Hva brukes Pheburane - natriumfenylbutyrat til?
Pheburane er et legemiddel som inneholder det aktive stoffet natriumfenylbutyrat . Det brukes til å behandle pasienter som lider av sykdommer forbundet med urea syklusen. Disse pasientene kan ikke eliminere nitrogenrester fra kroppen fordi de mangler noen enzymer som vanligvis finnes i leveren. I kroppen finnes nitrogenholdige rester i form av ammoniakk som er giftig når den akkumuleres, spesielt for hjernen. Pheburan brukes til pasienter som mangler ett eller flere av følgende enzymer: karbamylfosfat-syntetase, ornitintranskarbamylase eller argininosuccinatsyntase. Det kan brukes til pasienter med følgende sykdomsformer:
- "tidlig utbrudd" sykdom hos pasienter som viser en fullstendig mangel på ett eller flere av disse enzymer innen de første månedene av livet;
- seneset sykdom hos pasienter som viser delvis mangel på ett eller flere av disse enzymene etter en alder av en måned og har hatt høye nivåer av ammoniakk som har påvirket hjernens aktivitet.
Pheburane er en hybridmedisin. Dette betyr at det ligner på et "referansemedisin" som inneholder samme aktive ingrediens, men pheburankorn er tilgjengelig i lavere dosering og inneholder forskjellige hjelpestoffer (inaktive ingredienser) for å maskere den ubehagelige smaken av den aktive ingrediensen. Referansemedisin for Pheburane er Ammonaps.
Hvordan brukes Pheburane - natriumfenylbutyrat?
Pheburan er tilgjengelig i granuler (483 mg / g). Det kan kun fås på resept. Behandlingen må følges av en lege med erfaring i behandling av pasienter som lider av urea syklus lidelser. Pheburan må kombineres med et lavprotein diett for å redusere nitrogeninntaket. Den daglige dosen av Pheburane er individuelt tilpasset for hver pasient og avhenger av diett, høyde og vekt av pasienten. Vanlige blodprøver er nødvendige for å bestemme den eksakte daglige dosen. Den daglige dosen av Pheburan må deles i like store mengder og administreres med hvert måltid. Granulatene kan strykes på maten umiddelbart før de svelges eller settes i munnen og svelges umiddelbart med en drink. Pheburan kan være en langsiktig behandling med mindre pasienten har en vellykket levertransplantasjon.
Hvordan jobber Pheburane - natriumfenylbutyrat?
Hvert protein bærer nitrogen i kroppen; nitrogenet blir deretter transformert til ammoniakk. Pasienter som lider av urea syklus lidelser kan ikke eliminere ammoniakk fra kroppen, derfor kan det nå høye nivåer, noe som kan forårsake alvorlige problemer, inkludert funksjonshemning, hjerneskade og død. Den aktive ingrediensen i Pheburane, natriumfenylbutyrat, forvandles i kroppen til et stoff som kalles fenylacetat. Fenylacetat kombinerer med aminosyren glutamin, som inneholder nitrogen, for å danne et stoff som kan elimineres fra kroppen av nyrene. Dette gjør at nitrogennivåene i kroppen minker, noe som reduserer nivået av ammoniakk som produseres
Hvilke studier har blitt utført på pheburan - natriumfenylbutyrat?
Pasientstudier er begrenset til test for å fastslå at Pheburane er bioekvivalent med referansemedisin kalt Ammonaps. To medisiner er bioekvivalente når de produserer de samme nivåene av aktiv ingrediens i kroppen.
Hva er fordelene og risikoen for Pheburane - natriumfenylbutyrat?
Fordi Pheburane er en hybridmedisin, bioekvivalent med referansemedisin, er dens fordeler og risikoer tatt som det samme som referansemedisinets.
Hvorfor har Pheburane - natriumfenylbutyrat blitt godkjent?
Byråets komité for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte med at Pheburane har vist seg å ha sammenlignbar kvalitet og være bioekvivalent med Ammonaps. CHMP vurderte derfor at, som for Ammonaps, er fordelene større enn de identifiserte risikoene og anbefales å godkjenne bruk av Pheburane i EU.
Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker og effektiv bruk av Pheburane - natriumfenylbutyrat?
Sikkerhetsinformasjon er inkludert i oppsummeringen av produktegenskaper og pakningsvedlegget for Pheburane, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter.
Annen informasjon om Pheburan - natriumfenylbutyrat
Den 31. juli 2013 utstedte EU-kommisjonen en markedsføringstillatelse for Pheburane, gyldig over hele EU. For mer informasjon om Pheburane terapi, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Siste oppdatering av denne sammendraget: 08-2013.
