Hva brukes Raxone og Idebenone til og hva brukes det til?
Raxone er et middel som er angitt for behandling av synshemming hos voksne og ungdom fra 12 år med Lebers arvelige optiske neuropati (LHON), en arvelig lidelse preget av progressivt synsvikt. Raxone inneholder det aktive stoffet idebenon.
Fordi antall pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati er lave, anses sykdommen som "sjelden" og Raxone ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 15. februar 2007.
Raxone er en "hybrid" medisin. Dette betyr at Raxone ligner på et "referansemedisin" som inneholder samme aktive ingrediens, men med en annen formulering. Referansemedisin for Raxone er Mnesis (45 mg tabletter).
Hvordan brukes Raxone - Idebenone?
Raxone kan bare fås på resept. Behandling bør startes og overvåkes av en lege med erfaring i LHON. Legemidlet er tilgjengelig som 150 mg tabletter, og den anbefalte dosen er to tabletter tre ganger daglig, som skal tas sammen med mat.
Hvordan jobber Raxone - Idebenone?
Den aktive ingrediensen i Raxone, idebenone, er et antioksidantmiddel som virker på mitokondriene (cellestrukturene som produserer den energien som er nødvendig for cellens funksjon). Mutasjoner (defekter) av det mitokondriere genetiske materialet observeres hos pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati. Dette betyr at mitokondrier ikke fungerer som det skal, og i stedet for å generere energi, produserer giftige oksygenformer (frie radikaler) som skader øyets nerveceller ansvarlige for syn. Idebenone antas å bidra til å forbedre energiproduksjonen ved å gjenopprette mitokondriell funksjon, for å forhindre celleskader og synsfare som observeres i LHON.
Hvilken fordel har Raxone - Idebenone vist i studiene?
Raxone ble studert i en hovedstudie som involverte 85 pasienter med Lebers arvelige optiske nevropati, der Raxone ble sammenlignet med placebo (en dummybehandling) over en periode på 24 uker. Hovedmålet for effektivitet var forbedring av syn, registrert hovedsakelig på antall bokstaver som pasientene kunne lese ved undersøkelse av standardoktotypevisningen. På slutten av studien var pasienter behandlet med Raxone i stand til å lese i gjennomsnitt 3-6 flere bokstaver enn de på placebo. Videre kunne enkelte pasienter som i begynnelsen av studien ikke kunne lese det optotypiske tabellen (klassifisert som "off chart") kunne lese minst en linje ved behandlingens slutt, og dette var en annen klinisk viktig resultat. Videre ble i 30% av pasientene behandlet med Raxone (16 av 53) observert en klinisk signifikant synkronisering av syn på minst ett øye sammenlignet med 10% av pasientene (3 av 29) i placebogruppen.
Ytterligere data som støtter fordelene ved Raxone ble tatt fra et utvidet tilgangsprogram, der Raxone ble gjort tilgjengelig for individuelle pasienter som ikke deltok i en klinisk studie, samt en studieundersøkelse, som inkluderte data av pasienter med LHON som ikke gjennomgår noen behandling.
Fra analysen av alle disse dataene oppstod en sammenhengende modell som generelt sett viste en større andel pasienter behandlet med Raxone forbedringer i deres syn sammenlignet med pasienter som ikke ble behandlet eller behandlet med placebo.
Hva er risikoen forbundet med Raxone - Idebenone?
De vanligste bivirkningene av Raxone (som kan påvirke mer enn 1 av 10 personer) er nasofaryngitt og hoste; mild til moderat diaré og ryggsmerter (som kan påvirke inntil 1 av 10 personer) er også hyppige.
For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Raxone og dets begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har Raxone - Idebenone blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) bestemte at Raxone fordeler er større enn risikoen, og anbefalte at den godkjennes for bruk i EU.
Utvalget bemerket mangel på terapier for forebygging eller behandling av synshemming hos pasienter med LHON. Resultatene fra hovedstudien viste forbedret syn hos pasienter behandlet med Raxone, og denne utviklingen mot en gunstig effekt ble bekreftet av ytterligere data fra et utvidet tilgangsprogram og en case study-undersøkelse.
Når det gjelder sikkerheten til Raxone, var bivirkningene som ble sett med medisinen for det meste mild eller moderat i intensitet.
Raxone ble autorisert i "eksepsjonelle omstendigheter" fordi fullstendig informasjon om Raxone ikke kunne oppnås på grunn av sykdommens sjeldenhet. Hvert år vurderer Det europeiske legemiddelkontoret den nye informasjonen som er tilgjengelig, og dette sammendraget vil bli oppdatert tilsvarende.
Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Raxone - Idebenone?
Som Raxone har blitt autorisert i eksepsjonelle tilfeller, vil selskapet som markedsfører Raxone, utføre videre studier om medisinens langsiktige effekter og sikkerhet, og vil etablere og vedlikeholde et register over pasienter med LHON behandlet med medisinen.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av Raxone - Idebenone?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at Raxone brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Raxone, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
Mer informasjon om Raxone - Idebenone
For mer informasjon om behandling med Raxone, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket.
Sammendrag av uttalelsen fra Raxone-komiteen for sjeldne legemidler er tilgjengelig på agenturets nettsted: ema.Europa.eu/Find medisin / Human Medicine / Sjeldne sykdomsbetegnelser.
