Hva er NovoThirteen - catridecacog?
NovoThirteen er et legemiddel som inneholder den aktive stoffet katridecacog, tilgjengelig som et pulver og løsningsmiddel for fremstilling av en injeksjonsvæske.
Hva er NovoThirteen brukt til - catridecacog?
NovoThirteen brukes til langsiktig forebygging av blødning hos pasienter med en tilstand som kalles "medfødt underskudd i XIII-underenhet A". Det er en arvelig koagulasjonsforstyrrelse preget av blødningsepisoder. Legemidlet kan kun fås på resept.
Hvordan brukes NovoThirteen - catridecacog?
Behandling med NovoThirteen bør startes under tilsyn av en lege med erfaring i behandling av sjeldne koagulasjonsforstyrrelser. Forstyrrelsen må bekreftes ved passende tester før behandling. Den anbefalte dosen er 35 internasjonale enheter (IE) per kg kroppsvekt en gang i måneden. Dosen administreres ved en enkelt sakte injeksjon i en ven. I noen situasjoner kan legen bestemme seg for å justere dosen for å forhindre blødning, basert på en analyse av faktor XIII aktivitetsnivåer i blodet.
Hvordan jobber NovoThirteen - catridecacog?
Faktor XIII er et protein som deltar i blodproppingsprosessen. En bestemt komponent av faktor XIII, kalt underenhet A, bidrar til å stabilisere blodpropper og øke effektiviteten av koagulasjonen. Pasienter med medfødt faktor XIII-underenhet A-mangel har ikke tilstrekkelig A-underenhet, eller denne komponenten virker ikke som den skal, noe som foreskriver pasienten til blødningsepisoder. Det aktive stoffet i NovoThirteen, catridecacog, er strukturelt det samme som A human-faktor XIII-underenheten. NovoThirteen fungerer ved å bringe XIII-underenhet A, som bidrar til å forhindre blødning hos disse pasientene. NovoThirteen er ikke effektiv hos pasienter med mangel på faktor XIII underenhet B. Underenheten A av faktor XIII som er tilstede i NovoThirteen, fremstilles ved en metode kjent som "rekombinant DNA-teknikk": det er oppnådd fra gjærceller inn i hvilke et gen (DNA) er blitt innført som tillater dem å fremstille dette stoffet
Hvordan har NovoThirteen blitt studert - catridecacog?
NovoThirteen ble studert i en hovedstudie som involverte 41 voksne og barn over 6 år med medfødt faktor XIII underenhet A som tidligere hadde blitt behandlet med faktor XIII medisiner. NovoThirteen ble gitt til pasienter i ett år som et forebyggende tiltak. Studien undersøkte antall blødningsepisoder som krevde behandling med en faktor XIII-holdig medisin observert i disse pasientene sammenlignet med pasienter som ikke ble behandlet med NovoThirteen, basert på tidligere data som refererer til 16 pasienter med medfødt XIII-underenhet A-mangel. Studien ble forlenget med ett år for 33 pasienter for å analysere sikkerheten til langvarig behandling med NovoThirteen. Sikkerheten og effekten av NovoThirteen hos barn yngre enn 6 år har blitt dokumentert av foreløpige data oppnådd fra en pågående langvarig studie hvor pasienter ble gitt NovoThirteen for å forhindre blødningsepisoder.
Hvilken fordel har NovoThirteen - katridecacog vist under studiene?
Antall blødningsepisoder hos pasienter behandlet med NovoThirteen var tidligere lavere enn frekvensen observert på grunnlag av tidligere data, referert til pasienter behandlet på forespørsel med en annen medisin som inneholder faktor XIII. I gjennomsnitt ble det registrert ca. 0, 15 blødningsepisoder som krever faktor XIII-behandling hvert år for hver pasient behandlet som forebyggende med NovoThirteen. Til sammenligning ble rundt 2, 9 episoder per pasient per år observert hos pasienter behandlet på forespørsel med et annet faktor XIII inneholdende legemiddel. I den langsiktige studien ble det ikke observert blødningsepisoder hos barn yngre enn 6 år behandlet med NovoThirteen.
Hva er risikoen forbundet med NovoThirteen - catridecacog?
De vanligste bivirkningene av NovoThirteen (ses hos 1 til 10 av 100 pasienter) er hodepine, leukopeni (lavt antall hvite blodlegemer), forverret nøytropeni (lavt antall nøytrofiler, en type hvite blodlegemer), smerter i lemmer, smerte på injeksjonsstedet, samt tilstedeværelse i blod av antistoffer som binder til faktor XIII og små proteinfragmenter kalt "D-dimer av fibrin". For fullstendig liste over bivirkninger og begrensninger, se pakningsvedlegget.
Hvorfor har NovoThirteen - katridecacog blitt godkjent?
CHMP konkluderte med at hovedstudien viste tilfredsstillende resultater når det gjaldt effekt, da ingen alvorlig eller livstruende blødning ble observert under behandling med NovoThirteen. Videre ble det ikke registrert noen signifikante bivirkninger ved langvarig bruk av NovoThirteen. CHMP bestemte at fordelene ved NovoThirteen er større enn risikoen, og anbefalte at det ble gitt markedsføringstillatelse.
Hvilke tiltak blir det tatt for å sikre en sikker og effektiv bruk av NovoThirteen - catridecacog?
En risikostyringsplan er utviklet for å sikre at NovoThirteen brukes så trygt som mulig. Basert på denne planen er sikkerhetsinformasjon inkludert i resuméet av produktegenskaper og pakningsvedlegget for NovoThirteen, inkludert de nødvendige forholdsregler som skal følges av helsepersonell og pasienter. I tillegg vil selskapet som markedsfører NovoThirteen gi alle legene som kunne ordinere medisinen en informasjonspakke for leger og pasienter som inneholder viktig informasjon om riktig bruk av det samme. Disse inkluderer instruksjoner om lagringsprosedyrer, da feil lagring etter preparering kan føre til økte nivåer av aktivert NovoThirteen og dermed øke risikoen for trombose (blodproppdannelse i blodkar) og informasjon om administreringsprosedyrer, fordi konsentrasjonen av faktor XIII i NovoThirteen er forskjellig fra den for andre legemidler som inneholder faktor XIII. Ytterligere informasjon er tilgjengelig i sammendraget av risikostyringsplanen.
Annen informasjon om NovoThirteen - catridecacog
Den 3. september 2012 utstedte Europakommisjonen en markedsføringstillatelse for NovoThirteen, gyldig over hele EU. For mer informasjon om behandling med NovoThirteen, les pakningsvedlegget (også en del av EPAR) eller kontakt legen din eller apoteket. Siste oppdatering av denne sammendraget: 02-2014.
