Increlex - mecasermin

Hva er Increlex?

Increlex er en injeksjonsvæske, som inneholder den aktive ingrediensens mekasermin.

Hva brukes Increlex til?

Increlex er indikert for langsiktig behandling av vekstfeil hos pasienter under 18 år med "alvorlig primær mangel på insulinlignende vekstfaktor type -1" (svært lave nivåer av et hormon i blodet som kalles en faktor av insulinlignende vekst av type -1 eller IGF-1). IGF-1 er nødvendig for vekst. Pasienter med IGF-1-mangel produserer veksthormon, men kroppen gir ingen respons, så de er mindre enn deres alder. Increlex brukes som underskudd er "primær", noe som betyr at ingen andre årsaker har blitt identifisert for reduserte IGF1-nivåer, for eksempel underernæring, lave nivåer av skjoldbruskhormon eller steroidbruk (legemidler som brukes til å redusere eller forebygge betennelser). For ytterligere informasjon, vennligst se sammensummering av produktegenskaper (også inkludert i EPAR).

Fordi antall pasienter med primær IGF1-mangel er lav, anses sykdommen som "sjelden", og Increlex ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 22. mai 2006.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Increlex?

Increlexbehandling bør overvåkes av leger med erfaring i diagnostisering og behandling av pasienter med vekstforstyrrelser.

Den anbefalte startdosen er 0, 04 mg per kilo kroppsvekt to ganger daglig. Dosen bør skreddersys for hver pasient basert på vekst og bivirkninger. Maksimal dose er 0, 12 mg per kilo to ganger daglig. Increlex skal administreres subkutant, og endrer administrasjonsstedet hver gang. Legemidlet må aldri injiseres i en vene. Injeksjonen skal gjøres like før et måltid eller en matbit. Behandlingen bør stoppes hvis pasienten ikke kan spise av noen grunn. For mer informasjon, se oppsummering av produktegenskaper.

Hvordan virker Increlex?

Den aktive ingrediensen i Increlex, mecasermin, er en kopi av IGF-1. IGF-1 er svært viktig for å bestemme hvor mye et barn vokser. Dette hormonet stimulerer faktisk divisjonen og veksten av

celler og næringsopptak, fremme veksten av kroppsvev. Increlex virker på samme måte som naturlig IGF-1, erstatter det manglende hormonet og bidrar til veksten av barnets høyde.

Mekasermin er produsert ved hjelp av "rekombinant DNA-teknologi": det er hentet fra bakterier der et gen er blitt introdusert som gjør at de kan produsere IGF-1.

Hvilke studier har blitt utført på Increlex?

Increlex er studert i fem studier med totalt 76 barn i alderen mellom 1 og 15 år med alvorlig primær IGF-1-mangel, hvorav ni hadde tatt en annen type rekombinant IGF-1 før de deltok i disse studiene . Fordi sykdommen er sjelden, har mange av barna blitt inkludert i mer enn én studie. I en studie ble Increlex sammenlignet med placebo (en dummybehandling) hos åtte pasienter, mens i de andre studiene ble Increlex ikke sammenlignet med annen behandling. Varigheten av studiene var mellom 15 måneder og åtte år, og hovedmålet for effektivitet var veksthastigheten.

Hvilken fordel har Increlex vist i studiene?

Increlex forårsaket en betydelig økning i vekstraten. Hvis resultatene av alle fire studiene vurderes sammen, var vekstraten i gjennomsnitt 2, 8 cm per år før behandling. Det vokste til 8, 0 cm i det første behandlingsåret og 5, 8 cm i det andre. Vekstraten stabiliserte seg på rundt 4, 7 cm per år fra det fjerde behandlingsåret.

Noen studier har også blitt utført på barn med defekter i veksthormonet (GH) -genet som hadde utviklet antistoffer mot GH. Selskapet sendte inn en søknad om tillatelse til å bruke Increlex hos disse barna, men trakk søknaden på slutten av vurderingen av legemidlet, da denne tilstanden ikke er oppført i medisinens "foreldreløse" betegnelse.

Hva er risikoen forbundet med Increlex?

De vanligste bivirkningene med Increlex (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er hypoglykemi (nedsatt blodglukosekonsentrasjon), tymisk hypertrofi (forstørret tymuskjertel, en kjertel plassert under brystbenet involvert i produksjon av antistoffer), hodepine, hørselstap (hørselstap), tonsillar hypertrofi (mandelforstørrelse), snorking og hypertrofi (hevelse) på administrasjonsstedet. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Increlex, se pakningsvedlegget.

Increlex skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot mekasermin eller andre ingredienser i medisinen. Det må heller ikke brukes til pasienter med mistanke eller aktiv kreft (unormal celleproliferasjon). Increlexbehandling bør seponeres dersom det oppstår bevis på malignitet. Increlex skal ikke gis til premature babyer eller nyfødte.

Hvorfor har Increlex blitt godkjent?

Utvalget for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Increlex fordeler er større enn risikoen for langvarig behandling av vekstfeil hos barn og ungdom med alvorlig primær IGF-1-mangel. Utvalget anbefalte at Increlex skal få markedsføringstillatelse.

Increlex har blitt godkjent i "eksepsjonelle omstendigheter". Dette betyr at, ettersom sykdommen er sjelden, har det ikke vært mulig å få fullstendig informasjon om Increlex. Det europeiske legemiddelkontoret vurderer hvert år den nye informasjonen som kan ha blitt tilgjengelig, og om nødvendig vil dette sammendraget bli oppdatert.

Hvilken informasjon ventes fortsatt på Increlex?

Selskapet som lager Increlex, skal gjennomføre en langsiktig studie for å vurdere stoffets sikkerhet, når behandling startes hos små barn og fortsetter i voksen alder.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre trygg bruk av Increlex?

Increlex-selskapet vil gi informasjonspakker for leger og pasienter, som vil inneholde forklaringer på hvordan du bruker medisinen og en beskrivelse av bivirkningene.

Selskapet vil også gi dose kalkulatorer for å hjelpe leger og pasienter (eller omsorgspersoner) å forberede riktig dose.