Elaprase - idursulfase

Hva er Elaprase?

Elaprase er et konsentrat til infusjonsvæske, som inneholder den aktive substansen idursulfase.

Hva brukes Elaprase til?

Elaprase brukes til å behandle pasienter med Hunters syndrom og er beregnet for langvarig bruk.

Hunter syndrom, også kjent som mucopolysaccharidosis II, er en sjelden arvelig lidelse som hovedsakelig rammer menn. Pasienter som lider av denne lidelsen produserer ikke et enzym som kalles iduronat-2-sulfatase, som tjener til å bryte ned stoffer i kroppen kalt glykosaminoglykaner (GAG). Som et resultat akkumuleres GAG gradvis i de fleste av disse pasientens organer og ødelegger dem. Dette medfører et bredt spekter av symptomer, spesielt pustevansker og vanskeligheter med å gå. I fravær av behandling blir disse symptomene stadig mer alvorlige i løpet av tiden.

Fordi antall pasienter med Hunters syndrom er lite, anses sykdommen som sjelden, og Elaprase ble 11. desember 2001 utpekt som "sjeldne legemidler" (et legemiddel som brukes til å behandle sjeldne sykdommer).

Legemidlet kan kun fås på resept.

Hvordan brukes Elaprase?

Elaprase gis hver uke som en intravenøs infusjon (drypp i en vene). Dosen for voksne, barn og ungdom er 0, 5 mg / kg kroppsvekt. Den passende dosen Elaprase må fortynnes i en saltoppløsning før infusjon.

Infusjonen skal vare 3 timer, som gradvis kan reduseres til 1 time, forutsatt at pasienten ikke manifesterer infusjonsreaksjoner (utslett, kløe, feber, hodepine, hypertensjon eller rødhet).

Hvordan virker Elaprase?

Det aktive stoffet i Elaprase, idursulfase, er en kopi av humant enzym iduronat-2-sulfatase. det er

produsert ved en metode som kalles "rekombinant DNA-teknologi": enzymet produseres av en human celle hvor et gen (DNA) er blitt introdusert som gjør det i stand til å produsere enzymet. Idursulfase erstatter det manglende eller utilstrekkelige enzymet hos pasienter med Hunters syndrom. Ved å gi enzymet kan du forbedre eller kontrollere symptomene på sykdommen.

Hvilke studier har blitt utført på Elaprase?

Effektene av Elaprase ble først testet i eksperimentelle modeller før de ble studert hos mennesker.

Hovedstudien av Elaprase ble gjennomført på 96 mannlige pasienter i alderen mellom 5 og 31 år, og effekten av medisinen ble sammenlignet med en placebo (en dummybehandling). De viktigste effektmålene var lungefunksjonen ("tvunget vitalt kapasitet", maksimal luftmengde pasienten kan slippe ut ved pusting) og avstanden som pasientene kan gå sammen om 6 minutter, som måler effektene ledd av sykdommen i hjertet, lungene, leddene og andre organer. Disse tiltakene ble tatt før behandling og etter 52 ukers behandling.

Hvilken fordel har Elaprase vist i studiene?

Studien viste at Elaprase forbedrer både lungefunksjonen og pasientens evne til å gå. Etter 52 uker kunne pasienter behandlet med Elaprase reise 43, 3 m på 6 minutter, mens de som ble behandlet med placebo bare 8, 2 m. Legemidlet ga også en forbedring av lungefunksjonen, mens en liten forverring ble funnet hos pasienter behandlet med placebo.

Hva er risikoen forbundet med Elaprase?

De vanligste bivirkningene av Elaprase (sett hos mer enn 1 av 10 pasienter) er infusjonsrelaterte reaksjoner, som hudreaksjoner (utslett eller kløe), pyreksi (feber), hodepine, hypertensjon (høyt blodtrykk) og hevelse på infusjonsstedet. Andre svært vanlige bivirkninger var dyspepsi (halsbrann) og brystsmerter. For fullstendig liste over alle bivirkninger som er rapportert for Elaprase, se pakningsvedlegget.

Elaprase må ikke brukes til personer som er overfølsomme (allergiske) mot idursulfase eller noen av hjelpestoffene.

Hvorfor har Elaprase blitt godkjent?

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) konkluderte med at forbedringene som ble vist ved studien, men beskjedne, representerer en klinisk fordel ved behandling av

Hunter bestemte at Elaprases fordeler er større enn risikoen ved langvarig behandling av pasienter med Hunters syndrom og anbefalte at Elaprase får markedsføringstillatelse.

Elaprase har blitt autorisert "i eksepsjonelle tilfeller" fordi, siden Hunters syndrom er en sjelden sykdom, ikke kunne oppnås mer detaljert informasjon om medisinen. Det europeiske legemiddelkontoret (EMEA) vil gjennomgå alle nye opplysninger som er tilgjengelige hvert år, og dette sammendraget vil bli oppdatert etter behov.

Hvilken informasjon er fortsatt ventet på Elaprase?

Selskapet som lager Elaprase, vil undersøke medisinens langsiktige effekter og undersøke om det stimulerer kroppen til å produsere antistoffer (spesielle proteiner) mot medisinen. Selskapet vil også undersøke effekten av medisinen hos pasienter under 5 år og vil undersøke om det er noen effekter på lungene, hjertet eller blodkarene.

Hvilke tiltak blir tatt for å sikre sikker bruk av Elaprase?

Selskapet som lager Elaprase vil sjekke medisinets sikkerhet med en langsiktig undersøkelse av pasienter med Hunters syndrom, som vil inkludere en analyse av effekten av stoffet hos kvinnelige pasienter og en studie for å avgjøre om den kan brukes på en måte trygt i pasientens hjem.