Hva er Fabrazyme?
Fabrazyme er en løsning for intravenøs infusjon (drypp i en blodåre), som inneholder aktiv substans agalsidase beta.
Hva brukes Fabrazyme til?
Fabrazyme brukes til å behandle pasienter med Fabry sykdom, en sjelden arvelig tilstand. Pasienter som lider av denne sykdommen, opplever en mangel på enzymet kalt alfa-galaktosidase A. Dette enzymet bryter normalt ned lipid globotriaosylamidamidet (GL-3). Hvis dette enzymet er mangelfull, kan GL-3 ikke brytes ned og akkumuleres i kroppens celler, for eksempel nyreceller.
Pasienter med denne sykdommen har et bredt spekter av symptomer, inkludert alvorlige lidelser, for eksempel nyresvikt, hjerteproblemer og hjerneslag.
Gitt det lille antallet pasienter som lider av denne sykdommen, ble det betraktet som «sjeldent» og den 8. august 2000 ble Fabrazyme beskrevet som et "sjeldne legemiddel" (et legemiddel som brukes til sjeldne sykdommer).
Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes Fabrazyme?
Kun en lege som har erfaring med å behandle pasienter med Fabry sykdom eller andre arvelige metabolske sykdommer, kan foreskrive Fabrazyme. Dosen av Fabrazyme er 1 mg per kilo kroppsvekt, gitt en gang hver annen uke som en intravenøs infusjon. Den første infusjonshastigheten bør ikke overstige 0, 25 mg per minutt (15 mg per time), for å redusere risikoen for infusjonsrelaterte reaksjoner. Infusjonshastigheten kan gradvis økes i etterfølgende infusjoner. En studie så på Fabrazyme når den ble gitt til barn og kom til den konklusjonen at medisinen kunne gis til barn fra 8 til 16 år i samme dose. Pasienter med alvorlig nyreskade kan reagere mindre på behandling. Fabrazyme er beregnet til langvarig bruk.
Hvordan jobber Fabrazyme?
Fabrazyme gjør det mulig å gjennomføre enzymutskiftningsterapi. Denne typen terapi gir pasienter det enzymet de mangler. Fabrazyme er ment å erstatte enzymet alfa-galaktosidase A, som mangler mennesker med Fabry-sykdom. Det aktive stoffet i Fabrazyme er agalsidase beta, en kopi av enzymets humane form fremstilt ved en metode som kalles "rekombinant DNA-teknologi": enzymet produseres av en celle hvor et gen er blitt introdusert (DNA) som gjør det mulig å generere det. Dette erstatningsenzymet fremmer nedbrytningen av GL-3 og forhindrer opphopning i pasientens celler.
Hvilke studier har blitt utført på Fabrazyme?
Tre kliniske studier ble presentert, involvert 73 voksne pasienter. I hovedstudien ble Fabrazyme sammenlignet med en placebo (en dummybehandling) hos 58 pasienter, som måler effekten av stoffet på eliminering av GL-3 fra nyrene.
Effrakten av Fabrazyme har også blitt undersøkt hos 16 barn mellom åtte og 16 år, som lider av Fabrys sykdom.
Hvilken fordel har Fabrazyme vist i studiene?
I hovedstudien eliminert Fabrazyme GL-3 fra nyreceller svært vesentlig og nesten fullført etter 20 ukers behandling. 69% av pasientene behandlet med Fabrazyme hadde de beste lipid elimineringsnivåene, sammenlignet med nullvirkninger funnet i placebogruppen. Dette kan føre til en forbedring av symptomene eller stabilisering av sykdommen.
Selv hos barn behandlet med Fabrazyme ble det funnet en reduksjon i blod GL-3 nivåer, med alle barn som nå normale nivåer etter 20 ukers behandling. I tillegg har det vært en forbedring i barns symptomer og livskvalitet.
Hva er risikoen forbundet med Fabrazyme?
Under studiene er de vanligste bivirkningene (hos over en av ti pasienter) av Fabrazyme forårsaket av infusjonen i stedet for av selve legemidlet. De vanligste reaksjonene er feber og kuldegysninger. Andre vanlige bivirkninger var: hodepine, parestesi (unormale følelser, som prikkende og prikkende), kvalme, oppkast, rødhet og kuldefølelse. Bivirkningene registrert hos barn var lik de som ble sett hos voksne. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert med Fabrazyme, se pakningsvedlegget.
Pasienter som tar Fabrazyme kan utvikle antistoffer (proteiner produsert som en reaksjon på Fabrazyme, som kan påvirke behandlingen).
Fabrazyme skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot agalsidase beta eller andre innholdsstoffer i medisinen.
Hvorfor har Fabrazyme blitt godkjent?
Utvalget for legemidler til mennesker (CHMP) vurderte at for pasienter med Fabry-sykdom kan behandling med Fabrazyme gi langsiktige kliniske fordeler. CHMP vurderte at fordelene med Fabrazyme overveier risikoen ved langvarig enzymutskiftningsterapi hos pasienter med bekreftet diagnose av Fabry-sykdom, og anbefalte derfor at det ble gitt markedsføringstillatelse.
Fabrazyme ble opprinnelig godkjent under eksepsjonelle omstendigheter fordi, som det brukes til å behandle en sjelden sykdom, var dataene tilgjengelige ved godkjenning begrenset.
Siden produsenten angitt tilleggsinformasjonen, ble tilstanden om "eksepsjonelle omstendigheter" fjernet 6. februar 2008.
Mer informasjon om Fabrazyme
Den 3. august 2001 ga European Commission en markedsføringstillatelse for Fabrazyme til Genzyme Europe BV som var gyldig i hele EU. Den 3. august 2006 ble denne fullmakten fornyet.
Registrering av status som Fabrazyme som ufarlig medisin er tilgjengelig her.
Du kan konsultere den fullstendige versjonen av evalueringen (EPAR) er tilgjengelig her.
Siste oppdatering av denne sammendraget: 02 - 2008
