Cystadane - vannfri betain

Hva er cystadane?

Cystadane er et oralt pulver som inneholder det aktive stoffet betaine vannfritt.

Hva brukes Cystadane til?

Cystadane brukes til behandling av homocystinuri, som et supplement til andre terapier, som vitamin B6 (pyridoksin), vitamin B12 (kobolamin), folat og et bestemt diett.

Homocystinuria er en arvelig (genetisk) sykdom der kroppen ikke er i stand til å metabolisere aminosyren metionin helt. Methionin er naturlig tilstede i diettproteiner og blir normalt transformert til homocystein, deretter til cystein. Pasienter med homocystinuri kan ikke transformere homocystein til cystein; Følgelig akkumuleres homocystein i blod og urin. De typiske symptomene på homocystinuri inkluderer: trombose (dannelse av blodpropp i blodkarene), beinfraghet, skjelettmangel, ectopia lentis (anomali hvor det krystallinske objektivet er forskjøvet i forhold til normal stilling) og sen demontering. Det er en alvorlig sykdom med høy dødelighet. Cystadane brukes til pasienter med alle tre typer kjent homocystinuri, forårsaket av mangel på stoffene som er nødvendige for metabolisme av metionin ("cystationin beta-syntase" [CBS] eller "5.10-metylentetrahydrofolatreduktase" [MTHFR] ) eller defekter i "metabolisme av kobalamin-kofaktoren" (cbl).

Fordi antall pasienter med homocystinuri er lav, anses sykdommen som sjelden, og Cystadane ble utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes i sjeldne sykdommer) 9. juli 2001.

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Cystadane?

Behandlingen med Cystadane bør overvåkes av en lege med erfaring i behandling av pasienter med homocystinuri.

Standarddosen av Cystadane anbefales hos pasienter over 10 år er 6 g per dag, delt i to like doser. Barn under 10 år må ta 100 mg per kilo kroppsvekt per dag, delt inn i to like doser. Dosen for barn kan justeres basert på respons på behandling (overvåket ved å måle homocysteininnhold i blodet); Imidlertid øker frekvensen over to ganger daglig eller dosen over 150 mg per kilo kroppsvekt forbedrer ikke Cystadanes fordeler. Formålet med behandlingen er å opprettholde plasma homocystein nivåer under 15 μM eller så lavt som mulig. Dette resultatet oppnås vanligvis innen en måned.

Sammen med Cystadane leveres 3 måleske, som leverer 100 mg, 150 mg og 1 g av

støv. Dosen må være fullstendig oppløst i vann, juice, melk, mat formulert til babyer eller mat og må inntas umiddelbart etter blanding.

Hvordan jobber cystadane?

Betain er et naturlig stoff ekstrahert av sukkerroer. I homocystinuri reduserer betain plasma-nivåene av homocystein som letter en reaksjon i kroppen som kalles "remethylering", slik at homocystein blir omdannet til metionin igjen. På denne måten forbedrer symptomene på sykdommen.

Hvilke studier har blitt utført på Cystadane?

Selskapet presenterte data om Cystadane fra den vitenskapelige litteraturen. Disse inkluderte 202 rapporter som beskriver effekten av Cystadane, administrert i forskjellige doser, på homocysteinnivåer hos pasienter med homocystinuri av forskjellige aldre. Informasjon om symptomer, dose og varighet av behandlingen og andre medisiner ble også gitt til 140 pasienter

samtidig. De fleste pasienter tok også vitamin B6 eller B12 eller folat. Informasjon fra disse studiene ble sammenlignet med publiserte rapporter som beskriver utfallet observert hos ubehandlede pasienter med samme sykdom.

Hvilken fordel har Cystadane vist i studiene?

Pasienter som tok Cystadane viste større reduksjoner i homocystein nivåer enn ubehandlede pasienter, assosiert med forbedrede kardiovaskulære system symptomer (hjerte og blodkar) og forbedret nervesystem rapportert av omtrent tre fjerdedeler av pasientene blir behandlet med Cystadane. Legemidlet var effektivt til behandling av pasienter med alle tre typer homocystinuri.

Hva er risikoen forbundet med cystadane?

De hyppigste bivirkningene med Cystadane (sett hos mer enn 1 pasient i 10) er nivåer

høye plasma-metioninnivåer. Metioninnivåer bør overvåkes hos pasienter som tar cystadan, da en økning i disse nivåene kan være forbundet med hjerne-ødem (hjernesvulst). Pasienter som har symptomer på cerebralt ødem, som for eksempel morgenpine med oppkast eller visuelle endringer, bør varsle legen sin, da behandling med Cystadane kanskje må stoppes. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Cystadane, se pakningsvedlegget. Cystadane bør ikke brukes til pasienter som er overfølsomme (allergiske) for betain.

Hvorfor har Cystadane blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte med at til tross for de begrensede systematiske studiene som ble utført på Cystadane, er legemidlet nyttig som en tilleggsbehandling ved behandling av homocystinuri, som et supplement til vitaminbaserte terapier og i kombinasjon med en spesifikt kosthold. Utvalget konstaterer at Cystadane ikke erstatter andre behandlinger.

CHMP bestemte at fordelene til Cystadane er større enn risikoen som en tilleggsbehandling av homocystinuri, dersom det brukes i henhold til produktbetegnelsene, og anbefalte derfor at det ble gitt markedsføringstillatelse.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Cystadane?

Selskapet som lager Cystadane, vil opprette et register over pasienter som tar medisinen

overvåke sikkerheten. Spesielt vil det overvåke tilfeller av cerebralt ødem, som er observert hos et lite antall pasienter under forsøket av medisinen.