Soliris - eculizumab

Hva er Soliris?

Soliris er et konsentrat som består av en infusjonsløsning. Den inneholder den aktive ingrediensen eculizumab.

Hva brukes Soliris til?

Soliris er indisert ved behandling av pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), en sjelden genetisk sykdom som er livstruende for pasienten, forårsaker lysis (ødeleggelse) av røde blodlegemer for fort. Konsekvensene er anemi (reduksjon i antall røde blodlegemer), trombose (blodproppdannelse i blodkar) og mørk urin.

Fordi antall pasienter med PNH er lav, anses sykdommen som "sjelden" og Soliris ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 17. oktober 2003.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Soliris?

Soliris bør gis av en helsepersonell, for eksempel en lege eller sykepleier, under tilsyn av en lege som har erfaring med å behandle pasienter med blodproblemer.

Soliris behandling består av en infusjon (en drypp i en blodåre) på 600 mg produkt i 25-45 minutter en gang i uken, etterfulgt av en dose på 900 mg i løpet av femte uken. Deretter skal dosen opprettholdes ved 900 mg, administrert omtrent hver annen uke. Minst to uker før Soliris-behandlingen starter, bør alle pasienter bli vaksinert mot meningitt forårsaket av bakterien Neisseria meningitidis og bør revaccineres i henhold til gjeldende retningslinjer.

Pasienter som får Soliris må gis et bestemt kort som forklarer symptomene på visse typer infeksjoner, med advarsel om å søke lege omgående hvis disse symptomene oppstår.

Hvordan jobber Soliris?

Det aktive stoffet i Soliris, eculizumab, er et monoklonalt antistoff. Et monoklonalt antistoff er et antistoff (en type protein) designet for å gjenkjenne og binde seg til en bestemt struktur (antigenet) i kroppen. Eculizumab ble designet for å binde til komplementproteinet C5, en del av kroppens forsvarssystem kalt "komplement". I EPN har pasienter en defekt i CD59-proteinet som ligger på overflaten av røde blodlegemer, som normalt forhindrer komplementet fra angripende celler. Som følge av denne feilen ødelegger komplementet røde blodlegemer. Ved å blokkere C5-proteinet fra komplementet forhindrer eculizumab komplementet fra å angripe cellene, redusere lys og lindre symptomene på sykdommen.

Hvilke studier har blitt utført på Soliris?

Effektene av Soliris ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

Soliris har blitt studert i en hovedstudie som involverte 88 voksne med PNH som hadde gjennomgått minst fire transfusjoner for anemi i det foregående året. Soliris ble sammenlignet med en placebo (en dummybehandling). Hovedindikatorene for effektivitet var antall pasienter hvis hemoglobinnivåer (et protein funnet i røde blodlegemer) forblir høyere enn det individuelle målnivået og antall transfusjoner av røde blodlegemer som trengs i løpet av de første 26 ukene av behandlingen .

Hvilken fordel har Soliris vist i studiene?

Soliris var mer effektivt enn placebo for å forbedre symptomene på EPN. I hovedstudien hadde 49% av pasientene (21 av 43) behandlet med Soliris stabile hemoglobinnivåer, og behøvde i gjennomsnitt ikke røde blodlegemstransfusjoner. Til sammenligning hadde ingen av de 44 pasientene som tok placebo stabile hemoglobinnivåer, og disse behøvde i gjennomsnitt 10 transfusjoner.

Hva er risikoen forbundet med Soliris?

Den vanligste bivirkningen med Soliris (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er hodepine. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Soliris, se pakningsvedlegget.

Soliris skal ikke brukes til personer som kan være overfølsomme (allergiske) mot eculizumab, musproteiner eller noen av de andre stoffene, eller som lider eller forventes å ha arvelig komplementbrist. På grunn av økt risiko for meningitt, bør Soliris ikke gis til personer som er smittet med Neisseria meningitidis eller som ikke har blitt vaksinert mot denne bakterien.

Hvorfor har Soliris blitt godkjent?

Utvalget for humanmedisinske produkter (CHMP) bestemte at Soliris fordeler er større enn risikoen ved behandling av pasienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), men bemerket at bevis til fordel for Soliris er begrenset til emner tidligere utsatt for blodtransfusjoner. Utvalget anbefalte at Soliris skal få markedsføringstillatelse.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Soliris?

Produsenten av Soliris vil bli enige om detaljene i et system i hver medlemsstat som sikrer at distribusjonen av legemidlet kun skjer etter at pasienten har blitt tilstrekkelig vaksinert. Det vil også gi forskere og pasienter informasjon om sikkerheten til medisinen og vil verifisere at forskriverne bruker det på en sikker måte.