Hva er Rapamune?
Rapamune er et legemiddel som inneholder aktiv substans sirolimus, tilgjengelig som oral oppløsning (1 mg / ml) og som trekantede tabletter (hvit: 1 mg, gul: 2 mg).
Hva brukes Rapamune til?
Rapamune brukes til forebygging av nyretransplantasjonsavstøt hos voksne pasienter, med risiko for lav eller moderat avvisning. Bruk av Rapamune anbefales i kombinasjon med ciklosporin og kortikosteroider (andre anti-avstøtende legemidler) i en periode på 2-3 måneder. Etter denne tiden kan Rapamune brukes i vedlikeholdsterapi i kombinasjon med kortikosteroider, men bare hvis behandlingen med ciklosporin kan stoppes.
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Rapamune?
Rapamune behandling må startes og administreres av en transplantasjonsspesialist.
Rapamune gis som startdose på 6 mg så snart som mulig etter transplantasjonen, etterfulgt av 2 mg en gang daglig i 2-3 måneder. Sirolimus nivåer bør overvåkes i pasientens blod ved å justere dosen for å oppnå tilstrekkelige nivåer (4 til 12 ng / ml). Rapamune bør tas fire timer etter hver dose av ciklosporin. Rapamune inntak bør være vanlig, med eller uten mat.
Etter denne perioden kan Rapamune brukes som en "vedlikeholdsbehandling" hos pasienter som kan avslutte syklosporin. I disse tilfellene bør dosen av ciklosporin elimineres gradvis over 4-8 uker, mens dosen Rapamune økes for å oppnå sirolimus i blodet på ca. 12-20 ng / ml. I gjennomsnitt har dosen Rapamune firedoblet.
Den tilgjengelige informasjonen om sikkerheten og effekten av Rapamune hos pasienter under 18 år er utilstrekkelig til å kunne anbefale medisinen i denne aldersgruppen.
Hvordan fungerer Rapamune?
Den aktive ingrediensen i Rapamune er sirolimus, et immunosuppressivt middel som virker ved å hemme et bestemt protein kalt "spesifikt rapamycinmål for pattedyr" (mTOR). En gang inne i kroppen binder sirolimus til et protein som finnes i celler og produserer et "komplekst" som blokkerer mTOR. Gitt at mTOR er involvert i multiplikasjon
av aktiverte T-lymfocytter (hvite blodlegemer som er ansvarlige for angrepet på det transplanterte organet), reduserer Rapamune antallet av disse globulene, derfor risikoen for avvisning.
Hvilke studier har blitt utført på Rapamune?
Rapamune har vært gjenstand for to hovedstudier med totalt 1 295 nyretransplantasjonspatienter, med risiko for lav til moderat avvisning. Den første studien (719 pasienter) sammenlignet en dose Rapamune i oral oppløsning med azathioprin (en annen anti-rejection medisin), mens den andre studien (576 pasienter) sammenlignet en dose Rapamune i en oral løsning med placebo (en dummy behandling ). Legemidlene er brukt i tillegg til syklosporin og kortikosteroider. Effekten ble målt ved å observere antall mislykkede behandlinger (på grunn av avvisning eller tap av ny nyre eller død) etter seks måneder.
To studier undersøkte Rapamune som en vedlikeholdsbehandling i opptil fem år av totalt 765 pasienter som hadde svart på en innledende behandling på 2-3 måneder, og som var i stand til å slutte å ta ciklosporin.
En annen studie sammenlignet effektiviteten av den orale oppløsningen og tabletter.
Hvilken fordel har Rapamune vist under studiene?
Rapamune var mer effektivt enn placebo og så effektivt som azathioprin i kombinasjon med ciklosporin og kortikosteroider. I den første studien ble 19% av pasientene for hvilke den godkjente dosen Rapamune ble tilsatt, mislykket behandling etter seks måneder (53 av 284), sammenlignet med 32% av pasientene for hvilke azatioprin ble tilsatt ( 52 av 161). I den andre studien var sviktfrekvensen lavere blant pasienter hvor Rapamune ble tilsatt (30%, 68 av 277) sammenlignet med pasienter hvor placebo ble tilsatt (48%, 62 av 130).
Bruk studier som vedlikeholdsbehandling har vist at langvarig behandling med Rapamune er effektiv for å bidra til overlevelse av den nye nyre, med forbedring i funksjon og blodtrykk etter å ha stoppet syklosporin.
Den andre studien viste at den orale løsningen og tabletter er like effektive for å forhindre avvisning.
Hva er risikoen forbundet med Rapamune?
De vanligste bivirkningene som er forbundet med Rapamune (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er urinveisinfeksjon (organene gjennom hvilke urin strømmer), trombocytopeni (lavt blodplateantal), anemi (lavt antall røde blodlegemer), hypokalemi (lave nivåer av kalium i blodet), hypofosfatemi (lave nivåer av fosfater i blodet), hyperkolesterolemi (høye nivåer av kolesterol i blodet), hyperglykemi (høyt blodsukkernivå), hypertriglyseridemi (høye nivåer av triglyserider i blodet, en type fett), hodepine, lymfocele (væskeakkumulering rundt nyren), hypertensjon (høyt blodtrykk), magesmerter, diaré, forstoppelse, kvalme, akne (kviser), artralgi (leddsmerter), perifert ødem hevelse, vanligvis i bena), pyreksi (feber), smerte, økt laktatdehydrogenase i blodet (indeksen for vevsødeleggelse) og økte blodnivåer av kreatinin (en markør av nyreproblemer). Ved å redusere immunsystemets aktivitet kan Rapamune også øke risikoen for kreft, spesielt lymfomer og hudkreft. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Rapamune, se pakningsvedlegget.
Rapamune skal ikke brukes til pasienter som kan være overfølsomme (allergiske) mot sirolimus eller noen av de andre komponentene.
Forsiktighet anbefales når man administrerer Rapamune sammen med andre legemidler. For mer informasjon, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Rapamune blitt godkjent?
Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at fordelene forbundet med Rapamune overveier risikoen for å forhindre organavstødning hos voksne pasienter som gjennomgår nyretransplantasjon med lav til moderat immunologisk risiko og derfor anbefales tildeling av markedsføringstillatelse for Rapamune.
Mer informasjon om Rapamune:
Den 14. mars 2001 utstedte European Commission en markedsføringstillatelse for Rapamune, gyldig over hele EU, til Wyeth Europa Ltd. Markedsføringstillatelsen ble fornyet 14. mars 2006.
For den fullstendige versjonen av Rapamune-evalueringen (EPAR), klikk her.
Siste oppdatering av dette sammendraget: 11-2008.
