Macugen - pegaptanibnatrium

Kjennetegn ved legemidlet

Macugen er en løsning administrert ved intraokulær injeksjon (i øyet). Injeksjonen utføres av en oftalmolog (øye spesialist) ekspert i denne typen operasjon.

Det aktive stoffet er pegaptanibnatrium.

verktøy

Macugen brukes til å behandle den eksudative (våte) formen for aldersrelatert macular degenerasjon (AMD). Det er en sykdom som påvirker den sentrale delen av netthinnen (kalt makulaen), i bunnen av øyet, og forårsaker tap av syn. Makulaen muliggjør den sentrale visjonen som er nødvendig for å veilede, lese de små tegnene og andre lignende aktiviteter. Den våte formen av sykdommen er forårsaket av tilstedeværelse av unormale blodkar under netthinnen og makulaen, med mulighet for blødning og lekkasje av væsker; dette medfører synstap. Sykdommen er sjelden under 55 år, mens den er hyppigere enn 75 år (det påvirker en av 20 personer i denne aldersgruppen).

Metode for bruk

Macugen skal injiseres i det berørte øyet hver 6. uke av en øyelege som har erfaring med denne typen injeksjon.

Injeksjonen foregår av lokalbedøvelse, for å redusere eller forhindre smerte. Antibiotiske dråper kan også innsettes i øyet før injeksjonen av Macugen for å forhindre øyeinfeksjoner.

Handlingsmekanismer

Macugen blokkerer et stoff, den "vaskulære endotelvekstfaktoren" eller VEGF, som er ansvarlig for veksten av blodkarene, samt lekkasje av væske fra karene og hevelse. Disse effektene antas å forverre sykdommen.

Macugen blokkerer denne faktoren ved å redusere veksten av de berørte blodårene, og dermed også blødning og væsketap.

Studier utført

Macugen har vært gjenstand for to hovedkliniske studier, som involverer 1190 pasienter og varer opptil to år. Målet med studiene var å evaluere sikkerheten og effekten av Macugen i tre forskjellige doser: 0, 3 mg, 1 mg og 3 mg. Effektene ble sammenlignet med normal terapi som innebærer en simulert intervensjon (placebo), som består av samme prosedyre, men uten en nål og uten Macugen injeksjon.

Under studiene, i tillegg til Macugen og den simulerte intervensjonen, ble også bruk av fotodynamisk terapi innlagt.

Fordeler funnet etter studiene

Etter ett års behandling viste gruppen pasienter behandlet med Macugen ved 0, 3 mg og 1 mg, i forhold til gruppen behandlet med simulert operasjon, en mindre forverring av syn. Forbedringen viste seg å være varig hos pasienter som fortsatte behandlingen med Macugen i to år.

Tilknyttede risikoer

De vanligste bivirkningene, som rammet over 10% av pasientene som deltok i kliniske studier, er øyeproblemer på grunn av selve injeksjonen i stedet for stoffet. For eksempel kan det være en midlertidig økning i øyetrykk; Oftalmologen vil kontrollere at dette ikke skjer etter injeksjonen, eventuelt ved å vedta passende motforanstaltninger. En annen mulig bivirkning av Macugen er endofthalmitis (indre infeksjon i øyet), som bør behandles så snart som mulig. Den illustrerende brosjyren beskriver symptomene og tilhørende motforanstaltninger.

For en fullstendig beskrivelse av bivirkningene forbundet med Macugen, se pakningsvedlegget.

Macugen bør ikke brukes til pasienter med kjent eller mistenkt infeksjon i øyet eller øyegruppen. Det bør heller ikke brukes til pasienter som kan være overfølsomme (allergiske) overfor pegaptanibnatrium eller noen av hjelpestoffene. I noen sjeldne tilfeller oppstod alvorlige allergiske reaksjoner umiddelbart etter injeksjonen. Brosjyren inviterer pasienter til å rapportere eventuelle allergier til legen.

Begrunnelse for godkjenning

Komiteen for legemidler til mennesker (CHMP) fant, basert på en sammenligning med pasienter behandlet med simulert kirurgi, at Macugen reduserer synstap hos pasienter med utandrende aldersrelatert makuladegenerasjon når de administreres for 1 år i dosene 0, 3 mg og 1 mg.

Effektene av Macugen 0, 3 mg og 1 mg er nesten like, slik at dosen på 0, 3 mg ble godkjent. Det er viktig å påpeke at Macugen bare svakt reduserer visjonstapet og at det er en sykdom alvorlig som også krever andre behandlinger. CHMP fastslått at fordelene med Macugen oppveier de tilknyttede risikoene og derfor anbefalt at en markedsføringstillatelse utstedes, noe som betyr at legene kan ordinere det.

Tiltak som skal iverksettes for å minimere relaterte risikoer

Selskapet som lager Macugen, vil gi instruksjoner til leger (for å minimere risikoen forbundet med øyesprøyting) og til pasienter (for å lære dem å kjenne igjen alvorlige bivirkninger og tilfeller som krever øyeblikkelig legehjelp). Selskapet vil også prøve å avgjøre om det er kategorier av pasienter med større risiko for bivirkninger.