behandling skal startes av spesialistleger med erfaring i behandling av Duchenne / Becker muskeldystrofi. Før du starter Translarna-behandlingen, må pasientene ha en blodprøve for å bekrefte at sykdommen er forårsaket av en muttsmutasjon, og at den derfor er egnet til behandling med Translarna. Translarna er tilgjengelig i form av granuler (100, 250 og 1000 mg) som skal tas med munn blandet med flytende eller halvfast mat (som yoghurt). Translarna tas tre ganger daglig i anbefalt dose på 10 mg / kg (10 mg per kg kroppsvekt) om morgenen, 10 mg / kg ved middagstid og 20 mg / kg om kvelden (for en total dose på 40 mg / kg). For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvordan fungerer Translarna Ataluren?
Pasienter med Duchenne muskeldystrofi har en dystrofinmangel, et protein som finnes i musklene. Fordi dette proteinet bidrar til å beskytte muskelen mot skade under sammentrekning og avslapning, blir muskler skadet hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi og mister funksjonen over tid. Duchenne muskeldystrofi kan skyldes en rekke genetiske abnormiteter. Translarna brukes til pasienter hvis sykdom skyldes tilstedeværelsen av visse defekter (kalt nonsensmutasjoner) i dystrofingenet som for tidlig blokkerer produksjonen av et normalt dystrofinprotein, noe som gir opphav til et dystrofinprotein med kortere form som ikke er i stand til å fungere ordentlig. Translarna virker hos disse pasientene slik at proteinproduksjonsapparatet tilstede i cellene for å overvinne defekten slik at cellene kan produsere et funksjonelt dystrofinprotein.
Hvilken fordel har Translarna-ataluren vist i studiene?
Translarna ble undersøkt i en hovedstudie med 174 pasienter med ambulant duchenne muskeldystrofi, hvor to doser Translarna (40 mg / kg daglig og 80 mg / kg daglig) ble sammenlignet med placebo ( fiktiv behandling). Hovedmålet for effektivitet var endringen i avstandspasienter kan gå i seks minutter etter 48 ukers behandling. Selv om en første analyse av resultatene av alle dataene som ble samlet inn fra studien, ikke viste betydelige forskjeller i avstandene som ble reist av pasienter behandlet med Translarna, og hos personer behandlet med placebo, viste videre analyser at gangevnen ble redusert mindre i gruppen behandlet daglig med 40 mg / kg Translarna sammenlignet med placebogruppen: Etter 48 ukers behandling kunne personer behandlet daglig med 40 mg / kg Translarna gå i gjennomsnitt 31, 3 meter mer enn pasienter behandlet med placebo. Denne gunstige effekten av den lavere dosen har også blitt bekreftet av forbedringer i andre effektparametere, inkludert de som er direkte relatert til pasientens daglige aktiviteter. Imidlertid ble ingen forbedring observert med høyere dose (80 mg / kg / dag).
Hva er risikoen forbundet med Translarna-ataluren?
De vanligste bivirkningene med Translarna (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er kvalme, oppkast og hodepine. Translarna skal ikke brukes samtidig med visse antibiotika kjent som aminoglykosider, hvis de gis intravenøst. For fullstendig liste over alle bivirkninger og restriksjoner med Translarna, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Translarna-ataluren blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Translarna fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU. Til tross for de begrensede dataene som er tilgjengelige og det faktum at ingen fordeler oppsto med den høyeste dosen på 80 mg / kg per dag, var CHMP av den oppfatning at den daglige dosen på 40 mg / kg Translarna hadde vist seg å forsinke sykdomsprogresjonen og at sikkerhetsprofilen ikke var en grunn til bekymring. Utvalget anerkjente også alvorlighetsgraden av Duchenne muskeldystrofi og den ufullstendige medisinske etterspørselen av pasienter som lider av denne tilstanden. Translarna har fått en "betinget godkjenning". Dette betyr at i fremtiden vil mer informasjon om legemidlet være tilgjengelig, som selskapet er pålagt å gi. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Translarna-ataluren
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Translarna brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Translarna, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter. Ytterligere informasjon er tilgjengelig i sammendraget av risikostyringsplanen.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Translarna-ataluren?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Translarna brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Translarna, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter. Ytterligere informasjon er tilgjengelig i sammendraget av risikostyringsplanen.
Mer informasjon om Translarna - ataluren
Den 31. juli 2014 utstedte EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse for Translarna, gyldig i hele EU. For mer informasjon om behandling med Translarna, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Sammendrag av uttalelsen fra komiteen for sjeldne legemidler relatert til Translarna er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser. Sist oppdatert av denne sammendraget: 08-2014
